Vutrisiran fil-kura ta' amyloidosis hATTR b'polinewropatija: titjib sinifikanti fil-ħsara fin-nervituri---1/2

Alnylam hija kumpanija ta 'terapija RNAi li tmexxi l-industrija. Riċentement, il- kumpanija ħabbret ir- riżultati pożittivi addizzjonali ta 'l- analiżi tas- sottogrupp u l- punt ta' tmiem esploratorju ta 'l- istudju tal- fażi 3 heLIOS- A ta' vutrisiran fit- tielet Konferenza Ewropea dwar l- Amyloidosis ATTR. Vutrisiran huwa terapija b' RNAi li qed tiġi żviluppata biex tikkura amilojdożi bi transthyretin (ATTR).

HELIOS huwa studju ta ' pazjenti b' amyloidosis ATTR ereditarja b' polinewropatija (hATTR- PN). Id-dejta maħruġa fil-laqgħa tkompli tappoġġa u tibni fuq ir-riżultati tal-punti aħħarin primarji u sekondarji tal-istudju HELIOS-A li ġie rrappurtat qabel: ġie osservat titjib f'oqsma importanti tas-saħħa u l-funzjoni tal-pazjenti, inklużi ħsara fin-newropatija u l-kwalità tal-ħajja (QoL), attivitajiet ta' kuljum u kapaċità ta' parteċipazzjoni soċjali, status nutrittiv u pressjoni tal-qalb.

Speċifikament, l- analiżi tas- sottogrupp u l- punti ta ' tmiem esploratorji wrew li wara 9 xhur, meta mqabbel mal- plaċebo, vutrisiran tejjeb oqsma importanti tas- saħħa u l- funzjoni tal- pazjent. Analiżi oħra wriet li, irrispettivament minn jekk il- pazjent kienx uża stabilizzaturi ta ' TTR qabel, il- kura b' vutrisiran kellha titjib simili fil- progressjoni tan- newropatija u fil- kwalità tal- ħajja meta mqabbla mal- plaċebo.

Fil-preżent, l-applikazzjoni l-ġdida tad-droga (NDA) ta 'vutrisiran għat-trattament ta' transthyretin amyloidosis polyneuropathy ereditarja adulta (hATTR-PN) b'injezzjoni taħt il-ġilda kull 3 xhur għaddejja minn reviżjoni ta 'prijorità mill-FDA tal-Istati Uniti, u l-"Att dwar l-Imposti fuq l-Użu tad-Droga bir-Riċetta" (PDUFA) Id-data mmirata hija l-14 ta 'April, 2022. Barra minn hekk, abbażi ta' diskussjonijiet mal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA), Alnylam issa qed tippjana li tissottometti applikazzjoni għal awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għal vutrisiran minn qabel abbażi tar-riżultati ta' 9 xhur tal-istudju HELIOS-A.

Vutrisiran ingħata Deżinjazzjoni ta ' Drogi Orfni (ODD) għat- trattament ta ' l- amilojdiżi ATTR fl- Istati Uniti u fl- Unjoni Ewropea, u Deżinjazzjoni Fast Track (FTD) għat- trattament ta ' hATTR- PN fl- Istati Uniti. Jekk approvat, bħala injezzjoni ġdida taħt il- ġilda kull 3 xhur, vutrisiran għandu l- potenzjal li jreġġa ' lura l- manifestazzjonijiet tal- polinewropatija tal- marda.

Pushkal Garg, MD, Uffiċjal Mediku Ewlieni tal-Alnylam, qal: "L-amilojdożi hATTR hija marda multisistema, li timxi 'l quddiem malajr li għandha impatt sinifikanti fuq il-ħajja ta' kuljum tal-pazjenti u se tmur għall-agħar maż-żmien mingħajr trattament xieraq. Din l- informazzjoni addizzjonali mill- istudju HELIOS- A turi li vutrisiran għandu potenzjal fit- trattament ta ' pazjenti b' firxa wiesgħa ta ' amyloidosis hATTR b' polinewropatija (hATTR- PN), u kiseb riżultati inkoraġġanti f' serje ta ' miżuri importanti tas- saħħa u funzjonali Barra minn hekk, irrispettivament mill- użu preċedenti ta ' stabbilizzaturi TTR, il- ħsara newropatika tal- pazjent u l- kwalità tal- ħajja tjiebu."

siRNA: Sajlenser ġeni speċifiċi, li jnaqqsu l-firxa tal-espressjoni b'99%

L- istudju HELIOS- A inkluda 164 pazjent b' amilojdożi ATTR ereditarja b' polinewropatija (hATTR- PN). Wara 9 xhur, vutrisiran laħaq il- punti ta ' tmiem primarji u sekondarji kollha: meta mqabbel ma ' plaċebo, il- kura b' vutrisiran irriżultat f' titjib statistikament sinifikanti fil- ħsara newropatika, fil- kwalità tal- ħajja, u fil- veloċità tal- mixja. L- analiżi tas- sottogrupp u d- dejta esploratorja dwar l- effikaċja ta ' l- istudju HELIOS- A jipprovdu aktar għarfien dwar il- benefiċċji potenzjali ta ' vutrisiran f' aspetti importanti tas- saħħa u l- benesseri tal- pazjent, kif ġej:

——Fid-9 xahar, fis-sottogruppi kollha tal-pazjenti speċifikati minn qabel (inklużi l-età, is-sess, ir-razza, iż-żona ġeografika, l-indeboliment newropatiku fil-linja bażi, ġenotip, l- użu preċedenti ta ' stabbilizzaturi TTR, stadju ta ' linja bażi ta ' polinewropatija amilojde familjali [ FAP]) u sottogrupp kardijaku speċifikat minn qabel, meta mqabbel ma ' plaċebo, il- kura b' vutrisiran irriżultat f' punteġġ imtejjeb ta ' ħsara fin- newropatija (mNIS+7) u fil- kwalità norfolk ta ' newropatija dijabetika tal- ħajja (Norfolk QOL- DN )