CStone Pharmaceuticals avapritinib ġie inkluż fir-reviżjoni tal-prijoritajiet mill-Amministrazzjoni tal-Istat għall-Ikel u d-Droga!

Riċentement, iċ-Ċentru għall-Evalwazzjoni tad-Droga (CDE) ta 'l-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi (NMPA) taċ-Ċina inkluda CStone' i mediċina ġdida kontra l-kanċer avapritinib applikazzjoni ta' mediċina ġdida għal reviżjoni ta 'prijorità.

Avapritinib huwa inibitur tal-KIT / PDGFRA kinase żviluppat minn Blueprint Medicines. Ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti f'Jannar ta 'din is-sena. Ġie kkummerċjalizzat taħt l-isem kummerċjali Ayvakit għat-trattament tal-ġene tar-riċettur alfa (PDGFRA) tal-fattur ta ’tkabbir derivat mill-plejtlits (pazjenti PDGFRA) Nru 18 ta’ pazjenti adulti b’GIST mhux riżervat jew metastatiku b’mutazzjonijiet tat-tfal (inkluż mutazzjoni PDGFRA D842V).

Ayvakit hija l-ewwel terapija ta ’preċiżjoni approvata għall-kura ta’ pazjenti b’GIST definita mill-ġenoma, u l-ewwel trattament effettiv ħafna għal GIST b’mutazzjoni ta ’PDGFRA exon 18. Ta 'min jinnota li f'Mejju ta' din is-sena, l-FDA ħarġet ittra ta 'rispons kompleta (CRL) għal applikazzjoni oħra ta' mediċina għal avapritinib, li rrifjutat li tapprova r-raba 'linja ta' trattament għall-indikazzjonijiet GIST.

CStone Pharmaceuticals laħaq ftehim esklussiv ta 'kooperazzjoni u liċenzjar ma' Blueprint Medicines f'Ġunju 2018, u kiseb l-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'tliet kandidati tal-mediċina inkluż Ayvakit (avapritinib) fil-Greater China (Mainland, Ħong Kong, Macau, Tajwan).

Tliet xhur biss wara li l-avapritinib ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għat-tqegħid fis-suq, CStone Pharmaceuticals ressaq applikazzjonijiet ġodda għall-kummerċjalizzazzjoni tal-mediċini għall-avapritinib fit-Tajwan u fiċ-Ċina. F'April ta 'din is-sena, NMPA aċċettat applikazzjoni ġdida ta' mediċina għal avapritinib, li tkopri 2 indikazzjonijiet, jiġifieri: (1) Għat-trattament ta 'pazjenti li jġorru platelets derivati ​​minn fattur ta' tkabbir riċettur alfa (PDGFRA) eżon 18 mutazzjonijiet (inklużi mutazzjonijiet PDGFRA D842V) għall-adulti pazjenti b'resezzjoni kirurġika jew GIST metastatiku; (2) Pazjenti adulti ma 'GIST ir-raba' linja ma jistgħux jiġu rreġistrati jew metastatiċi.

Hemm madwar 1-1.5 / 100,000 (14,000-21,000) pazjenti GIST dijanjostikati ġodda fiċ-Ċina kull sena. Madwar 90% tal-pazjenti GIST huma kkawżati minn mutazzjonijiet tal-ġeni KIT jew PDGFRA. L-istudju ppubblikat ta 'NAVIGATOR wera li avapritinib kellu rata ta' rispons ġenerali (ORR) ta '86% f'pazjenti b'GIST avvanzat b'PDGFRA exon 18 mutazzjonijiet (inkluża l-mutazzjoni D842V), u ORR ta' 22% fir-raba 'linja GIST. pazjenti.

F’termini ta ’GIST, ta’ min isemmi b’mod partikolari li f’Mejju ta ’din is-sena, Zai Lab' s-sieħeb Deciphera' s KIT ta’ spettru wiesa ’u l-inibitur Qinlock ta’ PDGFRα kinase Qinlock (ripretinib) ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għall- trattament tar-raba 'linja ta' GIST avvanzat. . F'Ġunju tal-2019, Zai Lab u Deciphera ffirmaw ftehim biex jiksbu l-liċenzja esklussiva għall-iżvilupp u l-promozzjoni ta 'Qinlock fil-Greater China (Mainland, Ħong Kong, Macau, Tajwan).

Qinlock huwa l-ewwel mediċina ġdida approvata għat-trattament tar-raba 'linja ta' GIST. L-istandard huwa pass importanti. Il-mediċina hija adattata għal: trattament preċedenti bi 3 jew aktar inibituri tal-kinase (inklużi imatinib, sunitinib, regorafenib) f'pazjenti adulti b'GIST.

Fiċ-Ċina, NMPA aċċettat applikazzjoni ġdida għall-kummerċjalizzazzjoni tal-mediċina għal ripretinib f'Lulju ta 'din is-sena għat-trattament ta' trattamenti gastrointestinali avvanzati li ġew ikkurati bi 3 jew aktar inibituri tal-kinażi inkluż pazjenti adulti imatinib bi tumur stromali tal-passaġġ (GIST).

Dejta mill-prova tal-Fażi III INVICTUS uriet li meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo, is-sopravivenza mingħajr progressjoni tal-grupp ta 'trattament b'repretinib kienet fit-tul sinifikanti (PFS medjan: 6.3 xhur vs 1.0 xhur), u r-riskju ta' progressjoni tal-marda jew mewt kien sinifikattivament imnaqqas b'85% (HR=0.15, p< 0.0001).="" f'termini="" ta="" 'sopravvivenza="" totali="" tal-endpoint="" sekondarju="" (os),="" il-grupp="" ta'="" trattament="" b'repetinib="" kien="" ferm="" itwal="" mill-grupp="" tal-plaċebo="" (os="" medjan:="" 15.1="" xhur="" vs="" 6.6="" xhur),="" u="" r-riskju="" ta="" 'mewt="" tnaqqas="" b'64%="" (hr="0.36," nominali="" p="0.0004);" ta="" 'min="" jinnota="" li="" d-dejta="" tal-os="" fil-grupp="" tal-plaċebo="" tinkludi="" dejta="" dwar="" pazjenti="" li="" qalbu="" għal="" ripretinib="" wara="" li="" rċevew="" trattament="" bil-plaċebo.="" f'termini="" tar-rata="" ta="" 'rispons="" ġenerali="" (orr)="" ta'="" endpoint="" sekondarju="" ieħor,="" il-grupp="" ta="" 'trattament="" b'repretinib="" tjieb="" b'mod="" sinifikanti="" meta="" mqabbel="" mal-grupp="" tal-plaċebo="" (orr:="" 9.4%="" vs="" 0%,="" p="">