L-AID tal-Istati Uniti tapprova Isturisa (osilodrostat), l-ewwel mediċina li tissolva direttament it-tnixxija eċċessiva ta 'cortisol!

L-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u tad-Droga ta' l-Istati Uniti (AID) reċentement approvat Isturisa® (osilodrostat, pillola orali) għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'Cushing 0010010 # 39; i sindromu (CS), speċifikament: kirurġija pituitarja ma tistax trid titwettaq, jew tkun saret operazzjoni. Pazjenti adulti li għadhom morda. Cushing 0010010 # 39; i sindromu (CS) hija marda rari kkawżata minn sekrezzjoni eċċessiva ta ’cortisol mill-glandoli adrenali. Isturisa hija l-ewwel mediċina approvata mill-FDA li tirrisolvi direttament il-produzzjoni eċċessiva ta 'cortisol billi timblokka 11 β-hydroxylase u tipprevjeni bijosintesi ta' cortisol.

Isturisa® se tipprovdi 1 mg, 5 mg, u 10 mg pilloli miksija b’rita. Il-vantaġġ ta 'Isturisa® huwa li jista' jikkontrolla jew jinnormalizza l-livelli ta 'kortisol f'pazjenti adulti ta' CS, u għandu sigurtà maniġġabbli, u dan jagħmel dan il-prodott għażla ta 'trattament ta' valur għall-pazjenti CS.

Isturisa ġiet żviluppata minn Novartis. F'Lulju 2019, il-kumpanija biegħet tliet mediċini endokrinali lill-kumpanija farmaċewtika Taljana Recordati għal $ 390 miljun: Isturisa, żewġ mediċini għat-trattament bl-akromegalija Signifor (diaspartat tal-pasireotide) u mediċini li jaġixxu fit-tul Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

Fl-Unjoni Ewropea, Isturisa ġie approvat f'Jannar 2020 għat-trattament tas-sindromu ta 'Cushing endoġenu (KS) fl-adulti. L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta 'Isturisa® huwa osilodrostat, inibitur ta' sinteżi ta 'cortisol li jaħdem billi jinibixxi 11-β hydroxylase, li huwa responsabbli għall-aħħar pass tal-bijosintesi ta' cortisol adrenali. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, Isturisa ngħata status ta ’mediċina orfni.

Osilodrostat formula strutturali kimika (Sors: medchemexpress.cn)

Dejta mill-programm kliniku kollu tindika li l-Isturisa tista 'tinnormalizza l-livelli ta' kortisol f'ħafna pazjenti u ttejjeb il-karatteristiċi kliniċi varji u l-kwalità tal-ħajja tal-marda, u b'hekk tipprovdi benefiċċji kliniċi sinifikanti f'żoni fejn il-bżonnijiet mediċi mhumiex qed jiġu sodisfatti. B'mod partikolari, fl-istudju LINC-3, fi tmiem il-perjodu ta 'rtirar każwali ta' 8 ġimgħat (Ġimgħa 34), il-proporzjon ta 'pazjenti fil-grupp Isturisa li baqgħu fil-firxa normali ta' kortikosterojdi kien sinifikament ogħla minn fil-grupp tal-plaċebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). Il-kontroll tal-livell tal-cortisol huwa l-għan primarju tal-pazjenti CS. Fl-istudju, l-iktar reazzjonijiet avversi komuni ta 'Isturisa kienu insuffiċjenza adrenali, uġigħ ta' ras, rimettar, dardir, għeja u edema.

Mary Thanh Hai, MD, direttriċi li taġixxi tat-tieni kamra taċ-Ċentru tal-FDA għall-Evalwazzjoni tad-Droga u r-Riċerka, qalet: 0010010 Kwot; L-AID tappoġġja l-iżvilupp ta 'trattamenti siguri u effettivi għal mard rari. Dan it-trattament ġdid jista 'jgħin lill-pazjenti bis-sindromu ta' Cushing, li hija Marda rari, produzzjoni eċċessiva ta 'cortisol ipoġġi lill-pazjenti f'riskju ta' problemi mediċi oħra. Billi tgħin lill-pazjenti jiksbu livelli normali ta ’kortisol, din il-mediċina hija għażla ta’ trattament importanti għall-adulti bil-marda ta ’Cushing 0010010 # 39; s. 0010010 quot;

Sintomi tas-sindromu ta 'CS-Cushing (Sors tal-immaġni: omicsonline.org)

Skond l-Enċiklopedija Baidu, Cushing 0010010 # 39; i sindromu (KS) huwa magħruf ukoll bħala iperkortiżoliżmu (iperkortisoliżmu). Fil-passat, xi nies sejħu wkoll is-sindromu Cushing 0010010 # 39; i. Cortisol) jipproduċi serje ta 'manifestazzjonijiet kliniċi, magħrufa wkoll bħala sindromu ta' Cushing endoġenu. L-età ta 'inċidenza għolja hija 20 sa 40 snin, u l-proporzjon ta' inċidenza maskili għal nisa huwa ta 'madwar 1: 3.

Skont l-etjoloġija tagħha, jista 'jinqasam f'żewġ tipi: dipendenti fuq l-ACTH u mhux dipendenti. Il-manifestazzjonijiet ewlenin huma wiċċ full moon, dehra bid-demm, obeżità ċentripetali, akne, strixxi vjola, pressjoni għolja, dijabete sekondarja u osteoporożi. Barra minn hekk, applikazzjoni fit-tul ta 'glukokortikojdi ta' doża għolja jew abbuż ta 'alkoħol fit-tul tista' wkoll tikkawża manifestazzjonijiet kliniċi simili għal Cushing 0010010 # 39; s sindromu, magħruf bħala eżoġenu, derivat mid-droga, jew Sindromu jixbah lil Cushing.