Takeda darvadstrocel applikat għall-elenkar fil-Ġappun: trattament ta 'fistula perianali kumplessa f'pazjenti bil-marda ta' Crohn luminali (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) reċentement ħabbret li ssottomettiet applikazzjoni lill-Ministeru Ġappuniż tas-Saħħa, ix-Xogħol u l-Benesseri (MHLW) biex tipproduċi u tbigħ darvadstrocel (kodiċi ta' żvilupp: Cx601) għat-trattament ta' fistula anali kumplessa inattiva/ħafifa tal-Marda Lumen Crohn (CD) f'pazjenti adulti.

Darvadstrocel huwa suspensjoni amplifikata taċ- ċelluli staminali adipose (eASC) alloġeneika (jew derivata mid- donatur) użata għall- kura ta ' fistuli perianali kumplessi f' pazjenti adulti b' CD luminali inattiva jew attiva b' mod ħafif. darvadstrocel ingħata Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) fl-Unjoni Ewropea, l-Istati Uniti, u l-Ġappun fl-2009, l-2017, u l-2019, rispettivament. Barra minn hekk, darvadstrocel ingħata wkoll it- Terapija Avvanzata tal- Mediċina Riġenerattiva (RMAT) għat- trattament ta ' fistula perianali kumplessa f' pazjenti adulti b' CD mill- FDA ta ' l- Istati Uniti.

Fl-Unjoni Ewropea, darvadstrocel ġie approvat f'Marzu 2018 (isem kummerċjali: Alofisel) għat-trattament ta' fistuli perianali kumplessi f'pazjenti b'CD mudwala inattiva/ħafifa attiva. Darvadstrocel jingħata lokalment għall- kura ta ' fistuli perianali kumplessi f' pazjenti adulti b' CD li ma jirrispondux għal mill- inqas terapija konvenzjonali waħda jew terapija bijoloġika. Darvadstrocel għandu jintuża wara l-kura bil-fistula.

Id-dokumenti tal-applikazzjoni jinkludu dejta minn żewġ provi kliniċi: Darvadstrocel-3002, studju Ġappuniż, u provi admire-CD fl-Ewropa u fl-Iżrael. Darvadstrocel- 3002 huwa studju multiċentriku, open- label, mhux ikkontrollat ta ' fażi 3 li sar fuq 22 pazjent adult Ġappuniż b' CD luminali inattiv/ ħafif biex jevalwa l- effikaċja u s- sigurtà ta ' darvadstrocel fit- trattament ta ' sess kumpless ta ' fistuli anali. Ir-riżultati tar-riċerka ser jitħabbru f'konferenza xjentifika reċenti. ADMIRE- CD hija prova klinika randomised, double- blind, ikkontrollata ta ' fażi 3 li saret fuq 212- il pazjent adult b' CD luminali inattiva/ ħafifa attiva biex tevalwa l- effikaċja u s- sigurtà ta ' darvadstrocel fit- trattament ta ' fistuli anali kumplessi.

Il-marda ta' Crohn (CD) hija marda infjammatorja kronika tas-sistema diġestiva, li taffettwa madwar 70,000 persuna fil-Ġappun. Pazjenti b' CD jistgħu jesperjenzaw fistuli perianali kumplessi, li jistgħu jikkawżaw uġigħ qawwi, nefħa, infezzjoni, u tnixxija mill- anal. Minkejja l-avvanzi fil-mediċina u l-kirurġija, fistuli perianali kumplessi fis-CD għadhom sfida għall-kliniċisti biex jittrattaw u jkollhom impatt negattiv fuq il-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti.