L-ewwel inibitur tal-esportazzjoni nukleari ta 'Karyopharm Xpovio Fażi III ta' suċċess kliniku, Deqi Pharmaceutical introduċa liċ-Ċina għall-iżvilupp!

Sieħeb Mediku Deqi Karyopharm Therapeutics hija kumpanija farmaċewtika ċċentrata fuq l-onkoloġija u ffokata fuq l-iskoperta u l-iżvilupp tal-ewwel terapiji innovattivi għat-trasport nukleari u miri relatati għat-trattament tal-kanċer u mard ieħor ieħor. Riċentement, Karyopharm Therapeutics ħabbret ir-riżultati pożittivi tal-ewwel fażi III BOSTON studju tal-ewwel inibitur selettiv tal-esportazzjoni nukleari (SINE) Xpovio (selinexor) fit-trattament tal-majeloma multipla (MM).

L-istudju sar f'pazjenti b'MM li qabel kienu rċivew 1-3 terapiji, u evalwa l-kombinazzjoni ta 'Xpovio kull ġimgħa ma' Velcade kull ġimgħa (bortezomib, bortezomib) u dexamethasone b'doża baxxa (SVd), kull ġimgħa L-effikaċja u s-sigurtà tat-tnejn. kumbinazzjoni ta 'ħin ta' kors ta 'dexamethasone (Vd) b'doża baxxa. Vd hija terapija standard għat-trattament kliniku ta ’MM.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq l-għan primarju: meta mqabbel mal-grupp tat-trattament Vd, is-sopravivenza mingħajr progressjoni (PFS) tal-grupp ta 'trattament SVd żdiedet b' 4. 47 xhur u żieda ta '{ {1}} 7% (PFS medjan: 13. 93 xhur vs 9. 46 xhur)), U r-riskju ta 'progressjoni jew mewt tal-marda tnaqqas b'mod sinifikanti bi 30% (HR=0. 70, p=0. 0066). F'dan l-istudju, ma ġew osservati l-ebda sinjali ta 'sigurtà ġodda fil-grupp tat-trattament SVd, u ma kien hemm l-ebda żbilanċ fl-imwiet bejn iż-żewġ gruppi.

Id-dejta kompleta ta 'fuq nett se titħabbar waqt il-konferenza medika li jmiss. Skont id-dejta tar-riċerka, Karyopharm jippjana li jissottometti applikazzjoni tal-mediċina ġdida lill-FDA fit-tieni kwart ta ' 2020 biex testendi l-indikazzjoni ta' Xpovio għat-trattament tat-tieni linja ta 'pazjenti b'elġeloma multipla rikaduta jew refrattarja (R / R MM). Jekk approvat, il-kors ta 'SVd se jkun l-ewwel u l-uniku kors ta' medikazzjoni konġunt approvat mill-FDA li għandu jiġi inkluż f'Velcade darba fil-ġimgħa fit-trattament ta 'majeloma rikurrenti. Fil-preżent, fil-pjan ta ’trattament standard Vd għall-majeloma rikurrenti, Velcade jeħtieġ infużjoni ġol-vini darbtejn fil-ġimgħa.

Dr Sharon Shacham, President u Uffiċjal Xjentifiku Kap ta 'Karyopharm, qal: 0010010 Kwot; Għandna l-pjaċir li nirrapportaw ir-riżultati tal-aqwa studju BOSTON, li huma importanti ħafna. Dan l-istudju huwa l-ewwel prova ta 'fażi III randomised li tikkonferma li MM diġà rċeviet 1-3 trattamenti Fost pazjenti, Xpovio darba fil-ġimgħa flimkien ma' standard kurrenti ta 'terapija ta' kura għandu effetti sinifikanti klinikament u statistikament. F'dan l-istudju, il-ħin ta 'sopravvivenza ta' pazjenti fil-grupp ta 'kors SVd mingħajr deterjorazzjoni tal-marda żdied b' 47%, li aħna nemmnu li huwa pass ewlieni 'il quddiem fit-trattament ta' pazjenti b'eleloma multipla rikaduta jew refrattarja. 0010010 Kwot ;

Xpovio 0010010 # {{{1}}; l-ingredjent farmaċewtiku attiv huwa s-selinexor, li huwa l-ewwel klassi, orali, inibitur selettiv tal-esportazzjoni nukleari (SINE) kompost li jaġixxi billi jorbot u jinibixxi nukleari esporta l-proteina XPO 1 (magħruf ukoll bħala CRM 1), li tirriżulta fl-akkumulazzjoni ta 'proteini li jrażżnu t-tumur fin-nukleu ta' akkumulazzjoni, li terġa 'tibda u tamplifika l-funzjoni li tissoppressa t-tumur tagħhom, u twassal għal apoptożi selettiva taċ-ċelloli tal-kanċer, filwaqt li ma tikkawżax sinjifikattivi effetti fuq ċelloli normali.

