Novartis Mayzent itejjeb il-konjizzjoni u jnaqqas ir-ritmu tal-progress tad-diżabilità, tnieda fiċ-Ċina

Novartis reċentement ħabbar l- analiżi tal- mediċina bi sklerożi multipla Mayzent (siponimod) għat- trattament ta ' sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS) fażi IIIb SKAMBJU u prova ta ' Fażi III EXPAND fit- 8 konferenza konġunta ACTRIMS- ECTRIMS MSVirtual2020. Riżultat. Id-dejta turi li Mayzent huwa pjan ta' trattament sikur li jista' jtejjeb il-ħila konjittiva u jnaqqas ir-riskju ta' progressjoni tad-diżabilità. Aktar ma jkun hemm il-kura, aktar ikun kbir il-benefiċċju.

F' Mejju ta ' din is- sena, Mayzent kien approvat għall- elenkar fiċ- Ċina għat- trattament ta ' sklerożi multipla (RMS) adulta li rikaduta, inkluż sindromu klinikament iżolat (CIS), marda li tfaċċat mill- ġdid (RRMS) u mard progressiv sekondarju attiv (SPMS). Maż- żmien, sa 50- 60% tal- pazjenti b' RRMS jiżviluppaw SPMS. Mayzent huwa modulatur selettiv ta ' ġenerazzjoni ġdida, sphingosine 1- phosphate (S1P) u l- ewwel approvat għat- trattament ta ' SPMS fid- dinja Terapija orali ta ' tibdil fil- marda orali (DMT), il- bidu bikri tal- kura jista ' effettivament inaqqas il- progressjoni tad- diżabilità u t- tnaqqis konjittiv fil- pazjenti.

EXCHANGE huwa studju prospettiv, ta ' 6 xhur, open- label ta ' Fażi IIIb li jevalwa s- sigurtà u t- tollerabilità ta ' pazjenti bi sklerożi multipla li tkun qed titfaċċa (RMS) li tfaċċa minn terapija oħra ta ' modifika tal- marda (DMT) għal terapija Mayzent, inklużi attivitajiet SPMS sesswali. L-analiżi interim inkludiet 112-il pazjent minn 42 ċentru fl-Istati Uniti li ssodisfaw l-analiżi tas-sigurtà. Id-dejta kompliet issaħħaħ is-sikurezza u t-tollerabilità ta' Mayzent.

EXPAND huwa studju ta ' Fażi III randomised, double- blind, ikkontrollat bi plaċebo li jqabbel l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Mayzent u plaċebo f' pazjenti b' SPMS bi gradi varji ta ' diżabilità. Ir-riżultati juru li l-użu bikri ta' Mayzent jista' jdewwem il-progressjoni tad-diżabilità u jtejjeb il-ħila konjittiva.

Analiżi ESPANDATA WARA l- avveniment uriet li l- veloċità konjittiva ta ' l- ipproċessar ta ' pazjenti b' SPMS attivi u inattivi li rċevew kura Mayzent uriet titjib. Barra minn hekk, f' pazjenti b' mard attiv, hemm ċans akbar li jiġi osservat titjib klinikament rilevanti. Pazjenti b' SPMS attiva li jirċievu kura Mayzent bikrija u kontinwa għandhom riskju aktar baxx ta ' progressjoni tad- diżabilità u tnaqqis konjittiv minn dawk li jdewmu l- kura mayzent. Analiżi tas- sottogrupp uriet li f' pazjenti b' SPMS attiv, il- valur ta ' l- użu bikri tal- kura Mayzent huwa li l- effett pożittiv tiegħu fuq id- diżabilità, il- veloċità ta ' l- ipproċessar konjittiv, u l- pronjosi ta ' rikorrenza jistgħu jdumu sa 5 snin.

Norman Putzki, kap tal-Iżvilupp Globali għal Novartis Neuroscience, qal: "Wieħed mill-akbar għanijiet għall-pazjenti bi sklerożi multipla huwa li jkun jista 'jgħix indipendentement għall-itwal żmien possibbli. Id-dejta maħruġa llum tikkonferma aktar il-benefiċċji tal-kapaċità konjittiva u d-dewmien fil-progressjoni tad-diżabilità. Impatt, Mayzent jista 'jintuża bħala għażla xierqa għall-pazjenti biex jaqilbu b'mod sikur minn terapiji oħra. Mayzent iġib tama lill-pazjenti li jfittxu li jiksbu dan l-għan importanti."

