Il-modulatur tar-riċetturi P 1 ta 'Novartis ta' Mayzent huwa approvat mill-Istati Uniti, l-Ewropa u l-Kanada!

Novartis ħabbar riċentement li Health Canada approvat Mayzent (siponimod) għall-kura ta 'pazjenti adulti bi sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS). Il-karatteristiċi (per eżempju, leżjonijiet T 1 msaħħaħ bil-Gd jew leżjonijiet attivi, ġodda jew imkabbra T 2 ) huma evidenza ta 'pazjenti b'marda attiva, li jdewmu l-iżvilupp ta' diżabilità fiżika.

Fl-Unjoni Ewropea, Mayzent ġie approvat f'Jannar 2020 għall-istess indikazzjonijiet; fl-Istati Uniti, Mayzent ġie approvat f'Marzu 2019 għat-trattament ta 'pazjenti adulti bi sklerożi multipla repsing (RMS), inkluż SPMS attiv, Relapsing-remitting sclerosis multipla (RRMS), sindromu ta' kliniċi iżolati (CIS).

Ta 'min isemmi li Mayzent hija l-ewwel mediċina orali approvata għal pazjenti SPMS b'marda attiva u l-ewwel mediċina terapewtika approvata għal pazjenti SPMS b'marda attiva fl-aħħar 15 snin. Il-mediċina ġiet ippruvata li hija effettiva biex tittardja l-progressjoni tal-marda u tindirizza ħtieġa medika sinifikanti mhux sodisfatta fil-popolazzjoni ta 'pazjenti b'marda attiva SPMS.

Għalkemm il-progressjoni ta 'sklerożi multipla (SM) f'kull pazjent hija unika u affettwata minn ħafna fatturi, inkluż l-użu ta' terapija ta 'modifika tal-marda tal-SM (DMT), huwa stmat li sa 80% tal-isklerożi multipla li terġa' tinħadem (RRMS) Il-pazjenti eventwalment jgħaddu tranżizzjoni għall-SPMS. Għalhekk, huwa importanti għall-pazjenti li jibdew il-kura kmieni biex inaqqsu l-progress tad-diżabilità. Il-progressjoni tad-diżabilità ħafna drabi tinkludi, iżda mhix limitata għal, impatt fuq il-mobilità, li tista 'twassal għal pazjenti li jkollhom bżonn assistenza fil-mixi jew siġġijiet tar-roti, disfunzjoni tal-bużżieqa u tnaqqis konjittiv.

Mayzent 0010010 # 39; i l-approvazzjoni hija bbażata fuq dejta tat-tiftix mill-istudju Fażi III TIEGĦEK. Dan huwa l-akbar studju kliniku kkontrollat ​​bl-addoċċ li sar f'popolazzjoni wiesgħa ta 'pazjenti SPMS (punteġġi EDSS 3. 0 sa 6. 5). L-istudju huwa studju randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo li jqabbel l-effikaċja u s-sigurtà ta ’Mayzent u tal-plaċebo fit-trattament ta’ pazjenti SPMS. Il-pazjenti nklużi fl-istudju rrappreżentaw popolazzjoni SPMS tipika, b'età medja ta ' 48 snin. Fil-bidu tal-istudju, dawn il-pazjenti kellhom SM għal madwar 16 snin, u aktar minn 5 0% tal-pazjenti kellhom punteġġ medjan ta 'Disability Status Scale (EDSS) medju ta' 6. 0. U tistrieħ fuq l-għajnuniet għall-mixi. L-istudju investiga wkoll grupp ta 'pazjenti b'marda attiva (n= 779), iddefinita bħala pazjenti li rkadew 2 snin qabel l-istudju u / jew li kellhom leżjonijiet T {mtejba bil-Gd 1 f' linja bażi. Ħlief għal sinjali ta 'attività, il-karatteristiċi tal-linja ta' bażi huma simili għall-popolazzjoni ġenerali.

