Efgartigimod Qawwa u kwalità tal-ħajja mtejba b'mod sinifikanti, Zai Lab Introdott liċ-Ċina!

Is-sieħeb ta 'Zai Lab argenx reċentement ħabbar li r-riżultati ta' prova ewlenija ta 'Fażi 3 ADAPT li tevalwa efgartigimod fit-trattament ta' myasthenia gravis sistemika (gMG) ġew ippubblikati f 'The Lancet Neurology. It-titlu tal-artiklu huwa: Sikurezza, effikaċja, u tollerabilità ta 'efgartigimod f'pazjenti bi myasthenia gravis ġeneralizzata (ADAPT): prova multiċentrika, randomizzata, ikkontrollata bi plaċebo, fażi 3.

Myasthenia gravis (MG) hija marda newromuskolari li hija medjata minn IgG patoġenika u taffettwa serjament il-kwalità tal-ħajja. Is-sintomi tal-marda u l-effetti sekondarji tat-terapiji attwali jistgħu jikkawżaw ħsara sinifikanti fil-ħajja tal-pazjenti. Ir-riżultati mill-prova ADAPT juru li t-trattament b'efgartigimod jista 'jtejjeb b'mod sinifikanti s-saħħa u l-kwalità tal-ħajja ta' pazjenti b'GMG. Bħalissa, it-trattament ta 'efgartigimod' ta' gMG qiegħed taħt reviżjoni mill-FDA ta 'l-Istati Uniti, u d-data fil-mira ta' l-Att dwar il-Ħlas ta 'l-Utent tad-Droga bi Preskrizzjoni (PDUFA) hija s-17 ta' Diċembru, 2021. Jekk tkun approvata, efgartigimod ikun l-ewwel u l-antagonist tal-FcRn biss li jirċievi approvazzjoni regolatorja.

James F Howard Jr, l-investigatur ewlieni tal-prova ADAPT u professur tan-newroloġija fl-Università ta ’North Carolina fl-Iskola tal-Mediċina Chapel Hill, qal:" Myasthenia gravis (MG) jista’ jkollha impatt devastanti fuq il-ħajja u indipendenza tal-pazjenti, u jistgħu jaffettwaw li tibla ’, Il-ħila li titkellem, timxi, u anke tieħu n-nifs. Barra minn hekk, kull pazjent jesperjenza MG fi proċess differenti, li jagħmel il-ġestjoni tal-marda imprevedibbli. Fil-prova ADAPT, osservajna li ħafna mill-pazjenti li kienu qed jirċievu efgartigimod kienu kkurati b'efgartigimod. Se jkun hemm titjib klinikament sinifikanti fl-ewwel ġimagħtejn. Dawn ir-riżultati huma ta 'sinifikat kbir għall-komunità MG. Nispera li l-efgartigimod jipprovdi terapija mmirata l-ewwel tat-tip tagħha biex tikkura pazjenti b'din il-marda awtoimmuni kronika b'mod individwalizzat."

Il-prova ADAPT laħqet il-punt aħħari primarju. Id-dejta wriet li f'pazjenti li għandhom antikorpi pożittivi għar-riċettur ta 'acetylcholine (AChR Ab +) gMG, skont il-punteġġ tal-attività myasthenia gravis tal-ħajja ta' kuljum (MG-ADL), meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-grupp ta 'trattament b'efgartigimod kellu iktar A proporzjon għoli ta 'pazjenti kienu dawk li wieġbu (67.7% vs 29.7%; p< 0.0001).="" dawk="" li="" wieġbu="" kienu="" definiti="" bħala="" li="" kellhom="" titjib="" ta="" 'mill-inqas="" 2="" punti="" fil-punteġġ="" mg-adl="" għal="" 4="" ġimgħat="" konsekuttivi="" jew="" itwal.="" barra="" minn="" hekk,="" 40%="" tal-pazjenti="" fil-grupp="" ta="" ’trattament="" b’efgartigimod="" kisbu="" espressjoni="" minima="" tas-sintomi="" (definita="" bħala="" punteġġ="" mg-adl="" ta’="" 0="" [mhux="" sintomatika]="" jew="" 1),="" filwaqt="" li="" l-proporzjon="" ta="" ’pazjenti="" fil-grupp="" tal-plaċebo="" li="" laħqu="" dan="" l-għan="" kien="" biss="" 11.1%.="" fost="" dawk="" li="" wieġbu="" achr-ab="" +,="" 84.1%="" tal-pazjenti="" kellhom="" titjib="" klinikament="" sinifikanti="" fil-punteġġi="" mg-adl="" fl-ewwel="" ġimagħtejn="" tal-kura.="" f'dan="" l-istudju,="" is-sigurtà="" ta="" 'efgartigimod="" kienet="" komparabbli="" ma'="">

