L-ewwel ormon tat-tkabbir ta 'kull ġimgħa Skytrofa li se jitnieda fl-Istati Uniti

Il-kumpanija bijofarmaċewtika Daniża Ascendis Pharma reċentement ħabbret it-tnedija ta 'Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, ormon tat-tkabbir Longpei) fis-suq tal-Istati Uniti, ormon tat-tkabbir li jaħdem fit-tul injettat darba fil-ġimgħa għat-trattament tat-tfal' s ormon tat-tkabbir defiċjenza GHD, speċifikament: pazjenti pedjatriċi ta ' 1 sena u aktar, li jiżnu mill-inqas 11.5 kg (25.4 libbra), u nuqqas ta ' tkabbir minħabba sekrezzjoni insuffiċjenti ta ' ormon tat-tkabbir endoġenu (GH). VISEN Pharmaceuticals għandha l-liċenzja esklussiva ta 'Skytrofa fiċ-Ċina l-Kbira u bħalissa qed twettaq provi kliniċi ta' fażi 3 tal-prodott.

Id-defiċjenza tal-ormon tat-tkabbir fit-tfulija (GHD) hija marda serja u rari kkawżata minn ormon tat-tkabbir insuffiċjenti li joħroġ mill-glandola pitwitarja. It-tfal b'GHD mhumiex biss qosra fl-istatura, iżda għandhom ukoll anormalitajiet metaboliċi, sfidi psikosoċjali, defiċits konjittivi, u kwalità fqira tal-ħajja. Għal għexieren ta 'snin, l-istandard ta' kura għal GHD kien li tinjetta hGH taħt il-ġilda darba kuljum biex ittejjeb it-tkabbir u l-effetti metaboliċi. Għal dawk li jieħdu ħsiebhom u l-pazjenti, il-piż tat-trattament tal-injezzjonijiet ta 'kuljum huwa għoli, li jista' jwassal għal konformità fqira u jnaqqas l-effett ġenerali tat-trattament.

Skytrofa ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti f'Awwissu ta 'din is-sena. Huwa l-ewwel u l-uniku prodott ta 'ormon tat-tkabbir ta' kull ġimgħa għat-trattament ta 'GHD fit-tfal. ) Huwa wkoll l-ewwel prodott approvat mill-FDA li juża t-teknoloġija TransCon. L-approvazzjoni tinkludi awto-injetturi u skrataċ ġodda Skytrofa® li jippermettu lill-familji jaħżnu mediċini f'temperatura ambjentali sa 6 xhur wara li jitneħħew mill-friġġ. Billi jaqilbu għal injezzjonijiet ta' darba fil-ġimgħa, pazjenti li qabel injettaw darba kuljum huma mistennija li jnaqqsu n-numru ta' ġranet ta' injezzjoni fis-sena bi {{4}}%.

Skytrofa huwa prodrug li jaħdem fit-tul tal-ormon tat-tkabbir tal-bniedem (hGH), mogħti darba fil-ġimgħa, u l-ormon tat-tkabbir (somatropin) li joħroġ huwa l-istess bħall-ormon tat-tkabbir fil-prodott tal-ormon tat-tkabbir darba kuljum. Id-dejta klinika turi li, meta mqabbla ma 'prodotti tal-ormoni tat-tkabbir ta' darba kuljum, Skytrofa ta 'darba fil-ġimgħa juri rata ta' tkabbir annwalizzata (AHV) ogħla f'ġimgħa 52, u għandha sigurtà u tollerabilità simili.

F'termini ta' mediċini ġodda tal-GHD, f'Settembru 2020, id-derivattiv tal-ormon tat-tkabbir li jaħdem fit-tul darba fil-ġimgħa ta' Novo Nordisk&Sogroya (somapacitan-beco) ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament tal-GHD fl-adulti . Sogroya hija l-ewwel terapija tal-ormon tat-tkabbir tal-bniedem (hGH) biex tikkura GHD adulti li teħtieġ biss injezzjonijiet taħt il-ġilda darba fil-ġimgħa, filwaqt li preparazzjonijiet oħra tal-hGH approvati mill-FDA għandhom jiġu injettati kuljum. Sogroya huwa modifikat minn hGH naturali biex isaħħaħ l-irbit tiegħu mal-albumina tal-proteina tal-plażma (albumina), li jagħmilha adattata għal dożaġġ ta 'darba fil-ġimgħa. Bħalissa, Sogroya qed tiżviluppa wkoll trattament għal GHD fit-tfal.

Skytrofa (TransCon hGH) huwa d-dinja'unika prodrug tal-ormon tat-tkabbir tal-bniedem iddisinjat bit-teknoloġija patentata ta '& quot;Konjugazzjoni Transitorja (Konjugazzjoni Transitorja, TransCon)". Il-mekkaniżmu ta' azzjoni tad-droga'huwa differenti minn analogi ta' l-ormon tat-tkabbir li jaġixxu fit-tul ta' teknoloġija oħra'. Jista 'jiżgura r-rilaxx ta' ormon tat-tkabbir tal-bniedem mhux modifikat u attiv fil-ġisem tal-bniedem għal 7 ijiem, u jiżgura li d-distribuzzjoni tat-tessut tal-ormon tat-tkabbir tal-bniedem attiv fil-ġisem tkun konsistenti mal-ormon tat-tkabbir rikombinanti darba kuljum (rhGH). Fl-Istati Uniti u fl-Ewropa, TransCon hGH ingħata Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) għat-trattament tal-GHD.

riżultati tar-riċerka tal-għoli

L-FDA approvat Skytrofa għat-trattament tal-GHD fit-tfal, ibbażat fuq ir-riżultati tal-istudju internazzjonali tal-fażi 3 tal-għoli. Dan huwa studju randomised, open-label, ikkontrollat ​​b'mediċina pożittiva f'161 tifel u tifla li għadhom kif ġew ikkurati b'GHD, li jqabbel Skytrofa darba fil-ġimgħa ma' prodott ta' somatropin (GenotropinGHD) darba kuljum.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq l-endpoint primarju: f'ġimgħa 52, Skytrofa ma kienx inferjuri għal hGH ta 'kuljum u aħjar minn hGH ta' kuljum f'termini ta 'rata ta' tkabbir annwalizzata (AHV, unità: ċm / sena), u kellu sess ta 'sigurtà simili. Id-dejta speċifika hija li bl-użu tal-grupp ta' intenzjoni ta' trattament tal-analiżi tal-kovarjanza (ANCOVA), l-AHV fil-grupp ta' trattament ta' Skytrofa kien 11.2 ċm/sena, u l-grupp tal-hGH ta' kuljum kien 10.3 ċm/sena (id-differenza bejn iż-żewġ gruppi : 0.9 ċm/sena, 95% CI: 0.2-1.50).

Ta 'min isemmi li f'kull segwitu, l-AHV tal-grupp ta' trattament Skytrofa kien ogħla minn dak tal-grupp ta 'trattament ta' kuljum tal-hGH, u d-differenza fit-trattament laħqet sinifikat statistiku mis-26 ġimgħa (inkluża s-26 ġimgħa). Il-proporzjon ta 'pazjenti b'rispons fqir (AHV<8.0 ċm/sena)="" fil-grupp="" ta'="" trattament="" skytrofa="" u="" grupp="" ta="" 'trattament="" ta'="" kuljum="" b'hgh="" kien="" 4%="" u="" 11%,="" rispettivament.="" l-analiżi="" tas-sensittività="" kollha="" li="" tlestew="" fl-istudju="" jappoġġaw="" ir-riżultati="" ewlenin,="" li="" juru="" r-robustezza="" ta="" 'dawn="">