L-FDA tal-Istati Uniti tat reviżjoni ta 'prijorità Nefecon (Budesonide): għandha l-potenzjal għal korrezzjoni tal-marda!

Il-kumpanija bijofarmaċewtika Żvediża Calliditas Therapeutics reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) aċċettat l-Applikazzjoni Ġdida tad-Droga (NDA) ta' Nefecon (Budesonide) u tat reviżjoni ta' prijorità, li hija formulazzjoni orali ġdida ta' budesonide. Huwa regolatur ta ' l- isfel ta ' IgA1, li jittratta n- nefropatija IgA (IgAN) permezz ta ' tnaqqis fir- regolazzjoni ta ' IgA1. L-FDA innominat id-data fil-mira tal-"Att dwar it-Tariffi għall-Utenti tad-Droga bir-Riċetta" (PUDFA) tal-NDA bħala l-15 ta 'Settembru, 2021.

Jekk approvat, Nefecon isir l- ewwel terapija speċifikament iddisinjata u approvata għall- kura ta ' IgAN, b' potenzjal ta ' korrezzjoni tal- marda. Wara li kisbet l-approvazzjoni, Calliditas biħsiebu jikkummerċjalizza Nefecon waħdu fl-Istati Uniti.

Renée Aguiar Lucander, kap Eżekuttiv ta' Calliditas, qalet: "Aħna eċċitati ħafna li nirċievu reviżjoni ta' prijorità, li tirrifletti l-ħtiġijiet mediċi sinifikanti mhux issodisfati għat-trattament tal-IgAN. Nistennew bil-ħerqa li naħdmu mal-aġenzija biex niksbu approvazzjoni aċċellerata aktar tard din is-sena. Sabiex inkunu nistgħu nipprovdu l-ewwel mediċina approvata għall-pazjenti b'IgAN."

Nefecon huwa preparazzjoni orali bi privattiva li fiha sustanza attiva qawwija u magħrufa sew- budesonide- għal rilaxx immirat. Skont il-mudell patoġenesi ewlieni, il-preparazzjoni hija mfassla biex twassal id-drogi lill-garża ta' Peyer fil-musrana ż-żgħira t'isfel fejn oriġinat il-marda. Nefecon huwa derivat mit-teknoloġija TARGIT, li jippermetti li s-sustanzi jgħaddu mill-istonku u l-imsaren mingħajr ma jiġu assorbiti, u jistgħu jiġu rilaxxati biss fil-legumi meta jilħqu l-parti t'isfel tal-musrana ż-żgħira.

Kif muri fil- prova l- kbira ta ' Fażi 2b li tlestiet b' Calliditas, il- kombinazzjoni tad- doża u l- profil tar- rilaxx ottimizzat huma effettivi għall- pazjenti b' IgAN. Minbarra l- effetti lokali effettivi, vantaġġ ieħor fl- użu ta ' din is- sustanza attiva huwa l- bijodisponibilità baxxa tagħha, jiġifieri, madwar 90% tas- sustanza attiva tiġi inattivata fil- fwied qabel ma tintlaħaq iċ- ċirkolazzjoni sistemika. Dan ifisser li mediċini b'konċentrazzjoni għolja jistgħu jiġu applikati lokalment fejn meħtieġ, iżda l-esponiment sistemiku u l-effetti sekondarji huma limitati ħafna.

Calliditas hija l- unika kumpanija li kisbet dejta pożittiva fi provi kliniċi ta ' IgAN li ntgħażlu b' mod każwali, double- blind u kkontrollati bil- plaċebo. Iż- żewġ provi laħqu l- punti aħħarin primarji u sekondarji ewlenin.

Is-sottomissjoni ta' Nefecon NDA hija bbażata fuq id-dejta pożittiva mill-parti A tal-istudju ewlieni ta' fażi 3 ta' NefIgArd. Dan huwa studju multiċentriku internazzjonali, randomised, double- blind, ikkontrollat bi plaċebo, imfassal biex jevalwa l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Nefecon u plaċebo f' 200 pazjent adult b' IgAN. Kif issemma qabel, meta mqabbel mal- plaċebo, l- istudju laħaq il- punt aħħari primarju tat- tnaqqis tal- proteinurja u wera li l- eGFR kien stabbli wara 9 xhur. L- informazzjoni sottomessa tinkludi wkoll tagħrif kliniku mill- prova ta ' Fażi 2 ta ' NEFIGAN, li laħqet ukoll il- punti ta ' tmiem primarji u sekondarji ta ' l- istudju NefIgArd. Iż- żewġ provi wrew li Nefecon kien ġeneralment ittollerat tajjeb, u r- riżultati taż- żewġ gruppi kellhom sigurtà simili.

Calliditas applika għal approvazzjoni aċċellerata. L-approvazzjoni aċċellerata hija kanal ġdid għall-approvazzjoni tad-droga tal-FDA tal-Istati Uniti, li jippermetti li d-drogi li għandhom il-potenzjal li jsolvu l-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati ta' mard kbir jiġu approvati abbażi ta' punt ta' tmiem sostitut. Il- punt ta ' tmiem sostitut tal- prova ewlenija ta ' fażi 3 NefIgArd huwa t- tnaqqis ta ' proteinurja meta mqabbel mal- plaċebo, li kien ibbażat fuq il- qafas statistiku ta ' meta- analiżi ta ' riċerka klinika ppubblikata minn Thompson A et al. fl- 2019 għal interventi f' pazjenti b' IgAN fi studji kliniċi. Oqgħod għalli jista' jinqala'. Studju konfermatorju mfassal biex jipprovdi dejta fit-tul dwar il-benefiċċji tal-kliewi ġie rreġistrat bis-sħiħ u huwa mistenni li jitħabbar fil-bidu tal-2023.