L-FDA tal-Istati Uniti tapprova indikazzjoni ġdida ta' BeiGene Brukinsa (Zanubrutinib): trattament ta' limfoma taż-żona marġinali (MZL)!---1/2

BeiGene reċentement ħabbar li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti aċċellerat l-approvazzjoni tal-inibitur BTK tagħha Brukinsa (zanubrutinib) għat-trattament ta' marġini rikaduti jew refrattorji li rċevew mill-inqas kors wieħed kontra CD20 fil-passat. Pazjenti adulti b'limfoma reġjonali (R/R MZL).

Din l-approvazzjoni mgħaġġla hija bbażata fuq data tar-rata ta' rispons ġenerali (ORR), u l-approvazzjoni sħiħa sussegwenti għal din l-indikazzjoni se tiddependi fuq il-verifika u d-deskrizzjoni tal-benefiċċji kliniċi fi provi kliniċi konfermatorji. Id-dejta klinika turi li t-trattament ta 'Brukinsa' ta' R/R MZL għandu rata ta 'remissjoni sħiħa (CR) ta' 20%, u ġeneralment huwa tollerat tajjeb, f'konformità mal-karatteristiċi ta 'sikurezza magħrufa tiegħu.

Ta' min isemmi li din l-approvazzjoni timmarka t-tielet approvazzjoni ta' indikazzjoni ta' Brukinsa' fl-Istati Uniti u l-ewwel approvazzjoni fil-qasam MZL. Mill-ewwel approvazzjoni tal-FDA f'Novembru 2019, Brukinsa irċieva 12-il approvazzjoni f'4 indikazzjonijiet madwar id-dinja.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq ir-riżultati tal-effikaċja ta’ żewġ provi kliniċi b’driegħ wieħed. L-endpoints primarji huma r-rata ta' rispons ġenerali (ORR) ivvalutata mill-Kumitat ta' Reviżjoni Indipendenti (IRC) skont il-kriterji ta' klassifikazzjoni ta' Lugano tal-2014.

Il-prova klinika ta’ MAGNOLIA ta’ fażi 2 pivotali multi-ċentrika (NCT03846427) saret f’pazjenti R/R MZL li kienu rċevew mill-inqas terapija tal-ewwel linja kontra CD20 biex jevalwaw l-effikaċja ta’ Brukinsa. Total ta’ 66 pazjent ġew irreġistrati fl-istudju, inklużi: 26 sottotip extranodali, 26 sottotip ta’ lymph node, 12-il sottotip tal-milsa, u 4 sottotipi mhux magħrufa. Ibbażat fuq il-valutazzjoni ta 'CT scan, ir-rata ta' rispons ġenerali (ORR) kienet 56% (95% CI: 43, 68), u r-rata ta 'rispons sħiħ (CR) kienet 20%; ibbażat fuq l-evalwazzjoni ta 'skanjar PET-CT ta' prijorità, l-ORR kien 67% (95% % CI: 54, 78), CR huwa 26%. F'segwitu medjan ta' 8.3 xhur, it-tul medjan tar-rispons (DoR) ma kienx intlaħaq, u 85% tal-pazjenti li kisbu remissjoni (95% CI: 67, 93) kienu għadhom f'remissjoni kontinwa wara 12-il xahar. Remissjoni kienet osservata fis-sottotipi MZL kollha.

Il-prova klinika globali ta 'fażi 1/2 BGB-3111-AU-003 (NCT02343120) evalwat total ta' 20 pazjent b'MZL, inklużi: 9 sottotipi extranodali, 5 sottotipi ta 'lymph node, u 6 sottotipi tal-milsa. Ibbażat fuq l-evalwazzjoni tas-CT scan, l-ORR kien 80% (95% CI: 56, 94) u r-CR kien 20%. F'follow-up medjan ta' 31.4 xhur, id-DoR medjan ma kienx intlaħaq, u 72% (95% CI: 40, 88) tal-pazjenti li kisbu remissjoni kienu għadhom f'remissjoni kontinwa wara 12-il xahar.

Fil-popolazzjoni ta' sigurtà aggregata ta' 847 pazjent, l-aktar reazzjonijiet avversi komuni (≥30%) ta' Brukinsa (inklużi anormalitajiet tal-laboratorju) kienu newtropenija, infezzjoni fl-apparat respiratorju ta' fuq, tromboċitopenja, fsada, u limfopenja, Raxx tal-ġilda u muskuloskeletali. uġigħ.

Brukinsa (zanubrutinib) huwa inibitur ta' molekula żgħira ta' tyrosine kinase (BTK) ta' Bruton'i żviluppat b'mod indipendenti mix-xjenzati ta' BeiGene. Bħalissa għaddejja minn provi kliniċi estensivi madwar id-dinja bħala aġent wieħed u flimkien ma' terapiji oħra. Il-mediċini jintużaw biex jittrattaw varjetà ta' tumuri malinni taċ-ċelluli B. Peress li BTK il-ġdid se jiġi sintetizzat kontinwament fil-ġisem tal-bniedem, id-disinn ta 'Brukinsa' jikseb inibizzjoni sħiħa u kontinwa tal-proteina BTK billi jottimizza l-bijodisponibilità, il-half-life u s-selettività. Bil-farmakokinetika differenzjata tagħha minn inibituri BTK approvati oħra, Brukinsa jista 'jinibixxi l-proliferazzjoni ta' ċelluli B malinni f'tessuti multipli relatati mal-mard.