Bylvay (odevixibat) Wasal biex jiġi Approvat fl-Istati Uniti u fl-UE!

Albireo Pharma hija kumpanija rari tal-mard tal-fwied li tiżviluppa regolaturi ġodda tal-aċidu tal-bili. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħareġ opinjoni ta ’reviżjoni pożittiva li tirrakkomanda l-approvazzjoni ta’ Bylvay (odevixibat) għat-trattament ta 'kolestasi intra-epatika familjali progressiva (PFIC). ). Bylvay huwa inibitur qawwi ta ’trasport tal-aċidu biljali mhux sistemiku (IBATi) darba kuljum, li għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel trattament mhux kirurġiku għal din il-marda rari u se jibdel it-tipi 1, 2, u PFIC Il - mudell ta 'trattament għat - tfal.

Issa, l-opinjonijiet tas-CHMP se jiġu sottomessi lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li normalment tieħu deċiżjoni ta 'approvazzjoni fix-xahrejn li ġejjin. Fl-Istati Uniti, Bylvay għaddej minn reviżjoni ta ’prijorità mill-FDA, u d-data fil-mira tal-Att dwar it-Tariffa għall-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) hija l-20 ta’ Lulju, 2021. Fl-Unjoni Ewropea, Bylvay hija l-unika IBATi mogħtija mill-EMA għal evalwazzjoni. Preċedentement, l-EMA kienet tagħti wkoll lil Bylvay l-indikazzjoni tad-droga orfni u l-indikazzjoni prijoritarja tad-droga (PRIME) għat-trattament tal-PFIC. Minbarra l-PFIC, Bylvay ingħata wkoll indikazzjoni ta 'mediċina orfni għat-trattament tas-sindrome ta' Alagille, atreżja biljari, u kolangite primarja.

PFIC hija marda rari, devastanti u devastanti li taffettwa tfal żgħar u tista 'twassal għal marda tal-fwied progressiva u li thedded il-ħajja. F'ħafna każijiet, PFIC jista 'jikkawża ċirrożi tal-fwied u insuffiċjenza tal-fwied fl-ewwel 10 snin tal-ħajja. L-iktar manifestazzjoni persistenti prominenti u problematika ta 'PFIC hija ħakk intens, li ħafna drabi jwassal għal tnaqqis sever fil-kwalità tal-ħajja. Bħalissa, m'hemm l-ebda medikazzjoni biex tikkura PFIC, u l-unika għażla għal ħafna pazjenti hija trapjant tal-fwied jew kirurġija invażiva oħra. Il-kura standard attwali tat-trapjant tal-fwied tiffaċċja sfidi reali, inkluż immunosoppressjoni tul il-ħajja u l-isfida li ssib organi għal tfal żgħar.

Fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea, Bylvay għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel droga li tirċievi approvazzjoni regolatorja għat-trattament tal-PFIC. Fl-Istati Uniti, wara li Bylvay jiġi approvat, Albireo jkun eliġibbli għal vawċer rari ta ’reviżjoni tal-prijorità tal-mard pedjatriku (PRV), u Bylvay se jitqiegħed fis-suq fit-tieni nofs tal-2021. Bħalissa, il-prova tal-Fażi 3 BOLD ta’ Bylvay għat-trattament ta ’atreżja biljari u l-prova globali ASSERT tal-Fażi 3 għat-trattament tas-sindrome ta’ Alagille għaddejjin.

L - istruttura kimika ta 'odevixibat(sors tal-istampa: medkoo.com)

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Bylvay&# 39 huwa odevixibat, li huwa inibitur pijunier, qawwi u selettiv, mhux sistemiku, ileal bile acid transporter (IBAT), b’esponiment sistemiku minimu u li jaġixxi lokalment fl-imsaren. Bħalissa, il-mediċina qed tiġi żviluppata għat-trattament ta 'mard rari tal-fwied kolestatiku fit-tfulija, inklużi PFIC, atreżja biljari, sindromu Alagille, eċċ .; fosthom, il-PFIC hija l-ewwel indikazzjoni fil-mira.

Ron Cooper, President u Kap Eżekuttiv ta 'Albireo, qal: "L-opinjoni pożittiva tal-lum tas-CHMP dwar Bylvay twassalna pass eqreb lejn l-għan tat-tnedija tal-ewwel trattament mhux kirurġiku fl-istorja. Dan it-trattament jista 'jnaqqas l-impatt tal-PFIC fuq il-familji u t-tfal. Piż. Bit-tnedija ta 'Bylvay, nittamaw li nipprovdu lit-tfal b'eżenzjoni għal żmien qasir ta' sintomi bħal ħakk u titjib fit-tul ta 'parametri importanti bħat-tkabbir."

Ir-reviżjoni pożittiva tas-CHMP ta 'Bylvay hija bbażata fuq dejta minn 2 studji kliniċi (PEDFIC 1, PEDFIC 2), li hija l-ikbar prova klinika globali tal-fażi 3 għal PFIC li qatt saret.

PEDFIC-1 huwa studju randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo tal-fażi 3, u r-riżultati jissodisfaw il-punt aħħari primarju tar-rekwiżiti regolatorji tal-Istati Uniti u tal-UE: Meta mqabbel mal-plaċebo, Bylvay tejjeb b'mod sinifikanti l-ħakk tal-ġilda (p=0.004) u naqqas b'mod sinifikanti reazzjoni tal-bile Acid (SBA, p=0.003), tollerata sew, u inċidenza baxxa ħafna ta ’dijarea / movimenti frekwenti tal-musrana (9.5% fil-grupp ta’ trattament u 5.0% fil-grupp tal-plaċebo).

PEDFIC-2 huwa studju ta 'estensjoni tal-Fażi 3 fit-tul, open-label. Id-dejta terġa 'tafferma l-effikaċja qawwija ta' Bylvay' li turi li f'pazjenti kkurati sa 48 ġimgħa, SBA titnaqqas kontinwament u b'mod persistenti, titjieb il-valutazzjoni tal-ħakk, fwied u tkabbir L-indikaturi funzjonali huma inkoraġġanti.

F’dawn iż-żewġ studji, Bylvay kien ittollerat sew, u dijarea / movimenti frekwenti tal-musrana kienu l-aktar avvenimenti avversi gastrointestinali relatati mal-kura. Ma seħħew l-ebda avvenimenti avversi serji relatati mal-kura.

B'mod ġenerali, dawn l-istudji kkonfermaw il-potenzjal ta 'Bylvay&# 39 bħala l-ewwel trattament PFIC. Il-PFIC hija marda devastanti u bħalissa hija ttrattata b’kirurġija inkluż trapjant tal-fwied. Bylvay huwa mediċina ta 'trattament sikura u effettiva bil-potenzjal li ġġib bidliet reali għal pazjenti b'PFIC u l-familji tagħhom. Wara li kiseb l-approvazzjoni regolatorja, Albireo qed jippjana li jġib lil Bylvay fis-suq fit-tieni nofs tal-2021.