L-FDA tal-Istati Uniti approvat Alkindi Sprinkle biex tikkura pazjenti pedjatriċi b'insuffiċjenza adrenali!

Eton Pharmaceuticals hija kumpanija farmaċewtika professjonali ddedikata għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'terapiji innovattivi għal mard pedjatriku rari. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat granuli orali ta ’Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) bħala terapija alternattiva għat-trattament ta’ tfal ta ’insuffiċjenza adrenokortikali (AI) taħt is-17-il sena.

Alkindi Sprinkle huwa formulazzjoni ta ’granuli ta’ hydrocortisone orali b’rilaxx immedjat b’ħajja ta ’3 snin f’temperatura tal-kamra u ma teħtieġx refriġerazzjoni. Il-mediċina mistennija tkun disponibbli fir-raba ’kwart tal-2020.

Ta 'min isemmi li Alkindi Sprinkle huwa l-ewwel u l-uniku granulu ta' hydrocortisone approvat mill-FDA għat-trattament ta 'tfal bl-AI.

L-approvazzjoni ta ’granuli orali Sprinkle Alkindi hija sostnuta minn 6 studji kliniċi, inkluż l-ewwel u l-uniku studju ta’ intervent ta ’Fażi III li jevalwa hydrocortisone orali fit-trattament ta’ AI fi tfal taħt it-8 snin.

Qabel ma Alkindi Sprinkle ġie approvat, hydrocortisone orali, formulazzjoni ta 'pillola ta' 5 mg biss u ogħla, ġiet approvata mill-FDA. Ħafna pazjenti pedjatriċi jeħtieġu dożi baxxi u flessibilità għal titrazzjoni preċiża. Għalhekk, dawk li jieħdu ħsiebhom għandhom inaqqsu jew jaqsmu pilloli ta 'grad għoli ta' hydrocortisone biex jiksbu d-doża baxxa meħtieġa minn tfal żgħar, li tista 'twassal għal dożi mhux eżatti.

Alkindi Sprinkle huwa mmanifatturat bl-użu ta ’teknoloġija ppruvata kummerċjalment u għandu 4 punti qawwija: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, li jippermettu lill-kliniċisti jwettqu amministrazzjoni individwalizzata skont il-ħtiġijiet ta’ kull pazjent, skont l-istruzzjonijiet tad-dożaġġ u l-amministrazzjoni.

Sean Brynjelsen, il-Kap Eżekuttiv ta 'Eton Pharmaceuticals, qal: "L-approvazzjoni tal-FDA ta' Alkindi Sprinkle hija avvanz għal tfal b'insuffiċjenza adrenali u dawk li jieħdu ħsiebhom. Aħna kuntenti ħafna li nipprovdu prodott approvat mill-FDA li jista 'jipprovdi pazjenti pedjatriċi b'doża baxxa u trattament ta' dożaġġ ta 'hydrocortisone. Aħna ħerqanin li nipprovdu dan il-prodott lill-pazjenti fix-xhur li ġejjin."

Insuffiċjenza adrenali (AI) fit-tfal hija marda rari kkaratterizzata mill-inkapaċità li tissintetizza u tirrilaxxa hydrocortisone (cortisol), u xi kultant anke aldosterone. Dan jista 'jwassal għal ormoni maskili eċċessivi (żvilupp sesswali femminili mhux normali, pubertà bikrija, terminazzjoni tat-tkabbir, u statura qasira). L-iktar forma komuni ta 'AI fit-tfal hija iperplażja adrenali konġenitali (CAH), li hija kkawżata minn difetti ġenetiċi. Pazjenti b'AI primarja jew ċentrali (it-tieni u t-tielet grad) għandhom livelli ta 'kortisol insuffiċjenti. It-tnaqqis tal-kortisol fil-ġisem jista 'jwassal għal konsegwenzi fatali, bħal kriżi adrenali. Sabiex jgħixu, il-pazjenti bl-AI għandhom jiġu supplimentati b'kortisol kuljum. Eton jistma li l-AI pedjatrika taffettwa 5,000-11,000 tifel u tifla fl-Istati Uniti.