Wara li temmew il-prova ADAPT, 90% tal-pazjenti daħlu fil-prova ADAPT plus, studju ta 'estensjoni open-label li dam 3 snin biex jevalwa s-sigurtà fit-tul u t-tollerabilità ta' efgartigmod. F'ADAPT u ADAPT plus, mill-inqas 118-il pazjent irċevew trattament b'efgartigmod għal 12-il xahar jew aktar.

mekkaniżmu ta 'azzjoni efgartigimod

Efgartigimod huwa framment ta 'antikorp li qed jiġi żviluppat, iddisinjat biex inaqqas l-antikorpi patoġeniċi ta' immunoglobulin G (IgG) u jimblokka ċ-ċirkolazzjoni ta 'IgG. Efgartigimod jista 'jingħaqad ma' FcRn, li huwa espress b'mod wiesa 'mal-ġisem kollu u għandu rwol ċentrali fil-prevenzjoni tad-degradazzjoni ta' antikorpi IgG. L-Imblukkar ta 'FcRn jista' jnaqqas il-livell ta 'espressjoni ta' antikorpi IgG, u jista 'jittratta mard awtoimmuni magħruf li jkun immexxi minn antikorpi patoġeniċi IgG, inklużi: myasthenia gravis (MG), marda kronika li tikkawża dgħjufija fil-muskoli; pemphigus vulgaris (PV), marda kronika tal-ġilda kkaratterizzata minn infafar sever tal-ġilda; tromboċitopenija immuni (ITP), marda kronika manifestata minn ekkimosi u fsada; polinewropatija demjelinanti infjammatorja kronika (CIDP)), marda li fiha ħsara lis-sistema nervuża tikkawża disturbi fil-moviment.

Fis-6 ta 'Jannar, 2021, Zai Lab u argenx ħabbru li ż-żewġ partijiet laħqu kooperazzjoni esklussiva awtorizzata. Zai Lab se jkun responsabbli għall-avvanz tal-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni tal-efgartigimod fir-reġjun taċ-Ċina l-Kbira (inklużi ċ-Ċina Kontinentali, Ħong Kong, it-Tajwan u l-Makaw).

Dr Ren Hairui, uffiċjal mediku ewlieni fil-qasam tal-awtoimmunità u l-anti-infezzjoni ta 'Zai Lab, qal: Bħalissa hemm madwar 200,000 pazjent bil-myasthenia gravis fiċ-Ċina. L-għażliet ta 'trattament eżistenti huma limitati ħafna u hemm bżonnijiet kliniċi mhux sodisfatti enormi. Ibbażat fuq id-dejta eżistenti ta 'efgartigimod, dan il-prodott huwa mistenni li jibdel l-istatus attwali tat-trattament ta' myasthenia gravis sistemika u mard awtoimmuni serju ieħor wara l-approvazzjoni.

Skond it-termini tal-ftehim, Zai Lab se jikseb id-dritt esklussiv li jiżviluppa u jikkummerċjalizza efgartigimod fiċ-Ċina l-Kbira. Zai Lab se jkun responsabbli għar-reġistrazzjoni globali riċerka klinika u żvilupp ta 'efgartigimod għal indikazzjonijiet multipli fiċ-Ċina. Barra minn hekk, Zai Lab se jkun responsabbli wkoll biex jibda l-istudji konfermatorji tal-fażi 2 għal indikazzjonijiet ġodda multipli fiċ-Ċina l-Kbira biex jaċċellera l-iżvilupp ta ’aktar indikazzjonijiet awtoimmuni għal efgartigimod fuq skala globali.