Concord Kirin Nourianz Ġie Rrifjutat Mis-CHMP tal-UE: L-Istati Uniti ħadet 11-il Sena Biex Tmur Pubblika

Kyowa Kirin dan l- aħħar ħabbret li l- Kumitat għall- Mediċini għall- Użu mill- Bniedem (CHMP) tal- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) ħareġ opinjoni negattiva dwar l- applikazzjoni għall- awtorizzazzjoni għat- tqegħid fis- suq (MAA) ta ' Nourianz (pilloli istradefylline). Sintomu: Bħala terapija awżiljarja bbażata fuq il-pjan ta' kura b'levodopa, tintuża għal pazjenti adulti bil-marda ta' Parkinson (PD) li jkunu qed jesperjenzaw avvenimenti "OFF" (episodji OFF). Il- mediċina tipprovdi metodu farmakoloġiku ġdid mhux ta ' dopamine biex tikkura episodji " OFF " f' pazjenti b' PD. Concord Kirin qal li l-kumpanija tibqa' impenjata lejn pazjenti b'Nourianz u PD u bħalissa qed tirrevedi l-għażliet disponibbli, li jistgħu jinkludu eżami mill-ġdid.

Fil-Ġappun, istradefylline ilu fis-suq f'Mejju 2013 taħt l-isem tad-ditta Nouriast. Huwa adattat għal pazjenti PD li qed jirċievu preparazzjonijiet li fihom levodopa biex itejbu l- fenomenu "li jintlibes". Fl-Istati Uniti, il-mediċina ġiet approvata mill-FDA fl-aħħar ta' Awwissu 2019 u ġiet ikkummerċjalizzata taħt l-isem tad-ditta Nourianz bħala terapija addizzjonali għal levodopa/carbidopa għal pazjenti adulti b'PD li qed jesperjenzaw avveniment "OFF".

Ta' min isemmi li istradefylline kellu esperjenza bumpy fir-regolamentazzjoni ta' l-Istati Uniti. Fl-aħħar ta' Frar 2008, l-FDA ħarġet ittra ta' tweġiba sħiħa, li tirrifjuta li tapprova d-droga. Fil-bidu ta 'Marzu 2019, Concord Kirin għal darb'oħra ssottometta applikazzjoni ġdida għall-mediċina għal istradefylline lill-FDA, u finalment rebaħ nod mill-FDA. Id-droga kienet inizjalment miċħuda u approvata mill-Istati Uniti għal ħdax-il sena.

Abdul Mullick, il-President ta' Concord Kylin International, qal: "Aħna diżappuntati bil-fehmiet tas-CHMP. Madankollu, għadna kunfidenti fil- benefiċċju u l- profil tar- riskju ta ' istradefylline u aħna impenjati li ntejbu l- ħajja tal- pazjenti bil- marda ta ' Parkinson. Dan il-qasam ftit li xejn deher f'għexieren ta' snin. Terapiji innovattivi. Bħalissa hemm ftit terapiji ġodda disponibbli għall- kura ta ' fluttwazzjonijiet motorji fi tmiem id- doża f' pazjenti bil- marda ta ' Parkinson. Aħna nemmnu li istradefylline jista 'jipprovdi lill-pazjenti bil-marda ta' Parkinson b'opportunità li jerġgħu jiksbu Kontroll tal-ħin "OFF" tiegħek stess. Għadna impenjati li nirreġistru istradefylline fl-UE."

Il-Professur Heinz Reichmann, Direttur tad-Dipartiment tan-Newroloġija fl-Università ta' Dresden, qal: "Il-marda ta' Parkinson hija marda kumplessa li taffettwa lil kull pazjent b'mod differenti. Huwa kkaratterizzat minn firxa wiesgħa ta 'sintomi li jistgħu jaffettwaw b'mod sinifikanti l-ħajja tal-pazjenti. Kwalità. Hemm ħtieġa urġenti li jiġu pprovduti trattamenti innovattivi għall-pazjenti bil-marda ta' Parkinson, bħal istradefylline, biex jappoġġjaw lill-pazjenti u lill-familji tagħhom fit-tnaqqis tal-ħin "OFF" tal-pazjent. Nittama li s- CHMP jerġa ' jikkunsidra l- pożizzjoni xjentifika tiegħu fuq istradefylline."

