Concord Kylin Crysvita Ġie Approvat Mill-Unjoni Ewropea Biex Tittratta Pazjenti Adolexxenti U Adulti!

Kyowa Kirin dan l-aħħar ħabbar li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Crysvita (burosumab) għat-trattament ta ’pazjenti adolexxenti u adulti b’ipofosfatemija marbuta max-X (XLH). Preċedentement, Crysvita kienet approvata bil-kundizzjoni għat-trattament ta 'tfal u adolexxenti XLH li għandhom sena u aktar, għandhom evidenza ta' immaġini ta 'mard tal-għadam, u qed jikbru għadam.

Crysvita huwa l-uniku trattament li jindirizza l-patofiżjoloġija intrinsika tal-XLH. L-XLH hija marda ġenetika rari li taffettwa l-għadam, il-muskoli u l-ġogi tul il-ħajja. L-aħħar approvazzjoni se tespandi l-popolazzjoni applikabbli ta ’Crysvita: il-pazjenti kollha adolexxenti Ewropej XLH b’evidenza ta’ immaġni ta ’mard tal-għadam (irrispettivament mill-istatus tat-tkabbir tal-għadam) u pazjenti adulti XLH issa huma eliġibbli għal trattament bi Crysvita.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq dejta minn żewġ studji ta 'fażi III: Fażi III UX023-CL303 hija prova randomised, double-blind, ikkontrollata bi plaċebo li investigat is-sigurtà u l-effettività ta' Crysvita f'pazjenti adulti b'XLH; Fażi III UX023 -L-istudju CL304 huwa prova open-label, ta 'driegħ wieħed li tinvestiga l-effett ta' Crysvita fuq it-trattament ta 'osteomalacia (trattib skeletriku) f'adulti b'XLH. Żewġ studji sabu li Crysvita żżid u żżomm il-livelli tal-fosfat fis-serum fil-medda normali, tgħin biex tfejjaq il-psewdofratturi u l-fratturi relatati mal-osteomalacia, u ttejjeb l-osteomalacia. Endpoints oħra wrew li l-pazjenti naqqsu l-uġigħ u l-ebusija, u tejbu l-funzjoni fiżika u l-mobbiltà maż-żmien. Is-sigurtà ta 'Crysvita hija konsistenti ma' dik osservata fi studji oħra ta 'Crysvita. Avvenimenti avversi jinkludu reazzjonijiet fis-sit tal-injezzjoni, iperfosfatemija u reazzjonijiet ta 'sensittività eċċessiva. Ma kien hemm l-ebda avveniment avvers serju relatat mat-trattament.

Dr Karine Briot mill-Isptar Cochin fi Franza qalet:" S’issa, pazjenti adulti b’XLH għandhom għażliet ta ’trattament limitati ħafna. Illum l-approvazzjoni ta 'GG # 39 hija avvanz maġġuri, li jfisser li għall-ewwel darba dawn il-pazjenti adulti b'XLH għandhom trattament għall-kawża sottostanti ta' XLH."

Abdul Mullick, President ta 'Kyowa Kirin International, qal: “L-approvazzjoni tal-KE hija pass importanti għall-immaniġġjar ta' XLH. XLH hija marda progressiva tul il-ħajja li għandha impatt profond fuq il-ħajja tat-tfal u l-adulti. Permezz ta 'din l-approvazzjoni XLH adolexxenti u adulti jkunu jistgħu wkoll jibbenefikaw minn trattament ta' Crysvita, li huwa l-uniku trattament li jimmira għall-patofiżjoloġija intrinsika ta 'XLH. Issa se niffokaw fuq li niżguraw li pazjenti aktar kwalifikati jirċievu trattament."

Sors tal-immaġni: slideshare.net

L-ipofosfatemija marbuta max-X (XLH) hija marda ġenetika rari li tikkawża anormalitajiet fl-għadam, fil-muskoli u fil-ġogi. L-XLH mhix ta 'theddida għall-ħajja, iżda l-piż tagħha huwa tul il-ħajja u gradwali, li jista' jnaqqas il-kwalità tal-ħajja ta 'persuna' Is-sintomi u s-sinjali ta 'XLH jibdew fit-tfulija bikrija u jikkawżaw deformitajiet tar-riġlejn t'isfel, statura qasira, u uġigħ. Dawn iwasslu għal diffikultajiet fil-mixi u l-funzjonijiet tal-ġisem, u jaffettwaw il-kwalità tal-ħajja. Deformitajiet skeletriċi flimkien ma 'ipofosfatemija mhux solvuta tfisser li l-marda tkompli tiżviluppa fl-adulti, li twassal għal uġigħ u ebusija, kif ukoll difetti muskuloskeletali multipli, li jistgħu jkunu kmieni kemm fit-tieni jew fit-tielet għaxra wara t-twelid tal-pazjent. Is-sena kienet affettwata.

L-ingredjent attiv ta ’Crysvita&# 39 huwa burosumab, li huwa antikorp monoklonali IgG1 rikombinanti kompletament umanizzat li jimmira li jeħel ma’ u jinibixxi l-attività tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast 23 (FGF-23). FGF23 huwa ormon li jnaqqas il-livelli tal-fosfat tas-serum billi jirregola l-eskrezzjoni tal-fosfat tal-kliewi u l-produzzjoni attiva tal-vitamina D. F'XLH, il-livell u l-attività ta 'FGF23 huma għoljin wisq, u jirriżultaw fi skart ta' fosfat u ipofosfatemija.

Crysvita jista 'jimmira lejn FGF-23 biex jinibixxi l-attività bijoloġika ta' FGF-23. Billi jimblokka l-FGF-23 eċċessiv fil-ġisem tal-pazjent' Crysvita huwa żviluppat biex jikkura mard ta 'ipofosfatemija relatat ma' FGF-23, bħal XLH, osteomalacia kkawżata minn tumur (TIO) / sindromu ta 'nevus epidermali (ENS).

Crysvita huwa l-ewwel antikorp IgG1 monoklonali kompletament uman rikombinanti li jimmira direttament lejn FGF23. Il-mediċina ġiet skoperta minn Kyowa Kirin u żviluppata f'kooperazzjoni ma 'Ultragenyx.

Fl-Istati Uniti, Crysvita ġie approvat għat-trattament ta ’tfal u adulti b’XLH ta’ ≥6 xhur. F’Ġunju ta ’din is-sena, Crysvita reġgħet ġiet approvata mill-FDA tal-Istati Uniti bħala indikazzjoni ġdida għal pazjenti pedjatriċi u adulti ta’ ≥ sentejn biex jikkuraw osteomalacija kkawżata minn tumur (TIO), li tista ’tikkawża ipofosfatemija U osteomalazja. Ta 'min isemmi li Crysvita hija l-ewwel mediċina approvata għat-trattament ta' XLH, u wkoll l-ewwel mediċina approvata għat-trattament ta 'pazjenti TIO li t-tumuri tagħhom ma jistgħux jiġu lokalizzati jew imneħħija radikalment.