L-FDA tirrifjuta li tapprova roxadustat ġdid tad-droga

FibroGen ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) ħarġet ittra ta' rispons kompluta dwar l-Applikazzjoni Ġdida għad-Droga (NDA) tal-roxadustatgħall-kura ta' anemija kronika tal-mard tal-kliewi (CKD), li tiddikjara li mhux se tapprova l-applikazzjoni għat-tqegħid fis-suq ta'roxadustat, U kien jeħtieġ li l-kumpanija twettaq studji kliniċi addizzjonali dwar roxadustat qabel ma terġa' tissottometti l-NDA.

roxadustat huwa inibitur ta' fattur prolyl hydroxylase (HIF-PH) induċibbli b'fattur ipoksja. Jista ' jikkura l- anemija renali billi jistimula l- produzzjoni taċ- ċelluli ħomor tad- demm, jirregola l- metaboliżmu tal- ħadid, u jnaqqas l- hepcidin. Fl-2019, ix-xjentisti li skoprew il-mekkaniżmu ta' fatturi induċibbli mill-ipossija ngħataw il-Premju Nobel fil-Fiżjoloġija jew il-Mediċina dik is-sena, u Roxadustat, li twieled minn dawn ir-riżultati tar-riċerka xjentifika, ġibed ukoll ħafna attenzjoni.

Fil-preżent,roxadustatġie approvat għat-tqegħid fis-suq f'pazjenti adulti dipendenti fuq iċ-Ċina, il-Ġappun, iċ-Ċilì, il-Korea t'Isfel u postijiet oħra għat-trattament tal-anemija tas-CKD f'pazjenti adulti mhux dipendenti fuq id-dijalisi (NDD) u d-dijalisi (DD), u l-UE se tapplika biex il-prodott jitqiegħed fis-suq fl-aħħar ta' Awwissu.

Fil-fatt, id-deċiżjoni tal-FDA diġà pprevediet. L-iskadenza inizjali tal-FDA għall-PDUFA għal roxadustat kienet Diċembru 2020, iżda mbagħad estendiet ir-rieżami tagħha sa Marzu 2021, u mbagħad sa Awwissu 2021.

Waqt li kien qed jistenna d-deċiżjoni ta' approvazzjoni tal-FDA, FibroGen ħarġet dikjarazzjoni fis-6 ta' April, filwaqt li rrikonoxxiet li l-istandards użati għall-analiżi tad-dejta dwar is-sigurtà kardijaka ta' Roxadustat inbidlu sabiex id-dejta ssir aktar ta' benefiċċju. Tagħrif ġdid jindika li roxadustat jista ' ma jkunx superjuri għal darpoetin alpha fit- tnaqqis tar- riskju ta ' episodji kardjovaskulari avversi fil- pazjenti. Affettwat minn dan, il-prezz tal-ishma ta' FibroGen niżel għal 43% dakinhar.

F'nofs Lulju 2021, il-kumitat konsultattiv tal-FDA ħabbar ir-riżultati tar-rieżami tiegħu ta' roxadustat fit-trattament ta' anemija kronika tal-mard tal-kliewi. Il-kumitat irrakkomanda b'numru kbir ta' voti negattivi biex ma tiġix approvata l-applikazzjoni għat-tqegħid fis-suq ta' roxadustat. Għalkemm l-FDA mhux dejjem issegwi r-rakkomandazzjonijiet tal-kumitat konsultattiv, huwa ċar li ma seħħew l-ebda eċċezzjonijiet din id-darba.

Fir-rigward tad-deċiżjoni tal-FDA li tirrifjuta li tapprovaroxadustat, is-CEO ta' FibroGen Enrique Conterno esprima "diżappuntat ħafna": "Dan huwa jum sfortunat għal pazjenti b'anemija CKD fl-Istati Uniti. Roxadustat bħalissa qed ibiddel il-ħajja tal-pazjenti madwar id-dinja. Sussegwentement se niddiskutu l-pass li jmiss fl-Istati Uniti mas-sieħeb tagħna AstraZeneca."