Ir-riżultati mill-popolazzjoni ġenerali ta 'l-istudju wrew li Mayzent naqqas ir-riskju li tikkonferma l-progressjoni tad-diżabilità (CDP) f' 3 xhur b ' 21% (p=0. 013) u naqqas ir-riskju ta 'CDP f' 6 xhur b ' 26% (p=0. 0058). Dejta minn sottogrupp ta 'pazjenti SPMS b'marda attiva wriet li Mayzent naqqas b'mod sinifikanti r-riskju ta' CDP f ' 3 u 6 xhur b' 31% u 37% meta mqabbel ma 'plaċebo, u naqqset ir-rata annwali ta 'rikaduta (ARR, rikaduta kkonfermata) 46%. Barra minn hekk, Mayzent għandha riżultati ta ’benefiċċju sinifikanti f’miżuri oħra relatati tal-attività tal-marda tal-SM, inkluża l-attività tal-marda tal-MRI u t-telf tal-volum tal-moħħ (atrofija tal-moħħ).

Analiżi addizzjonali tal-istudju EXPAND f ' 35 is-sessjoni tal-Kumitat Ewropew għat-Trattament u r-Riċerka fi Sklerożi Multipla (ECTRIMS) f' {{{{{2}}}} uriet li: ({{ 2}}) Mayzent jista 'jgħin lill-pazjenti jżommu medja addizzjonali ta' aktar minn 4 snin ta 'mobilità. (2) Mayzent naqqas it-telf tal-volum tal-materja griża fil-punti {{{2}} - sena u 2 - sena, li huwa xprun ewlieni tal-progress tad-diżabilità u t-tnaqqis konjittiv. f'pazjenti SPMS.

Formula ta 'struttura molekulari siponimod (Sors tal-immaġni: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{1}}; ingredjent farmaċewtiku attiv huwa s-siponimod, li huwa ġenerazzjoni ġdida, selettiv sphingosine - 1 - riċettur tal-fosfat (S 1 P) modulatur li jista 'jorbot b'mod selettiv mar-riċetturi S 1 P 1 u S 1 P 5 . Meta torbot mar-riċettur tas-subtipi S 1 P 1 fuq il-limfoċiti, siponimod jista 'jipprevjeni l-limfoċiti milli joħorġu mill-għoqiedi linfatiċi, u b'hekk jimpedixxihom milli jidħlu fis-sistema nervuża ċentrali (CNS) tal-pazjenti SM u jilagħbu anti -infjammatorju rwol. Barra minn hekk, siponimod jista 'wkoll jidħol fis-CNS u jorbot direttament ma' S 1 P 5 u S 1 P 1 sottotipi riċetturi fuq ċelloli speċifiċi (oligodendrocytes u astrociti) biex jippromwovu majelinazzjoni u jipprevjenu infjammazzjoni.

Minbarra l-Istati Uniti, l-Unjoni Ewropea, u l-Kanada, Mayzent irċevew l-approvazzjoni mill-Amministrazzjoni ta 'Prodotti Terapewtiċi Awstraljani (TGA) f'Novembru 2019 biex jikkura pazjenti adulti bi SPMS. Novartis hija impenjata li ġġib Mayzent lil pazjenti madwar id-dinja, u fil-preżent għaddejjin preżentazzjonijiet regolatorji fl-Isvizzera, il-Ġappun u ċ-Ċina.

Mayzent 0010010 # 39; i s-suċċess huwa kruċjali għal Novartis, minħabba li Gilenya, kumpanija oħra 0010010 # 39; i blokki ta 'mediċini orali MS bi bejgħ annwali ta' $ { {4}} biljun, qed tiffaċċja kompetizzjoni dejjem tikber. L-industrija hija ottimista ħafna dwar Mayzent 0010010 # 39; i l-prospetti tan-negozju, u xi analisti jipprevedu li Mayzent 0010010 # 39; i l-ogħla bejgħ se jkun għoli daqs $ 3 biljun.