Il- marda ta ' Parkinson (PD) hija marda kronika, progressiva u newrodekġenerattiva. Is- sintomi ewlenin tal- moviment huma rogħda, ebusija u moviment indebolit waqt il- mistrieħ. Sintomi mhux motorji jinkludu disturbi konjittivi u tal- burdata. Il- marda hija maħsuba li hija kkawżata minn deġenerazzjoni progressiva assoċjata ma ' tnaqqis fil- livelli ta ' dopamine f' ċerti partijiet tal- moħħ, bħas- substantia nigra u l- istriatum. Fil-preżent, levodopa orali huwa l-"istandard tad-deheb" għall-kura tal-PD, u l-proporzjon ta 'pazjenti li jieħdu l-mediċina huwa għoli sa 75%. Madankollu, hekk kif il- marda tavvanza maż- żmien, levodopa ma jistax ikollu l- aħjar rwol tiegħu, u dan iwassal biex is- sintomi tal- PD jerġgħu jitfaċċaw (eżerċizzju u nuqqas ta ' eżerċizzju). Dawn il-perjodi jissejħu perjodi OFF.

Avvenimenti OFF jistgħu jseħħu fi kwalunkwe ħin tal-ġurnata, normalment wara li tqum filgħodu, u jseħħu regolarment matul il-ġurnata. L-avveniment off huwa kkaratterizzat minn rogħda, ebusija, jew moviment bil-mod, li jista 'jfixkel il-kapaċità tal-pazjent li jwettaq attivitajiet ta' kuljum u jikkawża piż kbir fuq il-pazjent, il-membri tal-familja, u dawk li jieħdu ħsiebhom. Huwa stmat li sa 40%-60% tal-pazjenti PD se jesperjenzaw avvenimenti OFF, u l-frekwenza u s-severità tal-attakki tagħhom se jmorru għall-agħar hekk kif il-marda timxi 'l quddiem. Dawn il- pazjenti jeħtieġu b' mod urġenti mediċina ġdida biex jikkontrollaw b' mod effettiv il- bidu ta ' episodji OFF.

L-istruttura molekulari ta' istradefylline

Istradefylline huwa antagonist selettiv tar- riċettur ta ' adenosine A2A għall- għoti orali, adenosine huwa newromodulatur distribwit ħafna fil- ġisem tal- bniedem, u r- riċettur A2A adenosine jappartjeni għal riċetturi G akkoppjati mal- proteini. Fil- moħħ, ir- riċetturi adenosine A2A jinstabu fil- ganglija bażali. Il-ganglija bażali għandha rwol importanti fil-kontroll tal-mutur. F' pazjenti bil- marda ta ' Parkinson, il- ganglija bażali tinstab li hija deġenerata jew anormali.

L- effikaċja ta ' Nourianz fil- kontroll ta ' episodji "OFF" f' pazjenti pD li kienu qed jirċievu kura b' levodopa/ carbidopa kienet ikkonfermata f' 4 studji kliniċi kkontrollati bi plaċebo ta ' 12- il ġimgħa, li rreġistraw 1143 pazjent. Fl- erba ' studji kollha, meta mqabbla ma ' pazjenti li kienu qed jieħdu plaċebo, il- pazjenti li kienu qed jieħdu Nourianz kellhom tnaqqis sinifikanti fil- ħin "OFF" ta ' kuljum mil- livelli tal- linja bażi. Fl- istudju, l- aktar reazzjonijiet avversi komuni f' pazjenti li kienu qed jieħdu Nourianz kienu moviment involontarju tal- muskoli (diskinesija), sturdament, stitikezza, dardir, alluċinazzjonijiet u nuqqas ta ' rqad.

Wieħed għandu jinnota li meta japplika l- kura b' Nourianz, il- pazjent għandu jiġi mmonitorjat għal diskinesija jew aggravar ta ' diskinesija eżistenti. Jekk iseħħu alluċinazzjonijiet, imġieba psikotika, jew imġieba impulsiva/ kompulsiva, għandek tikkunsidra li tnaqqas id- doża jew twaqqaf Nourianz. Barra minn hekk, mhux irrakkomandat li Nourianz jintuża waqt it- tqala. Huwa rakkomandat li pazjenti nisa b' potenzjal riproduttiv jużaw kontraċettivi waqt il- kura.