Għalkemm il- kors ta ' sklerożi multipla (MS) ta ' kull pazjent huwa uniku u huwa affettwat minn ħafna fatturi, inkluż l- użu ta ' terapija ta ' tibdil fil- marda MS (DMT), huwa stmat li sa 80% ta ' l- isklerożi multipla li tfaċċat mill- ġdid (RRMS) Il- pazjenti eventwalment se jkunu fi transizzjoni għall- SPMS. Għalhekk, huwa importanti ħafna għall- pazjenti li jibdew il- kura kmieni biex inaqqsu l- progressjoni tad- diżabilità. Il-progressjoni tad-diżabilità ħafna drabi tinkludi, iżda mhijiex limitata għal, l-impatt fuq il-mobilità, li jista' jwassal għall-ħtieġa ta' assistenza għall-mixi jew siġġijiet tar-roti, disfunzjoni tal-bużżieqa tal-awrina, u tnaqqis konjittiv.

L- ingredjent farmaċewtiku attiv ta ' Mayzent huwa siponimod, ġenerazzjoni ġdida, modulatur selettiv tar- riċettur sphingosine 1- phosphate (S1P) li jista ' jeħel b' mod selettiv mar- riċetturi S1P1 u S1P5. Meta jeħel mar- riċetturi tas- sottotip S1P1 fuq limfoċiti, siponimod jista ' jipprevjeni limfoċiti milli jħallu l- glandoli limfatiċi, u b' hekk ma jħallihomx jidħlu fis- sistema nervuża ċentrali (CNS) ta ' pazjenti b' MS, u jilagħbu effett anti- infjammatorju. Barra minn hekk, siponimod jista ' wkoll jidħol fis- CNS u jeħel direttament mar- riċetturi tas- sottotip S1P5 u S1P1 fuq ċelloli speċifiċi (oligodendroċiti u astroċiti) biex jippromwovi r- remyelination u jipprevjeni l- infjammazzjoni.

Mayzent ġie approvat mill- FDA ta ' l- Istati Uniti f' Marzu 2019 għat- trattament ta ' pazjenti adulti bi sklerożi multipla li tkun qed tirrikadi (RMS), inkluż sklerożi multipla progressiva attiva (SPMS) u sklerożi multipla li tfaċċat mill- ġdid (RRMS), Sindromu Kliniku Iżolat (CIS). Fl- Unjoni Ewropea, Mayzent ġie approvat f' Jannar 2020 għat- trattament ta ' pazjenti adulti bl- SPMS, speċifikament: hemm karatteristiċi ta ' immaġini b' attività ta ' rikorrenza jew infjammatorja (per eżempju, leżjonijiet jew attività T1 imtejba b' Gd, Leżjonijiet T2 ġodda jew imkabbra) huma pazjenti b' mard attiv b' evidenza, li jdewmu l- iżvilupp ta ' diżabilità fiżika.

Ta 'min isemmi li Mayzent hija l- ewwel mediċina orali approvata għal pazjenti SPMS b' mard attiv u l- ewwel mediċina approvata għal pazjenti SPMS b' mard attiv f' dawn l- aħħar 15- il sena. Il- mediċina ġiet ippruvata li hija effettiva biex tittardja l- progressjoni tal- marda u se tindirizza ħtieġa medika sinifikanti mhux issodisfata fil- popolazzjoni ta ' pazjenti spMS b' mard attiv.

Novartis huwa impenjat li jġib lil Mayzent lill- pazjenti madwar id- dinja. Bħalissa, bħalissa għaddejjin preżentazzjonijiet regolatorji f'diversi pajjiżi. Is-suċċess ta ' Mayzent huwa kritiku għal Novartis, minħabba li Gilenya, droga orali oħra blockbuster MS b'bejgħ annwali ta '$ 3 biljun, qed tiffaċċja kompetizzjoni dejjem akbar. L-industrija hija ottimista ħafna dwar il-prospetti tan-negozju ta' Mayzent. Xi analisti jbassru li l-ogħla bejgħ ta 'Mayzent wara l-elenkar se jilħaq $ 3 biljun.