Viralym-M, terapija alloġenika speċifika għal multivirus speċifiku għal ċelluli T, hija eliġibbli għal mediċini orfni!

AlloVir hija kumpanija tal-immunoterapija taċ-ċelloli T fl-istadju kliniku tard. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) tat Viralym-M (ALVR 105) status ta 'mediċina orfni għal pazjenti li jirċievu trapjant ta' ċelloli staminali ematopoetiċi (HSCT) biex jikkuraw mard virali u infezzjonijiet. Viralym-M hija terapija alloġenika, barra l-ixkaffa, multi-virus speċifika b'ċelloli T, li bħalissa qed tiġi żviluppata għat-trattament u l-prevenzjoni ta ' 6 patoġeni virali komuni u distruttivi Mard viroloġiċi severi, inklużi: virus BK, ċitomegalovirus , virus tal-herpes uman tip 6, virus EB, adenovirus, virus JC. Mard virali huma r-raġuni ewlenija għall-pronjosi ħażina tal-pazjenti trapjanti, li jistgħu jwasslu għal konsegwenzi devastanti u li jkunu ta 'theddida għall-ħajja.

Minbarra l-kwalifiki ta 'mediċina orfni, Viralym-M qabel irċeviet l-EMA' il-Kwalifika ta' Droga Prijoritarja (PRIME) u l-FDA&tal-Istati Uniti # 39; i Mediċina Riġenerattiva ta 'Terapija Avvanzata (RMAT) kwalifikazzjoni. Ta 'min isemmi li Viralym-M hija waħda minn 7 terapiji ta' riċerka li s'issa kienu kkwalifikati minn PRIME u RMAT. AlloVir għandu d-drittijiet ta 'żvilupp u kummerċjalizzazzjoni globali ta' Viralym-M u huwa impenjat li jiżviluppa u jipprovdi terapiji ta 'ċelluli trasformattivi għal pazjenti li jbatu minn mard virali li jkunu ta' theddida għall-ħajja.

Proċess ta 'preparazzjoni ta' ċelluli T speċifiċi għall-virus

Fi studju pożittiv tal-prova tal-kunċett ta 'Fażi II ippubblikat fil-Ġurnal ta' l-Onkoloġija Klinika (Tzannou, JCO, 2017), aktar minn 90% tal-pazjenti li fallew trattament konvenzjonali wara li rċevew trattament ta 'Viralym-M kienu skond kriterji stabbiliti minn qabel Il-marda wriet rispons kliniku komplet jew parzjali, u l-biċċa l-kbira tal-pazjenti ngħataw kompletament il-virus fid-demm u s-sintomi kliniċi ewlenin ġew kompletament eliminati.

AlloVir ippjana li jniedi Viralym-M' i l-istudju kritiku tal-Fażi III u l-istudju tal-prova tal-kunċett ta 'Fażi II f' 2020, immirat għal sitt patoġeni virali komuni, qerrieda u ta 'theddida għall-ħajja.

F'individwi b'saħħithom, ċelloli T tal-virus (VST) speċifiċi mill-ġisem' s-sistema ta 'difiża naturali tipprovdi protezzjoni kontra varjetà ta' viruses patoġeniċi. Madankollu, f'pazjenti b'sistemi immuni mdgħajfa, dawn il-viruses jistgħu ma jiġux ikkontrollati. Mard virali huma komuni u għandhom konsegwenzi potenzjalment devastanti u ta 'theddida għall-ħajja għal pazjenti li għandhom immunokompromess. Pereżempju, sa 90% tal-pazjenti għandhom jattivaw mill-inqas virus wieħed wara trapjant alloġeniku ta ’ċelloli staminali, u żewġ terzi tal-pazjenti jattivaw iktar minn virus wieħed, li jirriżulta f’morbidità severa u fit-tul, l-isptar, u Mewt prematura. Ġeneralment, meta virus jinfetta lil pazjent b'funzjoni immunitarja baxxa, terapija antivirali standard ma tistax issolvi l-problema fundamentali tas-sistema immuni mdgħajfa. Għalhekk, ħafna pazjenti jsofru konsegwenzi li jheddu l-ħajja bħal ħsara u falliment ta 'organi multipli, jew saħansitra mewt.

Viralym-M hija terapija ta ’riċerka ewlenija f’AlloVir' i alloġenika, barra l-ixkaffa, multi-virus speċifiku għal terapija taċ-ċellula T, iddisinjata biex tikkura pazjenti b’pazjenti immunokompromessi (inklużi HSCT, pazjenti ta’ trapjant ta ’organi solidi jew primarja (Immunità b'defiċjenza, kanċer jew pazjenti bl-HIV) marda virali attiva. Viralym-M għandu l-potenzjal li jiġġieled jew jipprevjeni serje ta 'mard virali serju u ta' theddida għall-ħajja meta l-pazjent' i l-funzjoni immuni hija Jista 'jibdel fondamentalment mard virali billi jnaqqas jew jipprevjeni l-inċidenza tal-marda u jtejjeb b'mod sinifikanti l-pronjosi tal-Pazjent' i l-ħajja.