L-AID tal-Istati Uniti tat id-deżinjazzjoni tad-droga orfni zandelisib: rata ta 'rispons ġenerali (ORR) ta' 93%!

MEI Pharma u s-sieħba globali tagħha Kyowa Kirin reċentement ħabbru li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti tat trattament selettiv orali ta' phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) trattament Orphan Drug Qualification (ODD) għal Limfoma follikulari (FL). F'Marzu 2020, l-FDA tat ukoll Zandelisib Fast Track Designation (FTD): hija użata biex tikkura pazjenti adulti b'FL rekaduta jew refrattorja li qabel irċevew mill-inqas żewġ trattamenti sistemiċi.

Droga Orfni tirreferi għal mediċini użati għall-prevenzjoni, it-trattament u d-dijanjosi ta 'mard rari, u mard rari huwa t-terminu ġenerali għal klassi ta' mard b'inċidenza baxxa ħafna, magħrufa wkoll bħala"mard orfni.&kwota; Fl-Istati Uniti, mard rari jirreferi għal mard b'inqas minn 200,000 pazjent. Inċentivi għall-iżvilupp ta 'mediċini ta' mard rari jinkludu diversi inċentivi ta 'żvilupp kliniku, bħal krediti ta' taxxa relatati ma 'spejjeż ta' provi kliniċi, tnaqqis fil-miżati tal-utent tal-FDA, u provi kliniċi. L-assistenza tal-FDA' fid-disinn tal-prova u l-perjodu ta 'esklussività tas-suq ta' 7 snin għall-indikazzjonijiet approvati wara li l-mediċina titqiegħed fis-suq.

Fast Track Qualification (FTD) għandha l-għan li taċċellera l-iżvilupp tad-droga u reviżjoni rapida għal mard serju biex tindirizza ħtiġijiet mediċi serji mhux issodisfati f'oqsma ewlenin. Il-ksib ta' kwalifiki mgħaġġla għal mediċini taħt żvilupp ifisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu mal-FDA b'mod aktar frekwenti matul l-istadju tar-riċerka u l-iżvilupp. Wara li jissottomettu applikazzjoni għall-kummerċjalizzazzjoni, huma eliġibbli għal approvazzjoni mgħaġġla u reviżjoni ta' prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma wkoll eliġibbli għal reviżjoni kontinwa.

struttura molekulari zandelisib

Limfoma follikulari (FL) hija l-aktar limfoma indolenti komuni, li tirrappreżenta madwar 20-30% tal-limfomi kollha mhux Hodgkin (NHL). Din il-marda tiżviluppa wkoll fuq iċ-ċelluli B, hija kronika fil-biċċa l-kbira tal-każijiet, u timxi bil-mod. Il-biċċa l-kbira tal-pazjenti dijanjostikati b'FL għandhom aktar minn 65 sena. Kultant FL tista 'tittrasforma f'limfoma diffusa taċ-ċelluli B kbar (DBLCL), li hija NHL (invażiva) li qed tikber malajr.

Zandelisib (ME-401) huwa inibitur orali tal-phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) delta taħt investigazzjoni. L-inibituri PI3Kδ huma ġeneralment espressi żżejjed fiċ-ċelloli tal-kanċer u għandhom rwol ewlieni fil-proliferazzjoni u s-sopravivenza ta 'tumuri ematoloġiċi. Zandelisib juri selettività għolja għas-sottotipi PI3Kδ u għandu proprjetajiet ta 'mediċina differenti minn inibituri PI3Kδ oħra. Din il-mediċina għandha l-potenzjal li ssir inibitur PI3Kδ tal-aqwa fil-klassi. Il-karatteristiċi kliniċi tiegħu jindikaw li bħala terapija b'mediċina waħda jew flimkien ma 'mediċini oħra għall-kanċer, għandha l-opportunità li ssolvi serje ta' tumuri malinni taċ-ċelluli B. Bħalissa, MEI qed tevalwa zandelisib għat-trattament ta' pazjenti b'diversi tumuri malinni taċ-ċelluli B.

F'April 2020, MEI u Concord Kirin iffirmaw ftehim globali ta 'liċenzjar, żvilupp u kummerċjalizzazzjoni biex jiżviluppaw u jikkummerċjalizzaw aktar zandelisib. MEI u Concord Kirin se jiżviluppaw u jippromwovu b'mod konġunt zandelisib fl-Istati Uniti, u MEI se jirreġistra d-dħul kollu mill-bejgħ fl-Istati Uniti. Concord Kylin għandu drittijiet esklussivi ta 'kummerċjalizzazzjoni barra l-Istati Uniti u se jħallas lill-MEI żieda gradwali fir-royalties ibbażata fuq bejgħ barra l-Istati Uniti.

F'Mejju ta 'din is-sena, MEI Pharma u Concord Kirin ħabbru d-dejta tal-koorti ta' pazjenti tal-iskeda intermittenti (IS) tal-istudju kliniku ta 'Fażi 1b ta' zandelisib fit-trattament ta 'FL rikaduta jew refrattorja (r/r FL). Ir-riżultati wrew li fost pazjenti r/r FL li kellhom progressjoni tal-marda (POD24) fi żmien 24 xahar minn meta rċevew kimoterapija tal-ewwel linja, ir-rata ta’ rispons ġenerali (ORR) ta’ kura zandelisib (bi u mingħajr rituximab) Kienet 82%, u l- ORR laħaq 93% f'pazjenti mhux POD24.