It-tieni droga RNAi Givlaari hija approvata fid-dinja mill-UE

Alnylam Pharmaceuticals dan l-aħħar ħabbar li l-Kummissjoni Ewropea approvat Givlaari (givosiran) għat-trattament ta 'porfirja epatika akuta (AHP) f'adolexxenti u adulti ta' età 12 u aktar. Fl-Istati Uniti, Givlaari ġie approvat f'Novembru 2019 għall-kura ta 'pazjenti adulti b'AHP. Il-mediċina tiġi amministrata permezz ta ’injezzjoni taħt il-ġilda, darba fix-xahar, skont il-piż attwali tal-ġisem (2. 5 mg / kg), amministrata minn professjonist mediku.

AHP hija marda ġenetika estremament rari, ikkaratterizzata minn dgħjufija u tista 'tkun ta' periklu għall-ħajja. Għal xi pazjenti, il-manifestazzjoni kronika tal-marda ser ikollha impatt negattiv fuq il-funzjoni ta 'kuljum tagħha u l-kwalità tal-ħajja. AHP huwa maqsum f'subtipi 4 : porfirja akuta intermittenti (AIP), porfiria fekali ereditarja (HCP), porfiria mħallta (VP), u porfiria defiċita ALAD (ADP). Kull tip ta 'AHP huwa dovut għal difett ġenetiku li jġiegħel lill-fwied nieqes minn ċerti enzimi meħtieġa biex jipproduċu heme, li jirriżulta f'akkumulazzjoni ta' porfirin fil-ġisem għal livelli tossiċi.

Givlaari huwa l-ewwel u l-uniku mediċina ppruvat li jipprevjeni attakki ta ’AHP, inaqqas l-uġigħ kroniku u jtejjeb il-kwalità tal-ħajja. Fl-Unjoni Ewropea, Givlaari ġie approvat permezz ta ’proċess ta’ evalwazzjoni mgħaġġel u qabel kien jingħata l-kwalifiki PRIME. Fl-Istati Uniti, Givlaari ġie approvat permezz ta 'proċess ta' reviżjoni ta 'prijorità u qabel kien ingħata kwalifika ta' mediċina avvanzata. Barra minn hekk, Givlaari ngħata status ta ’mediċina orfni kemm fl-Unjoni Ewropea kif ukoll fl-Istati Uniti.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq id-dejta pożittiva tal-istudju FASI III ENVISION, li huwa l-ikbar studju ta 'intervent AHP fl-istorja, li rreġistra 94 pazjenti f' 36 ċentri ta' riċerka f ' 18 pajjiżi madwar id-dinja. , li tevalwa l-effikaċja u l-effikaċja ta 'Givlaari relattiva għas-sigurtà tal-plaċebo. Fl-istudju, il-pazjenti ġew assenjati b'mod każwali fi proporzjon ta ' 1: 1 u ġew ittrattati bi Givlaari jew plaċebo. Il-punt aħħari primarju kien it-tnaqqis fir-rata annwalizzata tal-bidu tal-porfirie kompost f'pazjenti b'AIP matul 6 xhur ta 'kura. Wara li temmew il-perjodu ta 'trattament double-blind, il-pazjenti eliġibbli kollha (99%) daħlu fil-perjodu ta' espansjoni tat-tikketta miftuħa tal-ENVISION u rċivew trattament Givlaari. Fl-istudju, episodji ta 'porfiria kompost ġew definiti bħala episodji ta' porfiria li jeħtieġu sptar, trattament mediku ta 'emerġenza u terapija ta' l-heme ġol-vini fid-dar.

Ir-riżultati juru li l-istudju laħaq it-tmiem primarju u l-punti sekondarji multipli:

(1) Meta mqabbel ma 'plaċebo, it-trattament b'Givlaari naqqas l-inċidenza annwali ta' bidu ta 'porfirie kompost f'pazjenti AIP b' 74%; matul 6 xhur ta 'kura, {{3}}% tal-pazjenti fil-grupp Givlaari ma kellhomx bidu tal-porfirja kompost, plaċebo Il-grupp tad-dożaġġ kien biss 1 6. {{5} }%.

(2) Meta mqabbel ma 'plaċebo, Givlaari tejjeb b'mod sinifikanti l-iktar uġigħ qawwi ta' kuljum irrappurtat minn pazjenti AIP (p 0010010 lt; 0. 05).

(3) Meta mqabbel ma 'plaċebo, Givlaari inaqqas l-użu ta' heme, u jnaqqas il-livelli ta ' 2 heme newrotiċi intermedji fl-aċidu ta' l-awrina-aminolevuliniċi u l-pigment tal-bili.

(4) Meta mqabbel ma 'plaċebo, persentaġġ ogħla ta' pazjenti li kienu qed jirċievu Givlaari rrappurtaw titjib sinifikanti fis-saħħa ġenerali, uġigħ, funzjoni ta 'kuljum, u kwalità tal-ħajja.

(5) F'termini ta 'sigurtà, fost il-pazjenti li kienu qed jirċievu trattament b'Givlaari, l-iktar reazzjonijiet avversi komuni kienu reazzjonijiet fil-post ta' injezzjoni (36%), nawżea (32. 4 %), għeja (22. 5%), u reazzjonijiet avversi oħra (l-inċidenza kienet ogħla mill-plaċebo Mill-inqas 10%) inkluż żieda fit-transaminase, raxx u tnaqqis fil-filtrazzjoni glomerulari. .