CStone Farmaċewtiċi Ivosidenib Ħareġ Ir-Riżultati ta 'Studju globali ta' Fażi III

F' Awwissu 2021, studju globali ta ' fażi III kellu l- għan li jevalwa l- effikaċja u s- sigurtà tal- mediċina mmirata għall- ewwel klassi ivosidenib flimkien mal- mediċina tal- kimoterapija azacitidine f' pazjenti AML li jkunu għadhom kif ġew dijanjostikati li mhumiex eliġibbli għal kimoterapija intensifikata kiseb riżultati ċari. Id- dejta pożittiva dwar l- effikaċja u s- sigurtà tfisser li ivosidenib ikompli jespandi l- ambitu ta ' l- applikazzjoni fuq il- bażi ta ' trattament b' sustanza waħda ta ' mutazzjonijiet IDH1 f' pazjenti adulti b' AML li reġa ' feġġ jew refrattorju, u aktar pazjenti BML jibbenefikaw minnu.

Terapiji eżistenti għal AML għandhom benefiċċji limitati, u l-pazjenti jeħtieġu b'mod urġenti trattamenti innovattivi

Lewkimja majelojde akuta (AML) hija kanċer tad- demm u tal- mudullun. Hija l- aktar lewkimja akuta għall- adulti komuni. Huwa stmat li hemm madwar 20,000 każ ġdid kull sena fl-Istati Uniti u aktar minn 30,000 każ ġdid kull sena fiċ-Ċina. Minħabba l- progress mgħaġġel tal- marda, il- biċċa l- kbira tal- pazjenti eventwalment jiżviluppaw reżistenza għat- trattament jew rikaduta, u jiżviluppaw lewkimja majelojde akuta li tirkadu jew li tirrepeti, b' rata ta ' sopravivenza ta ' ħames snin ta ' 27% biss.

Fil- preżent, kimoterapija intensiva u kimoterapija b' doża għolja normalment jintużaw klinikament, u mbagħad jiġu kkombinati ma ' terapija ta ' trapjant ta ' ċelluli staminali ematopojetiċi għal trattament komprensiv ta ' AML. Madankollu, minħabba t- tossiċità tal- kimoterapija u r- raġunijiet bijoloġiċi tal- pazjent, xi pazjenti anzjani (' l fuq minn 60 sena) mhumiex applikabbli. Pazjenti b' kimoterapija intensiva ma jistgħux jibbenefikaw minn din it- terapija, u dawn il- pazjenti jeħtieġu b' mod urġenti għażliet ta ' kura aktar sikuri u aktar effettivi.

Studji wrew li madwar 6% - 10% tal- pazjenti b' AML għandhom mutazzjonijiet IDH1. L- enzima IDH1 mutanti timblokka d- differenzjazzjoni taċ- ċelluli staminali ematopojetiċi normali u tippromwovi l- bidu ta ' lewkimja akuta. Din hija raġuni importanti għall-okkorrenza u l-iżvilupp tal-AML. Il-mekkaniżmu jindika wkoll id-direzzjoni għall-iżvilupp ta' mediċini mmirati relatati.

Mediċini innovattivi mmirati jkopru AML li tkun għadha kif ġiet dijanjostikata u rikaduta u refrattorja u aktar pazjenti jibbenefikaw minnha

Ivosidenib huwa inibitur qawwi fil- mira orali kontra kanċer tal- mutazzjoni tal- ġene IDH1. Billi jimblokka l- attività ta ' l- enżimi mutanti IDH1, jista ' jippromwovi d- differenzjazzjoni taċ- ċelluli AML, u b' hekk jagħmel effetti kontra t- tumuri. Fl- Istati Uniti, ivosidenib ġie approvat għal monoterapija f' pazjenti adulti b' mutazzjonijiet IDH1 b' AML li reġa ' feġġ jew refrattorju, kif ukoll pazjenti adulti li jkunu għadhom kif ġew dijanjostikati b' AML b' mutazzjoni IDH1 li għandhom ≥75 sena jew li ma jistgħux jużaw kimoterapija ta ' induzzjoni intensiva minħabba komorbiditajiet.

