Driter ġdid ta 'atrofija b'ħafna sistemi! L-AID ingħatat l-ewwel kwalifika mgħaġġla għall-verdiperstat, inibitur tal-myeloperoxidase orali!

Biohaven hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp ta 'mediċini ġodda għal mard newroloġiku. Fin-nofs ta ’dan ix-xahar, nediet il-mediċina Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) migranja fis-suq tal-Istati Uniti. Din hija l-ewwel u l-unika forma ta ’dożaġġ tal-Pillola ta’ diżintegrazzjoni orali (ODT) b’azzjoni mgħaġġla approvata ta ’l-antagonist tar-riċettur relatat mal-ġene ta’ calcitonin, użat għat-trattament akut ta ’emigranja adulta (bi jew mingħajr aura).

Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-US Food and Drug Administration (FDA) tat il-myeloperoxidase (MPO) inibitur verdiperstat għal kwalifika ta 'passaġġ mgħaġġel (FTD) għat-trattament ta' atrofija multipla tas-sistema (MSA).

L-MSA hija marda newrodeġenerattiva fatali rari u li tipprogressa malajr, b'ħin medju mill-bidu sal-mewt ta '6-10 snin. L-MSA tista 'tikkawża problemi ta' moviment simili għal Parkinson 0010010 # 39; i marda (bħal bradikinjesja, ebusija fil-muskoli, rogħda, u bilanċ ħażin) u problemi funzjonali involontarji, inkluż kontroll tal-pressjoni tad-demm, funzjoni tal-bużżieqa, u diġestjoni. Bħalissa, m'hemm l-ebda kura għall-MSA, hija disponibbli terapija sintomatika biss.

L-FTD għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni rapida tal-mediċini għal mard serju biex tindirizza l-bżonnijiet mediċi serji u mhux sodisfatti f'oqsma ewlenin. Il-kisba ta 'kwalifiki mgħaġġla għal mediċini sperimentali tfisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu mal-FDA b'mod aktar frekwenti matul l-amp 0010010 ; Fażi D. Wara li jibagħtu l-applikazzjonijiet għall-kummerċjalizzazzjoni, huma eliġibbli għal approvazzjoni mgħaġġla u reviżjoni ta 'prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma wkoll eliġibbli għal reviżjoni kontinwa.

Irfan Qureshi, viċi president tan-newroloġija f'Biohaven, qal: 0010010 Kwot; Ninsabu kuntenti ħafna li l-AID ingħatat kwalifika ta 'verdiperstat b'ritmu mgħaġġel, li tenfasizza l-bżonnijiet mediċi għolja mhux sodisfatti fil-popolazzjoni ta' pazjenti MSA. Il-kwalifika mgħaġġla tista 'tgħin biex tħaffef l-iżvilupp ta' verdiperstat bħala l-ewwel Terapija mmirata biex tnaqqas il-progress ta 'din il-marda qerrieda. 0010010 quot;

Formula strutturali kimika verdiperstat (Sors: medchemexpress.cn)

verdiperstat inkiseb minn AstraZeneca minn Biohaven f'Settembru 2018, u l-kodiċi ta 'żvilupp għal AstraZeneca huwa AZD 3241. verdiperstat huwa potenzjalment l-ewwel klassi, orali, li jippenetra l-moħħ, inibitur irreversibbli ta 'myeloperoxidase (MPO). L-MPO huwa xprun ewlieni tal-istress ossidattiv patoloġiku u l-infjammazzjoni fil-moħħ. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, verdiperstat ingħata status ta ’mediċina orfni għat-trattament ta’ atrofija multipla tas-sistema (MSA). Barra minn hekk, verdiperstat għandu l-potenzjal li jittratta mard ieħor relatat mal-istress ossidattiv, l-infjammazzjoni, u n-newrodeġenerazzjoni.

Fi studji tal-fażi I u l-fażi II, aktar minn 250 voluntiera b'saħħithom u pazjenti ġew ikkurati bil-verdiperstat. F'pazjenti b'MSA, doża ta 'sa 900 mg darbtejn kuljum hija ġeneralment tollerabbli. Riżultati preliminari ta 'studju ta' fażi IIa fuq pazjenti MSA wrew li wara 12 ġimgħat ta 'kura, pazjenti li kienu qed jirċievu plaċebo ddeterjoraw minn 4. 6 punti fl-indiċi tal-effikaċja ewlenija (skala uniformi ta' punteġġ MSA) , waqt li rċevew verdiperstat 300 mg doża BID u 600 mg doża BID ta 'pazjenti wrew tnaqqis żgħir ta' 3. 7 punti u 2. {{4 }} punti rispettivament. Immaġni tal-PET ta 'proteina ta' traslokazzjoni (TSPO) f'pazjenti b 'Parkinson 0010010 # 39; i l-marda turi li verdiperstat jista' jnaqqas l-infjammazzjoni f'reġjuni tal-moħħ marbuta ma 'mard. Barra minn hekk, il-verdiperstat inaqqas ukoll b'mod sinifikanti l-attività ta 'MPO fid-demm tal-bniedem, li huwa bijomarkatur biex il-mediċina torbot mal-mira tagħha.

Bħalissa, Biohaven qed iwettaq studju multi-pajjiż tal-fażi III M-STAR (NCT 03952806) biex jevalwa l-effikaċja ta 'verdiperstat għall-MSA f'madwar 50 ċentri kliniċi fl-Istati Uniti u fl-Ewropa. Il-kumpanija qed taħdem ukoll mal-Isptar Ġenerali ta ’Massachusetts biex tippjana prova klinika biex tevalwa l-effikaċja ta’ verdiperstat fit-trattament ta ’sklerożi laterali amiotrofika (ALS).