L-FDA tal-Istati Uniti approvat Octagam 10%: l-ewwel immunoglobulina ġol-vina (IVIg) għat-trattament tad-dermatomijosite tal-adulti!

Octapharma USA reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat Octaam 10% (immunoglobulina ġol-vina [umana]), li hija l-ewwel u l-unika mediċina użata biex tikkura d-dermatomijosite adulti (dermatomijosite, DM) immunoglobulina ġol-vini (IVIg). Id-Dermatomijosite hija marda infjammatorja rari medjata mill-immunità. Octagam 10% hija soluzzjoni ta ’injezzjoni ġol-vini ta’ immunoglobulina [umana], li ġiet approvata fl-Istati Uniti għat-trattament ta ’purpura tromboċitopenika immuni kronika (ITP) fl-adulti.

L-FDA approvat Octagam biex tikkura dermatomijosite bbażata fuq ir-riżultati tal-prova klinika ta 'Fażi 3 ProDERM (numru ta' reġistrazzjoni ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Din hija prova klinika randomizzata pivotali u l-ewwel studju biex tevalwa l-effikaċja u s-sigurtà fit-tul ta 'IVIg fit-trattament tad-dermatomijosite adulta. Din il-prova klinika ta ’Fażi 3 prospettiva, double-blind, ikkontrollata bil-plaċebo rreġistrat 95 pazjent f’36 ċentru kliniku madwar id-dinja (inklużi 17 fl-Istati Uniti) u hija l-ikbar studju li jevalwa l-IVIg bħala għażla ta’ trattament għad-dermatomijosite.

Rohit Aggarwal, membru tal-Kumitat ta 'Tmexxija tar-Riċerka PrimDRM u direttur mediku taċ-Ċentru Artrite u Awtoimmuni fl-Iskola tal-Mediċina ta' l-Università ta 'Pittsburgh, qal:" Ir-riċerka ProDERM se jkollha impatt sinifikanti fuq il-prattika klinika minħabba li l-IVIg se jsir għażla ta 'trattament importanti għal pazjenti bid-dermatomijosite. Din ir-riċerka Hija tagħti lill-kliniċisti aktar kunfidenza fl-effikaċja u s-sigurtà ta 'IVIg, u tipprovdi informazzjoni siewja dwar liema tipi ta' pazjenti huma l-aktar adattati għat-trattament."

Id-Dermatomijosite hija marda awtoimmuni idjopatika rari ta 'kawża mhux magħrufa, li taffettwa madwar 10 persuni għal kull miljun residenti Amerikani. Pazjenti bid-dermatomijosite ġeneralment ibatu minn raxx tal-ġilda, infjammazzjoni kronika tal-muskoli, u dgħjufija progressiva tal-muskoli. Il-marda ġeneralment taffettwa adulti ta ’bejn 40 u 60 sena u tfal minn 5 sa 15-il sena. Kumplikazzjonijiet ta 'dermatomijosite jinkludu disfagja, pnewmonja ta' aspirazzjoni, problemi tan-nifs, u depożiti ta 'kalċju fil-muskoli, ġilda, u tessuti konnettivi. Meta mqabbel mal-popolazzjoni ġenerali mqabbla, ir-rata ta 'mortalità ta' pazjenti b'dermatomijosite hija aktar minn tliet darbiet ogħla.

Flemming Nielsen, President ta 'Octapharma USA, qal:" L-approvazzjoni tal-FDA' ta' Octaam® 10% bħala trattament sigur u effettiv għad-dermatomijosite tal-adulti hija aħbar eċċitanti għal pazjenti li qabel kienu jiddependu fuq mhux approvati trattamenti. Octaharma hija impenjata li tipprovdi terapiji li jsalvaw il-ħajja u jtejbu l-ħajja għal pazjenti b'mard rari. Aħna nħarsu 'l quddiem biex naħdmu ma' organizzazzjonijiet tal-pazjenti u l-komunità medika biex niżviluppaw programmi ta 'edukazzjoni u ta' appoġġ oħra biex nipprovdu servizzi lil pazjenti bid-dermatomijosite."

Il-prova klinika ProDerm inkludiet perjodu inizjali ta '16-il ġimgħa, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo. Il-pazjenti ġew magħżula b'mod każwali biex jirċievu doża għolja ta 'Octagam 10% (2g / kg) jew plaċebo darba kull 4 ġimgħat. Il-perjodu inizjali tat-trattament huwa segwit minn perjodu ta 'espansjoni open-label ta' 24 ġimgħa. Jekk il-kundizzjoni tal-pazjent&tiddeterjora matul il-prova, jitħallew ibiddlu l-pjan ta 'trattament. Fl-istudju, l-Istandard tar-Rispons tal-Myositis tal-American College of Rheumatology (ACR) / Unjoni Ewropea Kontra r-Rewmatiżmu tal-2016 (EULAR) intuża biex titkejjel ir-rispons tal-pazjent&# 39 għat-trattament.

Ir-riżultati wrew li fl-ewwel perjodu ta 'trattament double-blind ta' 16-il ġimgħa, 78.7% tal-pazjenti li rċevew Octagam irrispondew b'mod pożittiv għat-trattament, filwaqt li 43.8% tal-pazjenti li rċevew plaċebo wieġbu b'mod pożittiv għat-trattament. Wara li qalbet għal IVIg matul il-perjodu ta 'espansjoni, ir-rata ta' rispons tal-grupp plaċebo f'ġimgħa 40 kienet simili għal dik tal-grupp Octagam 10% f'ġimgħa 16 (titjib minimu kien 70%). Konsistenti mal-endpoint primarju ġenerali, il-endpoints sekondarji (inklużi s-sub-punti kollha tal-iskala ta ’titjib ġenerali [TIS] minbarra l-enzimi tal-muskoli, iż-żona tal-marda tad-dermatomyositis u l-indiċi tas-severità [CDASI]), meta mqabbla mal-plaċebo, il-kura b’IVIg uriet ukoll statistikament sinifikanti titjib. Fl-istudju, is-sigurtà u t-tollerabilità ta 'IVIg huma konsistenti mar-riżultati ta' sigurtà rrappurtati qabel tat-trattament ta 'IVIg.