L-FDA tal-Istati Uniti approvat Livmarli: l-ewwel mediċina biex tikkura ħakk kolestatiku assoċjat mas-sindromu ta 'Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp ta' terapiji innovattivi għall-kura ta' mard rari tal-fwied. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti approvat soluzzjoni orali Livmarli (maralixibat), li tittieħed mill-ħalq darba kuljum għat-trattament tal-kolestasi f'pazjenti bis-sindromu ta 'Alagille (ALGS) ta' ≥ 1 sena. Ħakk. L-ALGS hija marda rari tal-fwied li tintiret li taffettwa 2000-2500 tifel u tifla fl-Istati Uniti.

L-ALGS hija kkawżata minn kanali tal-bili anormali, li jistgħu jwasslu għal mard progressiv tal-fwied. Il-kanali tal-bili anormali jew dojoq jistgħu jikkawżaw kolestasi, u l-aċidi tal-bili jakkumulaw fil-fwied, li jistgħu jwasslu għal infjammazzjoni u ħsara fil-fwied, u jipprevjenu l-fwied milli jaħdem kif suppost. Il-kolestasi ta 'ALGS hija assoċjata ma' ħakk. Il-ħakk huwa wieħed mill-aktar sintomi komuni u severi assoċjati mal-ALGS, u huwa wkoll waħda mill-aktar indikazzjonijiet komuni għat-trapjant tal-fwied f'pazjenti b'ALGS.

Ta 'min isemmi li Livmarli hija l-ewwel u l-unika mediċina approvata għat-trattament ta' ħakk kolestatiku ALGS, li se ġġib bidla sinifikanti fil-mudell ta 'trattament ta' ALGS. Livmarli ġie approvat permezz ta’ proċess ta’ reviżjoni ta’ prijorità. Preċedentement, l-FDA tat lil Livmarli id-deżinjazzjoni ta 'mard pedjatriku rari (RPDD) u d-deżinjazzjoni ta' mediċina innovattiva (BTD) għat-trattament tal-ALGS.

Filwaqt li approvat Livmarli, l-FDA ħarġet ukoll vawċer ta 'reviżjoni ta' prijorità ta 'mard pedjatriku rari (PRV) lil Mirum biex tippremja lill-kumpanija għall-kontribuzzjonijiet pendenti tagħha għall-iżvilupp ta' mediċini ġodda għal mard rari. Dan il-PRV jista’ jinfeda għal reviżjoni ta’ prijorità ta’ kwalunkwe applikazzjoni ġdida sussegwenti għal droga, u jista’ jinbiegħ jew jiġi trasferit.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv tas-soluzzjoni orali Livmarli huwa maralixibat, li huwa inibitur tat-trasportatur tal-aċidu tal-bili ileali (IBAT) mogħti mill-ħalq b'assorbiment minimu. L-ALGS hija marda rari tal-fwied, u m'hemm l-ebda trattament rikonoxxut, għalhekk hemm ħtieġa medika maġġuri u urġenti mhux sodisfatta. L-approvazzjoni ta 'Livmarli fis-suq se ġġib l-ewwel għażla ta' trattament tad-droga għal din il-marda devastanti, se tipprovdi pjan ta 'trattament sinifikanti, u fl-aħħar se tnaqqas il-ħtieġa għal trapjant tal-fwied.

L-FDA approvat Livmarli, ibbażat fuq studji IKONIĊI ewlenin u dejta ta '5 snin minn studji ta' appoġġ. Din id-dejta flimkien tikkostitwixxi korp b'saħħtu ta' evidenza għal Livmarli biex jittratta 86 pazjenti ALGS. Dejta mill-istudju ICONIC wriet li wara li rċevew it-trattament b'Livmarli, il-ħakk tal-pazjenti kien statistikament imnaqqas b'mod sinifikanti (p<0.0001), u="" markaturi="" oħra="" ta'="" mard="" kolestatiku="" tal-fwied="">