Tavneos: l-ewwel inibitur tar-riċettur C5a tal-kompliment selettiv orali biex jikkura vaskulite relatata mal-ANCA!

ChemoCentryx reċentement ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti approvat Tavneos (avacopan), inibitur orali selettiv komplement 5a riċettur (C5aR), bħala mediċina awżiljarja flimkien ma 'terapiji standard. Għal pazjenti adulti biex jikkuraw vaskulite relatata ma' antikorpi ċitoplasmiċi kontra n-newtrofili attivi ħafna (ANCA), speċifikament: polianġiite granulomatoża (GPA) u polianġiite mikroskopika (MPA) . GPA u MPA huma ż-żewġ tipi ewlenin ta 'vaskulite ANCA.

Vaskulite ANCA hija marda awtoimmuni sistemika rari u serja. Attivazzjoni eċċessiva tas-sistema tal-kompliment tattiva aktar in-newtrofili, li twassal għal infjammazzjoni u fl-aħħar mill-aħħar teqred il-vini tad-demm żgħar. Il-marda tista 'tikkawża ħsara lill-organi u falliment. Il-kliewi hija l-organu ewlieni fil-mira, u ħafna drabi tkun fatali jekk ma tiġix ittrattata.

Ta 'min isemmi li Tavneos huwa l-ewwel inibitur orali ta' komplement 5a riċettur (C5aR) approvat mill-FDA ta 'l-Istati Uniti u l-ewwel mediċina approvata għat-trattament ta' vaskulite relatata ma 'ANCA f'għaxar snin.

Struttura kimika Avacopan

Il-vaskulite assoċjata mal-ANCA hija marda devastanti, u t-trattamenti attwali ħafna drabi jwasslu għal effetti sekondarji serji jew saħansitra fatali u jnaqqsu t-trattamenti li jsalvaw il-ħajja. L-approvazzjoni ta 'Tavneos fis-suq se tipprovdi għażla ta' trattament ġdida tant meħtieġa u ġġib futur isbaħ għall-pazjenti.

L-approvazzjoni tal-FDA ta 'Tavneos hija bbażata fuq dejta mill-prova klinika pivotali globali ta' Fażi 3 ADVOCATE. L-istudju laħaq l-endpoint primarju ta’ remissjoni tal-marda f’ġimgħa 26 u remissjoni sostnuta f’ġimgħa 52.

Id-dejta wriet li skont l-evalwazzjoni tal-Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), meta mqabbla mal-grupp ta’ trattament ta’ prednisone, il-grupp ta’ trattament ta’ avacopan kellu vantaġġ statistiku fir-remissjoni tal-mard f’ġimgħa 26 u remissjoni sostnuta f’ġimgħa 52. F’din il-prova, meta mqabbla ma’ il-grupp ta 'trattament ta' prednisone, it-tossiċità tal-glukokortikojdi tal-grupp ta 'trattament avacopan tnaqqset b'mod sinifikanti, il-funzjoni renali tjiebet ħafna, u l-indikaturi tal-kwalità tal-ħajja relatati mas-saħħa wkoll tjiebu ħafna.

Avacopan (CCX168) mekkaniżmu ta 'azzjoni

Avacopan huwa molekula żgħira orali u inibitur selettiv tar-riċettur C5aR1 tal-kompliment C5a. Billi timblokka b'mod preċiż ir-riċetturi għall-framment tas-sistema tal-kompliment pro-infjammatorju C5a (C5aR) preżenti fuq il-wiċċ ta 'ċelluli infjammatorji distruttivi bħal newtrofili, avacopan jista' jipprevjeni l-abbiltà ta 'dawn iċ-ċelloli li jagħmlu ħsara lill-attivazzjoni C5a, li hija l-vini tad-demm ANCA Il-fatturi tas-sewqan ta 'infjammazzjoni. It-trattament ta 'Avacopan huwa ddisinjat biex jikkontrolla b'mod effettiv il-proċess ta' vaskulite infjammatorja, jipprevjeni rikorrenza, u jnaqqas ir-riskju ta 'ħsara relatata mat-trattament. Barra minn hekk, avacopan jinibixxi biss C5aR1 b'mod selettiv biex jippermetti li l-mogħdija C5a I taħdem b'mod normali permezz tar-riċettur C5L2.

ChemoCentryx huwa responsabbli għall-iskoperta u l-iżvilupp ta 'avacopan, u għandu d-dritt li jikkummerċjalizza l-mediċina fl-Istati Uniti. Permezz tal-alleanza tas-saħħa tal-kliewi milħuqa ma' ChemoCentryx, Vifor Pharma kisbet id-dritt esklussiv li tikkummerċjalizza avacopan fi swieq barra l-Istati Uniti.

Minbarra l-Istati Uniti, avacopan ġie wkoll approvat fil-Ġappun biex jikkura MPA u GPA (iż-żewġ tipi ewlenin ta 'vaskulite relatata mal-ANCA). Barra minn hekk, avacopan qed jiġi rivedut ukoll mill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) u mistenni li jiġi approvat sal-aħħar tal-2021.

Bħalissa, ChemiCentryx qed tiżviluppa wkoll avacopan biex tikkura pazjenti b'mard glomerulari C3 (C3G) u hidradenitis suppurativa (HS). Preċedentement, l-FDA ta 'l-Istati Uniti tat avacopan id-deżinjazzjoni ta' mediċina orfni għat-trattament ta 'vaskulite relatata ma' ANCA, C3G, u sindromu uremiku emolitiku atipiku (aHUS). Fl-Unjoni Ewropea, l-EMA tat lil avacopan id-denominazzjoni ta’ mediċina orfni għat-trattament ta’ C3G u 2 tipi ta’ vaskulite ANCA (GPA u MPA).