L-inibitur tal-inibitur allosteriku tal-myosin kardijaku Bristol-Myers mavacamten jidħol f'reviżjoni fl-Istati Uniti!

Bristol-Myers Squibb (BMS) reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) aċċettat applikazzjoni ġdida tad-droga (NDA) għal mavacamten, modulatur allosteriku ġdid orali ta ’myosin kardijaku għat-trattament Pazjenti b’kardjomijopatija ipertrofika ipertrofika ostruttiva sintomatika ( oHCM), li hija marda kronika tal-qalb b'inċidenza għolja. L-AID stabbilixxiet id-data fil-mira għall-Att dwar il-Ħlasijiet tal-Utenti tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) bħala t-28 ta ’Jannar, 2022.

mavacamten huwa l-inibitur allosteriku tal-myosin orali l-ewwel fil-klassi għat-trattament ta 'mard li huwa inerentement ikkawżat minn kontrazzjoni eċċessiva tal-qalb u mili dijastoliku indebolit. Mavacamten huwa maħsub li jnaqqas il-kontrattilità mijokardijaka billi jinibixxi l-formazzjoni ta 'cross-bridges eċċessivi ta' myosin-actin. Il-formazzjoni ta 'pont eċċessiv ta' myosin-actin tista 'twassal għal kontrazzjoni mijokardijaka eċċessiva, ipertrofija ventrikulari tax-xellug u konformità mnaqqsa. Fi studji kliniċi u prekliniċi, mavacamten ikompli juri bijomarkaturi li jnaqqsu l-istress tal-ħajt tal-qalb, inaqqsu l-kontrazzjoni mijokardijaka eċċessiva, u jżidu l-konformità dijastolika.

F’Lulju 2020, l-FDA tal-Istati Uniti tat lil mavacamten indikazzjoni innovattiva tad-droga għall-oHCM. mavacamten kien żviluppat oriġinarjament biex jikkura kardjomijopatija ipertrofika ostruttiva sintomatika (oHCM). Ibbażat fuq il-mekkaniżmu ta 'azzjoni u evidenza ta' attività terapewtika, mavacamten qed jiġi studjat klinikament ukoll għat-trattament ta 'kardjomijopatija ipertrofika sintomatika mhux ostruttiva (HCM) u insuffiċjenza tal-qalb bi frazzjoni ta' ejection ippreservata (HFpEF).

Is-sottomissjoni tal-NDA mavacamten hija bbażata fuq ir-riżultati tal-prova ewlenija tal-Fażi 3 EXPLORER-HCM. Il-prova twettqet f'pazjenti sintomatiċi ta 'oHCM u qabblet mavacamten ma' plaċebo. Ir-riżultati tat-test urew li mavacamten wera effett terapewtiku qawwi, b'titjib klinikament sinifikanti fis-sintomi, l-istatus funzjonali u l-kwalità tal-ħajja, kif ukoll il-kapaċità tiegħu li jtaffi l-ostruzzjoni tal-passaġġ tal-ħruġ ventrikulari tax-xellug. Fl-istudju EXPLORER-HCM, l-endpoints primarji u sekondarji kollha laħqu sinifikat statistiku.

Roland Chen, MD, Viċi President Anzjan tal-Iżvilupp Kardjovaskulari ta ’Bristol-Myers Squibb qal:" HCM huwa l-iktar marda ġenetika tal-qalb komuni. Hija marda kronika, debilitanti u progressiva. Il-pazjenti jistgħu jesperjenzaw qtugħ ta 'nifs u sturdament. Sintomi ta 'għeja u għeja, kif ukoll kumplikazzjonijiet serji li jbiddlu l-ħajja, inklużi insuffiċjenza tal-qalb, arritmija, puplesija u mewt kardijaka f'daqqa. L-aċċettazzjoni tal-AID tal-lum ta 'mavacamten NDA tippermettilna li nipprovdu lill-pazjenti oHCM b'approċċ immirat ħafna. It-trattament tal-HCM huwa pass eqreb. Mavacamten huwa inibitur tal-myosin tal-ewwel klassi li jista 'jsolvi d-difetti molekulari inerenti tal-marda. Aħna impenjati li nappoġġjaw it-trattament ta 'pazjenti HCM u nistennew bil-ħerqa li nikkooperaw mal-FDA."

struttura kimika mavacamten

mavacamten (MYK-461) ġie żviluppat minn MyoKardia. Fil-5 ta 'Ottubru, 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbar li se jakkwista MyoKardia għal USD 13.1 biljun fi flus kontanti u premium ta' 60%. Fis-17 ta 'Novembru, 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbar li l-akkwist ta' MyoKardia tlesta b'suċċess. Dan l-akkwist huwa t-tieni l-akbar tranżazzjoni ta ’Bristol-Myers Squibb&# 39 wara l-akkwist ta’ Celgene ta ’$ 74 biljun fl-2019.

Ta 'min jinnota li fil-11 ta' Awwissu, 2020, LianBio, li kien inkubat mill-kumpanija ta 'investiment Perceptive Advisors, ġie stabbilit formalment. Fl-istess jum, ħabbar żewġ koperazzjonijiet importanti. Wieħed kien li jintroduċi l-pipeline tal-prodott ta 'BridgeBio Pharma&# 39 fiċ-Ċina, u l-ieħor Il-proġett huwa li jintroduċi l-Mavecamten ta' MyoKardia&# 39 fiċ-Ċina.

Bristol-Myers Squibb kellu tamiet kbar għal mavacamten. Meta akkwistat MyoKardia, il-kumpanija ħabbret li mavacamten se jsir droga pijunier għat-trattament tal-HCM. L-industrija hija wkoll ottimista ħafna dwar il-prospetti tan-negozju tal-mavacamten. F'Diċembru 2020, Evalwa Vantage, organizzazzjoni ta 'riċerka tas-suq farmaċewtika, ħarġet il-quot GG; Top 10 Drogi Ġodda b'Potenzjal Kummerċjali fl-2021" ;. F’din il-lista, mavacamten ikklassifika fit-tielet post. Evalwa Vantage tbassar li l-bejgħ globali ta 'mavacamten&# 39 fl-2026 se jkun jista' jilħaq 2 biljun dollaru Amerikan.