MyoKardia Kardjomijopatija Orali Innovattiva Mmirati għall-Fażi Kollha 3 L-Endiċi Kliniċi

Illum, MyoKardia ħabbret li l-mediċina l-ġdida tagħha mavacamten laħqet il-punt tat-tmiem primarju u l-punti finali sekondarji kollha tal-prova fil-fażi kritika 3 studju kliniku EXPLORER-HCM għal pazjenti b'kardjomijopatija ipertrofika sintomatika, sintomatika, ostruttiva ipertrofika, HCM. Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, it-trattament ta 'mavacamten irriżulta f'titjib sinifikanti fis-sintomi tal-marda, il-kwalità tal-ħajja, u l-ostruzzjoni ventrikulari tax-xellug. Il-kumpanija hija mistennija tissottometti applikazzjoni ġdida għall-mediċina għall-mavacamten kmieni 2021.

HCM hija marda kronika u progressiva li tista 'tikkawża varjetà ta' sintomi debilitanti u disfunzjoni tal-qalb. Skond l-istatistiċi fl-istqarrija għall-istampa, wieħed minn kull 500 nies huwa affettwat mill-HCM. L-iktar kawża komuni ta 'HCM hija mutazzjoni fil-proteina mijokardijaka tas-sarcomere. Il-marda hija wkoll kawża komuni ta ’arrest kardijaku fiż-żgħażagħ. Il-biċċa l-kbira tal-pazjenti mhux se jkollhom sintomi fil-ħajja ta 'kuljum. Iżda ftit pazjenti se jkollhom sintomi bħal ostaklu mijokardijaku, u l-marda tagħhom tissejjaħ ukoll kardjomiopatija ipertrofika sintomatika, ostruttiva. Għalkemm din il-parti tal-pazjenti hija rari, hija sofriet riskji kbar għas-saħħa. HCM huwa wkoll assoċjat ma 'riskju akbar ta' fibrillazzjoni ventrikulari, puplesija, insuffiċjenza tal-qalb, u mewt f'daqqa, u mediċini ġodda huma meħtieġa b'mod urġenti għall-kura tal-pazjenti.

Mavacamten huwa modulatur allosteriku orali innovattiv ta 'myosin myocardial, li huwa mistenni li jnaqqas il-GG tal-pazjenti # 39; sintomi ta ’kontrazzjoni eċċessiva tal-qalb. Fi studji kliniċi u prekliniċi, mavacamten jista 'jnaqqas il-bijomarkaturi tal-istress tal-ħajt kardijaku, inaqqas il-kuntrattilità mijokardijaka eċċessiva u jżid il-konformità dijastolika. F'April 2016, l-FDA tal-Istati Uniti tat il-mavacamten id-denominazzjoni ta 'mediċina orfni għal pazjenti b'HCM.

EXPLORER-HCM huwa fażi ewlenija 3 studju kliniku mmirat biex jivverifika l-effikaċja ta 'mavacamten fit-trattament tas-sintomi u l-funzjoni tal-qalb f'pazjenti b'HCM meta mqabbel ma' plaċebo. Ir-riżultati tal-prova wrew li meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-kura ta 'mavacamten kisbet titjib fil-bidliet tal-kapaċità tal-eżerċizzju (VO ogħla 2) u titjib fil-livell funzjonali tal-Assoċjazzjoni tal-Qalb ta' New York (NYHA). Barra minn hekk, fil-punti sekondarji kollha, il-mavacamten ukoll wera titjib statistikament sinifikanti. L-għanijiet sekondarji jinkludu l-ogħla livell tal-gradjent tal-pressjoni tal-fluss tal-fluss ventrikolari tax-xellug (LVOT) wara l-eżerċizzju, NYHA, VO 2, u titjib fil-punteġġ tad-dispnea tal-kwestjonarju tas-sintomi HCM.

GG quot; Waħda minn kull 500 nies hija affettwata mill-marda debilitanti tal-HCM. Id-dejta pożittiva miksuba mill-istudju EXPLORER hija pass importanti lejn it-titjib tal-ħajja ta 'pazjenti b'mard kardjovaskulari serju," Is-Sur Tassos Gianakos, Kap Eżekuttiv ta 'MyoKardia Jgħid:" F'dan l-istudju ewlieni, osservajna l-karatteristiċi ta' attività u tollerabilità ta 'mavacamten li jenfasizzaw l-impatt profond u l-potenzjal ta' dan it-trattament, li għandu impatt profond fuq il-miri bijoloġiċi potenzjali tal-marda. Nistennew bil-ħerqa li nissottomettu l-ewwel applikazzjoni ġdida ta 'mediċina ta' MyoKardia, u nagħmlu ħilitna biex iġġibu din il-mediċina lil pazjenti fil-bżonn kemm jista 'jkun malajr.&Kwotazzjoni;