L-FDA tal-Istati Uniti tapprova BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) indikazzjoni ġdida: trattament tal-makroglobulinemija ta 'Waldenstrom! - 1/2

BeiGene reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat l-inibitur tal-BTK tagħha Brukinsa (zanubrutinib) għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'makroglobulinemija (WM) ta' Waldenstrom' Dan jimmarka l-approvazzjoni tat-tieni indikazzjoni ta 'Brukinsa' fl-Istati Uniti u t-tielet approvazzjoni globali għal WM.

F'termini ta 'medikazzjoni, id-doża rakkomandata ta' Brukinsa hija 160 mg darbtejn kuljum, jew 320 mg darba kuljum, li tista 'tittieħed fuq stonku vojt jew wara l-ikel. Id-doża ta 'Brukinsa tista' tiġi aġġustata skont ir-reazzjonijiet avversi. Jekk il-pazjent għandu ħsara severa fil-fwied u qed jieħu mediċini b'interazzjonijiet speċifiċi, id-doża tista 'titnaqqas.

Din l-approvazzjoni hija bbażata prinċipalment fuq ir-riżultati tal-effikaċja tal-prova ASPEN tal-Fażi 3 multi-ċentrali, open-label (NCT03053440). Il-prova twettqet f'pazjenti WM u qabblu Brukinsa ma 'l-inibitur BTK Imbruvica kkummerċjalizzat (ibrutinib). Koorti 1 irreġistrat 201 pazjent b'mutazzjoni MYD88 (MYD88MUT). Il-punt tat-tmiem tal-effikaċja primarju tal-prova huwa r-rata ta ’rispons parzjali (VGPR) tajba ħafna fil-popolazzjoni ġenerali ta’ intenzjoni li tikkura (ITT) evalwata mill-Kumitat ta ’Reviżjoni Indipendenti (IRC).

Ir-riżultati wrew li: skond is-6 Grupp ta 'Ħidma Internazzjonali rivedut dwar Waldenstrom' s Macroglobulinemia Standard (IWWM-6) Remission Standard (Treon 2015), VGPR kien 28% fil-grupp ta' trattament Brukinsa, u 19% fil- Grupp ta 'trattament ta' Imbruvica. Skond il-kriterji ta 'remissjoni IWWM-6 (Owen et al 2013), VGPR kien 16% fil-grupp ta' trattament ta 'Brukinsa u 7% fil-grupp ta' trattament ta 'Imbruvica.

Fit-tikketta Brukinsa approvata mill-FDA, ir-riżultat ewlieni tal-effikaċja huwa definit bħala: Rispons parzjali (PR) jew rata ta 'rispons aħjar ivvalutata mill-IRC. Ibbażat fuq kwalunkwe verżjoni tal-kriterji ta 'remissjoni IWWM-6, ir-rata ta' remissjoni fil-grupp ta 'trattament ta' Brukinsa kienet 78% (95% CI: 68, 85), u l-grupp Imbruvica kien 78% (95% CI: 68, {{9 }}); fi 12-il xahar Dak iż-żmien, ir-rata ta 'remissjoni sostnuta mingħajr avvenimenti kienet ta' 94% (95% CI: 86, 98) fil-grupp Brukinsa u 88% (95% CI: 77, 94) fil-grupp Imbruvica .

F'din il-prova, ibbażata fuq popolazzjoni ta 'sigurtà miġbura ta' 779 pazjent, l-iktar reazzjonijiet avversi komuni fil-grupp Brukinsa (≥20% tal-pazjenti) kienu; newtropenja, infezzjoni tas-sistema respiratorja ta 'fuq, tromboċitopenja, raxx, fsada u uġigħ muskoloskeletriku, Emoglobina baxxa, tbenġil, dijarea, pnewmonja, sogħla.

WM huwa limfoma indolenti rari li tammonta għal inqas minn 2% ta 'pazjenti b'Lymphoma (NHL) mhux Hodgkin' Il-marda ġeneralment isseħħ f'pazjenti anzjani u tinstab prinċipalment fil-mudullun, iżda tista 'tinvolvi wkoll il-lymph nodes u l-milsa.

Brukinsa (zanubrutinib) huwa inibitur ta 'molekula żgħira ta' Bruton' s tyrosine kinase (BTK) żviluppat b'mod indipendenti minn xjentisti ta 'BeiGene. Bħalissa għaddej minn provi kliniċi estensivi mad-dinja kollha bħala aġent wieħed u flimkien ma 'terapiji oħra Id-drogi jintużaw biex jittrattaw varjetà ta' tumuri malinni taċ-ċelluli B. Peress li BTK ġdid se jkun sintetizzat kontinwament fil-ġisem tal-bniedem, id-disinn ta 'Brukinsa&# 39 jikseb inibizzjoni sħiħa u kontinwa tal-proteina BTK billi jottimizza l-bijodisponibilità, half-life u selettività. Bil-farmakokinetika differenzjata tagħha minn inibituri tal-BTK approvati oħra, Brukinsa jista 'jinibixxi l-proliferazzjoni ta' ċelloli B malinni f'ħafna tessuti relatati mal-mard.

F’Novembru 2019, Brukinsa (zanubrutinib) kien l-ewwel wieħed li kiseb approvazzjoni aċċellerata mill-FDA ta ’l-Istati Uniti għat-trattament ta’ pazjenti adulti b’limfoma taċ-ċelloli tal-mantell (MCL) li rċevew mill-inqas trattament wieħed fil-passat. Din l-approvazzjoni timmarka" żero breakthrough" biex iċ-Ċina' mediċina oriġinali kontra l-kanċer tmur barra l-pajjiż. F'inqas minn sentejn, Brukinsa kisbet 11-il approvazzjoni regolatorja mad-dinja kollha. S’issa ġew sottomessi aktar minn 30 applikazzjoni ta ’kummerċjalizzazzjoni għal indikazzjonijiet multipli, li jkopru l-Istati Uniti, iċ-Ċina, l-Unjoni Ewropea u aktar minn 20 pajjiż jew reġjun ieħor.

Fiċ-Ċina, Brukinsa (zanubrutinib) irċieva 3 approvazzjonijiet: (1) F'Ġunju 2020, ġie approvat b'kundizzjonijiet għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'MCL li kienu rċevew mill-inqas trattament wieħed fil-passat; (2) F'Ġunju 2020, ġie approvat. Approvazzjoni kondizzjonali għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'lewkimja limfoċitika kronika (CLL) / limfoma limfoċitika żgħira (SLL) li rċevew mill-inqas trattament wieħed fil-passat; (3) Ġunju 2021, approvazzjoni kondizzjonali għat-trattament Pazjenti adulti b'WM li fil-passat irċevew mill-inqas trattament wieħed.