F' Lulju 2019, prova klinika ta ' ivosidenib għat- trattament ta ' pazjenti b' lewkimja majelojde akuta li reġgħet feġġet jew refrattorja li ġġorr mutazzjonijiet tal- ġene IDH1 ġiet approvata f' pajjiżi, u l- ewwel għoti tal- pazjent tlesta malajr wara. Ibbażat fuq l-effett kurattiv tajjeb ta 'ivosidenib, ivosidenib inkiteb b'suċċess fil-verżjoni tal-2020 tal-"Linji Gwida CSCO għad-Dijanjosi u t-Trattament ta' Tumuri Malinni Ematoloġiċi" fl-2020, u ġie inkluż fil- "Lista Klinika meħtieġa b'mod Urġenti ta 'Drogi Ġodda (it-tielet lott)" miċ-Ċentru tal-Evalwazzjoni tad-Droga tal-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Ikel u d-Droga tal-pajjiż tiegħi. .

Ir- riżultati pożittivi ta ' l- istudju ta ' kura kombinata ta ' ivosidenib u azacitidine huma ta ' sinifikat kbir għal pazjenti b' lewkimja majelojde akuta mutanti idH1 mhux ikkurata. Dan il- pjan ta ' trattament mhux biss iġib għażliet ġodda ta ' kura għal pazjenti b' AML li mhumiex adattati għal kimoterapija intensiva, iżda huwa mistenni wkoll li jsir għażla ġdida ta ' trattament primarja għal pazjenti AML li jkunu għadhom kif ġew dijanjostikati, flimkien ma ' monoterapija b' ivosidenib għal pazjenti adulti B' mutazzjoni IDH1 li rkadew jew refrattorji, Li jespandu l- popolazzjoni benefiċjarja.

Huwa rrappurtat li CStone Pharmaceuticals laħqet kooperazzjoni esklussiva ma 'Servier u kisbet id-drittijiet ta' żvilupp kliniku u kummerċjalizzazzjoni ta 'ivosidenib fiċ-Ċina Akbar inklużi ċ-Ċina kontinentali, Ħong Kong, it-Tajwan u l-Makaw, u Singapor. CStone Pharmaceuticals, bħala s-sieħeb kummerċjali ta 'ivosidenib f'dan l-istudju kliniku ta' fażi III ta 'pazjenti AML li għadhom kif ġew dijanjostikati fiċ-Ċina, kellhom rwol ewlieni fil-promozzjoni tar-riċerka.

Ftit jiem ilu, l-applikazzjoni għall-kummerċjalizzazzjoni tal-pilloli ivosidenib ta' CStone Pharmaceutical kienet ippjanata li tiġi inkluża fil-kju ta' reviżjoni ta' prijorità mis-CDE. L- indikazzjoni hija li tikkura lewkimja majelojde akuta li reġgħet feġġet jew refrattorja f' adulti li huma suxxettibbli għal mutazzjonijiet IDH1. Bil- pubblikazzjoni tar- riżultati ta ' dan l- istudju, ivosidenib ser ikopri kemm AML adulta li tkun għadha kif ġiet dijanjostikata kif ukoll dik rikaduta u refrattarja. Huwa mifhum li CStone Pharmaceuticals qed tippjana li ssaħħaħ il-komunikazzjoni mas-CDE fil-futur qarib, u qed tippromwovi b'mod attiv l-ivosidenib biex issir it-trattament tal-ewwel linja għal din l-indikazzjoni.

Ta ' min isemmi li f' Mejju ta ' din is- sena, l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u d- Droga ta ' l- Istati Uniti aċċettat l- applikazzjoni supplimentari ġdida għall- elenkar tad- droga ivosidenib bħala għażla ta ' trattament potenzjali għal pazjenti b' kolanġjokarċinoma mutanti IDH1 ikkurati qabel, u kisbet kwalifiki ta ' reviżjoni ta ' prijorità. Huwa mistenni li jkun Il- futur qarib iġib għażliet ġodda lil pazjenti b' cholangiocarcinoma avvanzata li għandhom għażliet ta ' kura eżistenti limitati. Barra minn hekk, ir- riċerka dwar ivosidenib għall- kura ta ' pazjenti bi glijoma hija wkoll fi tbandil sħiħ u wriet potenzjal terapewtiku konsiderevoli.

Ta ' min jinnota li għalkemm ivosidenib għadu ma ġiex approvat fiċ-Ċina, huwa għamel avvanz kbir fid-dimensjoni tad-disponibbiltà tad-droga qabel l-iskeda. Ftit tal-jiem ilu, ivosidenib, bħala wieħed mill-75 mediċina speċjali barranija, ġie inkluż f'Beijing Inclusive Health Insurance. Fit-2 ta 'Awwissu, ivosidenib ġie inkluż f'Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance bħala waħda mill-25 droga domestika, li jfisser li aktar pazjenti jistgħu jibbenefikaw minnha, u b'hekk ittejjeb ħafna l-affordabbiltà tal-mediċina.