L-FDA tal-Istati Uniti tat prijorità li tirrevedi Hetlioz (agonist tar-riċettur tal-melatonina): l-ewwel droga sindromu Smith-Maggie (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals dan l-aħħar ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID) aċċettat żewġ applikazzjonijiet imressqa mill-kumpanija għas-Sindromu Smith-Magenis (Smith-Magenis Syndrome, SMS) u li ngħataw reviżjoni tal-prijorità.

L-applikazzjoni tinkludi applikazzjoni supplimentari għall-mediċina (sNDA) supplimentari għall-kapsuli Hetlioz (tasimelteon) u New Drug Application (NDA) għal formulazzjonijiet likwidi Hetlioz (tasimelteon), li jintużaw biex jittrattaw SMS adulti u tfal, rispettivament. L-AID innominat id-data fil-mira tal-Ħlasijiet tal-Utenti dwar id-Droga bir-Riċetta (PDUFA) bħala l-1 ta 'Diċembru, 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, President u Kap Eżekuttiv ta 'Vanda, qal:" L-AID' i l-aċċettazzjoni ta' l-applikazzjoni ta 'Hetlioz u r-reviżjoni tal-prijorità jimmarka pass importanti li jġibna aktar viċin li nipprovdu terapija ewlenija għall-pazjenti bl-SMS. Bħalissa, l-ebda trattament ma ġie approvat. Drogi SMS, li huma marda rari, jaffettwaw madwar 15,000 persuna fl-Istati Uniti.&Kwotazzjoni;

Sindromu Smith-Margilli (SMS) huwa disturb fl-iżvilupp ikkawżat mit-tħassir ta 'segment żgħir ta' kromożomi 17p uman. F'każijiet iktar rari, l-SMS huwa kkawżat minn mutazzjoni punt fil-ġene RAI1, li jinsab fir-reġjun nieqes.

Huwa stmat li fl-Istati Uniti, l-inċidenza ta 'SMS fit-twelid hija 1 / 15,000-25,000. L-SMS normalment ma jiretx, iżda minħabba tħassir de-novo. Nies b'SMS ikollhom xi problemi fiżiċi, psikoloġiċi, u ta 'mġieba. L-iktar sintomu komuni ta ’SMS huwa disturb qawwi fl-irqad, u ħajjet il-pazjenti u l-familji tagħhom huma mħarbta ħafna.

Struttura molekulari ta 'Tasimelteon (sors ta' stampa: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) huwa agonist tar-riċettur tal-melatonina. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, Hetlioz ġie approvat għat-trattament ta 'disturb ta' rqad mhux ta '24 siegħa (mhux 24-hourleep-wakedisorder," Non-24"," mhux- 24") f'pazjenti b'għama totali, li hija l-ewwel mediċini użati għal din l-indikazzjoni.

Fil-preżent, Hetlioz ma ġie approvat mill-ebda aġenzija regolatorja għat-trattament tal-SMS.