L-FDA tal-Istati Uniti tapprova Vyxeos għal-lewkimja majelojde akuta (AML) f'popolazzjoni pedjatrika ≥ sena

Jazz Pharmaceuticals reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat ir-reviżjoni tat-tikketta ta ’Vyxeos (daunorubicin u cytarabine) biex tinkludi indikazzjoni ġdida: għat-trattament ta’ pazjenti ta ’≥ 1 sena, dijanjostikati ġodda, u trattament- majelopatija akuta relatata. Pazjenti pedjatriċi b'lewkimja majeloġenea akuta (t-AML) jew lewkimja majeloġena akuta (AML-MRC) b'bidliet relatati mal-majelodisplasja.

L-approvazzjoni hija bbażata fuq id-dejta tas-sigurtà ta '2 provi kliniċi b'arma waħda (il-prova AAML1421 twettqet mill-Grupp tal-Onkoloġija tat-Tfal (COG) u l-prova CPX-MA-1201 twettqet mill-Isptar tat-Tfal ta' Cincinnati (CCH)) u l-prestazzjoni adegwata u tajba f'pazjenti adulti Evidenza ta 'effettività ta' studji kkontrollati.

Robert Iannone, MD, Viċi President Eżekuttiv tal-Jazz qal:" Fil-Jazz, aħna nemmnu li l-pazjenti kollha b'mard kumpless jistħoqqilhom soluzzjonijiet u naħdmu ħafna biex nespandu x-xjenza wara t-terapiji tagħna biex niżguraw li l-akbar numru ta 'pazjenti jkunu jistgħu jibbenefikaw minn tagħna mediċini. Benefiċċji. Għalkemm pazjenti pedjatriċi jammontaw għal proporzjon relattivament żgħir tan-numru totali ta 'pazjenti AML, f'dan il-każ, trattamenti aktar effettivi huma meħtieġa b'mod urġenti. Bl-espansjoni tat-tikketta Vyxeos fil-popolazzjoni pedjatrika, Jazz juri l-impenn kontinwu tagħna li nwessgħu r-Riċerka tal-kanċer tagħna u niffokaw fuq in-nies li jista 'jkollna l-akbar impatt fuqhom."

Is-sigurtà u l-farmakokinetika ta 'Vyxeos fi tfal u adulti żgħar ġew ikkonfermati f'żewġ studji kliniċi li jinvolvu pazjenti b'AML jew tumuri malinni ematoloġiċi rikaduti / refrattarji. Tmienja u tletin tifel u tifla ta 'bejn 1 u 21 sena b'AML rikaduta għall-ewwel darba ġew inklużi fl-istudju ta' fażi 1/2 AAML1421 imwettaq minn COG, u 27 pazjent bi tumuri malinni ematoloġiċi rikaduti / refrattarji ta 'bejn 1 u 19-il sena ġew inklużi f'CCH. Fażi 1 Studju CPX-MA-1201. L-ebda studju ma sab differenza ta 'sigurtà bbażata fuq l-età. L-evidenza biex tiġi studjata l-effettività ta 'CPX351-301 f'pazjenti adulti tappoġġja l-użu ta' Vyxeos għal din l-indikazzjoni.

CPX351-301 huwa studju kruċjali tal-Fażi 3 li sar fi 309 pazjent anzjan (60-75 sena) b'AML ta 'riskju għoli li ma kinux irċevew trattament preċedenti (trattament inizjali). Vyxeos kien ikkombinat ma 'korsijiet ta' kemjoterapija standard ta 'cytarabine {{5}} daunorubicin (7+3). Id-dejta wriet li meta mqabbla mal-grupp ta ’kontroll (7+3), is-sopravivenza ġenerali (OS) tal-grupp ta’ trattament ta ’Vyxeos kisbet titjib statistikament sinifikanti (OS medjan: 9.6 xhur vs 5.9 xhur, bilaterali p = 0.005, HR [95 % CI] = 0.69 [0.52,0.90]), ir-rata ta 'remissjoni sħiħa żdiedet b'mod sinifikanti (37 % vs 26 %, p = 0.036), u r-rata ta' trapjant ta 'ċelloli staminali ematopojetiċi (HSCT) żdiedet (34 % vs 25 %).

