AbbVox Botox (Botox) Jidħol L-Istati Uniti għar-Reviżjoni: Trattament tfal 5-17 Snin!

AbbVie reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti aċċettat applikazzjoni supplimentari għal liċenzja bijoloġika tal-prodott (sBLA) sottomessa minnha, li tfittex li tespandi l-informazzjoni dwar il-preskrizzjoni ta' Botox (isem komuni: onabotulinumtoxinA). Għal pazjenti pedjatriċi (5- 17- il sena) b' rispons insuffiċjenti, intolleranza jew nuqqas ta ' rieda li jkomplu mediċini antikolinerġiċi għal kwalunkwe raġuni, trattament u marda intrinsika tas- sistema nervuża (bħal spina bifida, korriment fis- sinsla tad- dahar) ) Sintomi relatati u sinjali ta ' attività eċċessiva ta ' detrusor (muskolu tal- bużżieqa tal- awrina).

BOTOX huwa l- ewwel u l- uniku newrotossin approvat għal pazjenti adulti biex jittrattaw it- tnixxija fl- awrina (inkontinenza) ikkawżata minn bużżieqa ta ' l- awrina attiva żejda kkawżata minn mard newroloġiku. Il- mediċina hija speċifikament adattata għal: wara li tipprova mediċini antikolinerġiċi Għad hemm pazjenti adulti bi tnixxija ta ' l- awrina jew intolleranza ta ' effetti sekondarji. BOTOX jimblokka b' mod selettiv ir- rilaxx tan- newrotrasmettitur acetylcholine fil- junction newromuskolari billi jimblokka temporanjament it- trasmissjoni ta ' impulsi tan- nervituri fil- muskolu (f' din l- indikazzjoni, il- muskolu tal- bużżieqa ta ' l- awrina), inaqqas temporanjament il- kontrazzjoni tal- muskoli.

L-sBLA għandha l-għan li tespandi l-popolazzjoni applikabbli ta' BOTOX® għal tfal bejn il-5 u s-17-il sena. L- sBLA kienet ibbażata fuq dejta minn studju randomised, double- blind ta ' fażi III u studju estiż fit- tul li evalwa s- sigurtà u l- effikaċja ta ' Botox f' aktar minn 100 tifel u tifla b' attività żejda ta ' detrusor newroġeniku. L-sBLA se tiġi riveduta permezz ta' ċiklu standard ta' reviżjoni ta' 10 xhur. Id-data mmirata għall-metodu tar-tariffa tal-utent tad-droga bir-riċetta (PDUFA) hija l-ewwel kwart tal-2021.

Attività żejda ta' detrusor newroġenika (Sors tal-immaġni: epainassist.com)

AbbVie Botox u Neurotoxin Chief Scientific Officer u l-Viċi President Anzjan Mitchell F. Brin, M.D., qal: "L-aċċettazzjoni tal-FDA ta 'din l-applikazzjoni tenfasizza l-impenn kontinwu tagħna li nsegwi l-potenzjal sħiħ ta' BOTOX® biex iservu varjetà ta 'mard U pazjenti bi bżonnijiet kliniċi. Bħalissa, tfal b' attività żejda ta ' detrusor newroġenika għandhom għażliet ta ' kura limitati ħafna wara falliment ta ' terapija antikolinerġika u qabel l- operazzjoni. Jekk approvat, BOTOX® se tkun l- ewwel terapija newrotossina approvata għat- trattament ta ' tfal b' attività żejda ta ' detrusor newroġenika b' rispons għal mediċini antikolinerġiċi."

Paul F. Austin, MD, direttur tad-Dipartiment tal-Uroloġija Pedjatrika, l-Isptar tat-Tfal Texas, u professur tal-uroloġija fil-Kulleġġ tal-Mediċina ta 'Baylor, qal: "Maż-żmien, ħafna tfal b'mard newroloġiku intern se jiżviluppaw ħsara fil-bużżieqa tal-awrina u fil-kliewi. Huwa importanti ħafna. Għażliet ta ' trattament kurrenti normalment jinkludu mediċini antikolinerġiċi. Minbarra l- kirurġija, l- użu fit- tul jeħtieġ li jiġi kkunsidrat b' attenzjoni. BOTOX®' pazjenti pedjatriċi b' attività żejda ta ' detrusor newroġenika turi riżultati kliniċi promettenti. Se jissodisfa l-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati u kontinwi fost it-tfal u l-adoloxxenti."

Attività eċċessiva ta ' detrusor inroġenika tirriżulta mill- inabbiltà tal- korda spinali u l- bużżieqa ta ' l- awrina li jikkomunikaw b' mod effettiv. B' riżultat ta ' dan, il- muskoli tal- bużżieqa ta ' l- awrina (muskoli detrusor) jinvolontarjament, iżidu l- pressjoni fil- bużżieqa ta ' l- awrina u jnaqqsu l- volum tal- bużżieqa ta ' l- awrina, li tirriżulta fi tnixxija frekwenti u aċċidentali ta ' l- awrina. Jekk kateterizzazzjoni intermittenti nadifa u mediċini antikolinerġiċi ma jiġux ittrattati b' mod adegwat, din il- kundizzjoni tista ' teħtieġ cystoplasty estiża (proċedura kirurġika wiesgħa biex tkabbar il- bużżieqa ta ' l- awrina billi tuża l- imsaren tal- pazjent) biex tipprevjeni ħsara fil- kliewi.

Hemm ħafna kawżi ta 'attività eċċessiva ta' muskoli detrusor newroġeniċi fit-tfal, bħal majelite trasversali, korriment fil-korda spinali, u spina bifida. Fosthom, spina bifida hija l-aktar kawża komuni, li taffettwa 1,500 sa 2,000 mill-aktar minn 4 miljun tarbija fl-Istati Uniti kull sena. Aktar minn 90% tal- pazjenti bl- ispina bifida għandhom sintomi ta ' l- awrina.

Botox huwa żviluppat minn Aierjian (akkwistat minn AbbVie). Il- komponent ewlieni tal- mediċina huwa tossina botulinum tip A ippurifikat ħafna, li huwa imblokkatur tal- konduzzjoni tan- nervituri użat għall- kura ta ' muskoli Attivi eċċessivi. Botox ġie approvat għall- ewwel darba fl- 1989 għall- kura ta ' spażmu fil- wiċċ u strabismus. Ġie approvat għal distonja ċervikali fl-2000. Aktar tard, kien estiż aktar fil-qasam tas-sbuħija, inkluż tnaqqis f'klur, traqqiq tal-wiċċ, eliminazzjoni ta 'linji tal-eyebrow u saqajn tal-folla. F' dawn l- aħħar snin, Botox ġie approvat ukoll biex jittratta diversi indikazzjonijiet bħal spażmu fir- riġlejn u d- dirgħajn, emigranja kronika, inkontinenza newroloġika, bużżieqa ta ' l- awrina attiva żejda, spażmu, u għaraq qawwi taħt l- art (iperhidrożi ta ' taħt l- art).

Fl- Istati Uniti, minn issa ' l quddiem, Botox ġie approvat mill- FDA għal 11- il indikazzjoni ta ' kura. Matul dawn l-aħħar 30 sena, aktar minn 100 miljun flixkun ta' Botox® u Botox® Il-Kożmetiku (Botulinum Toxin A) inbiegħu madwar id-dinja, u aktar minn 3700 oġġett ġew ippubblikati f'ġurnali xjentifiċi u mediċi. Botox® newrotossina hija waħda mill-mediċini l-aktar studjati ħafna fid-dinja.