F'Lulju 2019, Xpovio rċieva approvazzjoni mgħaġġla mill-FDA, flimkien ma 'dexamethasone, għal mill-inqas {{1}} terapiji u mill-inqas 2 inibituri tal-proteasome (PI), għall-inqas 2 immunosoppressanti (IMiD), pazjent wieħed b'elġeloma multipla reċeduta u refrattarja (RRMM) refrattarja għal antikorpi monoklonali anti-CD 38 . Ta 'min isemmi li Xpovio huwa l-ewwel u l-uniku inibitur tal-esportazzjoni nukleari approvat mill-FDA, u huwa l-ewwel u l-uniku aġent approvat mill-FDA għall-inibituri tal-proteasoma, immunomodulaturi, u anti-CD 38 antikorpi monoklonali. Mediċini bir-riċetta għat-trattament ta ’pazjenti b’mieloma multipla (MM). Barra minn hekk, Xpovio huwa wkoll l-ewwel mediċina approvata għal mira ġdida ta 'mieloma (XPO 1) mill-20 1 5.

Fi Frar ta ’din is-sena, Xpovio 0010010 # 39; i applikazzjoni supplimentari ta’ mediċina ġdida (sNDA) ġiet aċċettata mill-FDA tal-Istati Uniti u ngħatat reviżjoni ta ’prijorità. Is-sNDA tfittex li tħaffef l-approvazzjoni ta ’Xpovio għat-trattament ta’ pazjenti B li jinxterdu jew li jiġu refrattarji b’limfoma ċellulari (R / R DLBCL). L-AID innominat metodu ta 'ċċarġjar ta' utenti ta 'mediċini bir-riċetta (PDUFA) data ta' mira ta 'Ġunju 23, 2020.

L-sNDA hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju FASE IIb SADAL. Dan l-istudju evalwa l-effikaċja u s-sikurezza ta 'Xpovio f'pazjenti bi DLBCL reċedut jew refrattarju. Ir-riżultati wrew li r-rata ta 'rispons totali (ORR) tat-trattament b'Xpovio kienet 28. 3%, ir-rata ta' rispons kompluta (CR) kienet 11. 8%, u it-tul medju tar-rispons (DOR) kien aktar minn 9 xhur. Din id-dejta tenfasizza l-potenzjal ta 'Xpovio bħala terapija orali ġdida u l-ewwel f'popolazzjoni ta' pazjenti b'livell ta 'DLBCL reċedut jew refrattarju li qabel irċivew mill-inqas żewġ reġimi multi-mediċini, mhumiex adattati għal trapjant taċ-ċelloli staminali, u għandhom skemi ta' trattament estremament limitati. .

Jekk approvat, Xpovio se jkun l-ewwel reġim orali biex jikkura DLBCL reċedut jew refrattarju. Preċedentement, l-AID kienet tat lil Xpovio l-kwalifika ta ’mediċina orfni u kwalifika ta’ fast-track għal din l-indikazzjoni. Il-kumpanija tippjana wkoll li tissottometti applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) lill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) f ' 2020, u titlob approvazzjoni kondizzjonali ta' Xpovio għall-istess indikazzjonijiet.

Karyopharm bħalissa qed jevalwa l-potenzjal ta 'selinexor fit-trattament ta' firxa ta 'malinni ematoloġiċi u tumuri solidi fi studji kliniċi multipli minn nofs sa tard, inkluż majeloma multipla, linfoma taċ-ċelluli B kbar diffużi, liposarcoma (studju SEAL) u Kanċer tal-endometriju. , glioblastoma rikurrenti.

Ta 'min isemmi li f'Awwissu 2018, Deqi Pharmaceutical u Karyopharm Therapeutics laħqu kooperazzjoni strateġika biex jiżviluppaw b'mod konġunt 4 mediċini orali innovattivi, inklużi 3 SINE XPO 1 antagonisti ta' Xpovio ( selinexor), eltanexor, verdinexor, u PAK 4 u inibitur ta 'mira doppja NAMPT KPT-9274. F'Jannar 2019, ATG-010 (Xpovio) ġie approvat fiċ-Ċina għat-trattament kliniku ta 'majeloma multiplu refrattarju u li rkupra, u din il-mediċina kienet ukoll l-ewwel waħda li ġiet żviluppata għal majeloma multipla fis-suq Ċiniż Inibitur selettiv ta' esportazzjoni nukleari ( SINE).