L-FDA tal-Istati Uniti approvat l-ewwel qtar għall-għajnejn ta' cysteamine Cystadrops: il-kura ta' manifestazzjonijiet ta' ċistineożi okulari

Il-Mard Rari ta' Recordati reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) approvat Cystadrops (qtar għall-għajnejn cysteamine, 0.37%). Cystadrops huwa qtar ġdid għall- għajnejn viskużi li jistgħu jwaqqfu depożiti tal- kristalli taċ- ċistina fil- kornea ta ' pazjenti b' ċistinożi.

Iċ- ċistadrops jistgħu jnaqqsu b' mod sinifikanti d- depożizzjoni tal- kristalli taċ- ċistina fil- korneja. Huwa l- ewwel u l- uniku qatra ta ' l- għajnejn cysteamine approvata mill- FDA, mogħtija 4 darbiet kuljum. Il- marda tal- ħażna ta ' cystine hija marda konġenitali rari li tikkawża li l- kristalli taċ- ċistina jakkumulaw mal- ġisem kollu, u jikkawżaw ħsara estensiva fit- tessut u fl- organi, u għandha impatt kbir fuq l- għajnejn.

Is-CEO ta' Recordati Andrea qal: "Il-pazjenti tal-marda tal-ħżin taċ-ċistina u l-persuni li jieħdu ħsiebhom għandhom jimmaniġġjaw drogi multipli kuljum. Sabiex jitnaqqas il- piż tagħhom ta ' kuljum, Recordati huwa impenjat li jiżviluppa formulazzjoni ġdida vikuża ta ' qtar għall- għajnejn għat- trattament kristalli taċ- ċistina korneali. Aħna kuntenti ħafna li jġibu Cystadrops lill-pazjenti Amerikani. Din hija l-ewwel formula ta 'qtar għall-għajnejn cysteamine approvata mill-FDA tal-Istati Uniti. Fil-fatt jintuża 4 darbiet kuljum biex jitnaqqsu l-kristalli tal-kornea."

Clinton Moore, il-President tan-Netwerk ta' Riċerka dwar iċ-Ċistinożi, qal: "Iċ-ċistinożi hija marda kumplessa. Sejbien bikri u trattament f'waqtu huma essenzjali biex inaqqsu l-iżvilupp u l-progressjoni tas-sintomi. F' dawn l- aħħar għexieren ta ' snin, it- titjib fil- kura tal- marda tal- ħażna ta ' cystine wassal għal żieda fl- istennija tal- għomor. Minkejja dawn l- avvanzi, il- manifestazzjonijiet okulari ta ' din il- marda huma ġlieda kostanti għall- pazjenti. Pazjenti b' aċidożi huma sensittivi għad- dawl, skumdità u uġigħ f' għajnejhom. Ħafna drabi jilbsu nuċċalitax-xemx anke ġewwa, jippruvaw ilaħħqu ma' attivitajiet ta' kuljum bħall-iskola u x-xogħol."

Cystadrops huwa soluzzjoni oftalmika li twessixxi ċ- ċistina viskuż jew viskuż użata biex tikkura d- depożizzjoni tal- kristalli taċ- ċistina fil- korneja fl- adulti u fit- tfal bil- marda tal- ħażna ta ' cystine. Il- marda tal- ħażna ta ' cystine hija marda kumplessa u rari li teħtieġ li l- pazjenti u dawk li jieħdu ħsiebhom jużaw varjetà ta ' mediċini differenti kuljum. Cystadrops hija l- ewwel formulazzjoni ta ' cysteamine approvata mill- FDA, li tintuża 4 darbiet kuljum meta tqajjem. Cystadrops jistgħu jinħażnu f' temperatura ambjentali sa 7 ijiem wara li jinfetħu.

L- approvazzjoni ta ' Cystadrops mill- FDA hija appoġġjata minn dejta minn żewġ provi kliniċi. Pazjenti fiż- żewġ provi kliniċi rċevew Cystadrops bi frekwenza medjana ta ' 4 darbiet kuljum.

——Fi prova open-label, randomised, ikkontrollata, b'żewġ fergħat, kien hemm 15-il pazjent fil-grupp Cystadrops. Mikroskopija konfoka in vivo (IVCM) intużat biex tevalwa t- tnaqqis fid- densità tal- kristalli taċ- ċistina fil- korneja. Id- dejta wriet li fil- grupp ta ' Cystadrops, il- punteġġ totali ivCM tas- saffi kollha tal- kornea naqas b' 40% mil- linja bażi għad- 90 jum ta ' kura.

——Fil-prova klinika open-label ta' Fażi 1/2a, rispons tad-doża adattabbli, 8 pazjenti rċevew kura b'Cystadrops. Id- dejta turi li l- effikaċja ta ' tnaqqis ta ' 30% fil- punteġġ totali ivCM tal- pazjenti tista ' tinżamm matul il- perijodu ta ' studju ta ' 5 snin.

Is- sigurtà ta ' Cystadrops kienet evalwata f' 2 provi kliniċi. L- aktar reazzjonijiet avversi komuni huma uġigħ fl- għajnejn (tnemnim), vista mċajpra, irritazzjoni fl- għajnejn (ħruq), għajnejn ħomor, skumdità fis- sit tal- qtar ta ' l- għajn (għajnejn li jwaħħlu jew għajnejn li jwaħħlu), għajnejn bil- ħakk, għajnejn umdu, xagħar tal- għajnejn jew Depożiti tad- droga madwar l- għajnejn.