Vyxeos għandu kaxxa sewda li twissi li l-mediċina ma tistax tiġi sostitwita bi prodotti oħra li fihom id-daunorubicin u / jew cytarabine. Fl-istudju tal-fażi 3, l-iktar reazzjonijiet avversi komuni (inċidenza ≥25%) kienu avvenimenti ta ’fsada, deni, raxx, nefħa, nawżea, uġigħ fil-ħalq jew fil-griżmejn, dijarea, stitikezza, uġigħ fil-muskoli, għeja, uġigħ fl-istonku, dispneja, uġigħ ta’ ras, Sogħla, telf ta 'aptit, taħbit tal-qalb irregolari, pnewmonja, infezzjoni tad-demm, tkexkix ta' bard, disturbi fl-irqad u rimettar.

Vyxeos hija terapija kombinata ta 'cytarabine u daunorubicin fi proporzjon ta' 5: 1. Iż-żewġ mediċini huma inkapsulati f'vettura tal-kunsinna tal-liposomi fuq skala nanometrika. Din il-vettura tal-kunsinna tal-liposomi fuq skala nanometrika tista 'ttejjeb l-effikaċja filwaqt li tillimita r-riskju li tieħu kull mediċina separatament.

Vyxeos huwa żviluppat ibbażat fuq il-pjattaforma ta ’teknoloġija proprjetarja CombiPlex ta’ Jazz&# 39, li tista ’tiddisinja razzjonalment u tevalwa malajr il-kombinazzjoni ta’ mediċini kontra l-kanċer, billi tgħaqqad kimoterapija tradizzjonali u mediċini mmirati molekulari biex tipprovdi attività aktar qawwija kontra t-tumur CombiPlex jagħraf il-proporzjon molari sinerġistiku l-iktar effettiv ta ’drogi kkombinati in vitro, u fl-istess ħin jiffissa dan il-proporzjon molari f’kumpless ta’ kunsinna ta ’mediċina fuq skala nano, sabiex ikun jista’ jżomm din il-kombinazzjoni ottimizzata wara l-amministrazzjoni biex jiżgura dan il-proporzjon molari Jesponi għal tumur tessuti, din il-pjattaforma tat-teknoloġija tista 'ssolvi ħafna mill-iżvantaġġi fundamentali ta' skemi ta 'kombinazzjoni konvenzjonali, kif ukoll l-isfidi inerenti ffaċċjati mill-iżvilupp ta' drogi kombinati.

Fl-Istati Uniti, Vyxeos ġie approvat mill-FDA f'Awwissu 2017 għall-indikazzjonijiet imsemmija hawn fuq. Din hija l-ewwel mediċina terapewtika kkummerċjalizzata għal tip speċifiku ta 'lewkimja majelojde akuta (AML). Billi tgħaqqad żewġ kimoterapewtiċi użati komunement, ittejjeb b'mod sinifikanti l-effett tal-kimoterapija u ttawwal il-ħin ta 'sopravivenza tal-pazjenti. Vyxeos huwa akkumpanjat minn kaxxa sewda li twissi li huwa strettament projbit li Vyxeos jiġi sostitwit għal drogi oħra li fihom id-daunorubicin jew l-arabinoside. Preċedentement, Vyxeos ingħata l-istatus ta 'droga orfni, l-istatus ta' droga avvanzata, u l-istatus ta 'reviżjoni ta' prijorità mill-FDA.

Lewkimja majelojde akuta (AML) hija kanċer malinn bi proliferazzjoni anormali taċ-ċelloli tal-mudullun, li tidher bħala żieda kontinwa ta 'ċelloli bojod tad-demm fid-demm. Hija marda malinna b'rata għolja ta 'mortalità. Lewkimja majelojde akuta relatata mat-trattament (t-AML) spiss isseħħ f'pazjenti bil-kanċer li jirċievu kemjoterapija jew radjuterapija, u l-inċidenza hija għolja daqs 8% -10% fi żmien 5 snin wara t-trattament. Lewkimja majelojde akuta (AML-MRC) b’bidliet assoċjati fil-majelodisplasja hija manifestata prinċipalment bħala disturbi fis-sistema tad-demm u mutazzjonijiet tal-ġene fiċ-ċelloli tal-mudullun. L-istennija medja tal-ħajja ta 'dawn iż-żewġ tipi ta' pazjenti AML hija relattivament baxxa. (