Il-mediċina innovattiva ħafna ta ’Alnylam Givlaari hija approvata mill-Unjoni Ewropea biex tikkura porfirja akuta epatika (AHP)!

Alnylam Pharmaceuticals hija kumpanija li twassal l-industrija ta 'terapija RNAi. Il-mediċina tiegħu Onpattro (patisiran) ġiet approvata mill-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea f’Awwissu 2018 għal pazjenti adulti ta ’ATTR (hATTR) amiloidosi adulti bi stadju 1 jew stadju 2 Trattament multiplu ta’ newropatija . Din l-approvazzjoni tagħmel Onpattro l-ewwel mediċina RNAi approvata għat-tqegħid fis-suq matul is-snin 20 kollha minn meta ġie skopert il-fenomenu RNAi.

Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat il-mediċina RNAi oħra tagħha Givlaari (givosiran), li hija amministrata permezz ta 'injezzjoni taħt il-ġilda għat-trattament ta' porfirie akuta epatika (AHP) ta 'età 12 u aktar minn Adolexxenti u aktar pazjenti adulti. Fl-Istati Uniti, Givlaari rċieva approvazzjoni tal-FDA għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'AHP f'Novembru 2019. Ta 'min isemmi li Givlaari huwa l-ewwel u l-uniku trattament ippruvat li jipprevjeni attakki ta' AHP, inaqqas l-uġigħ kroniku, u jtejjeb il-kwalità tal-ħajja. Ir-riżultati mill-istudju tal-FASI III ENVISION wrew li Givlaari naqqas b'mod sinifikanti l-inċidenza ta 'porfirie b' 74%.

Givlaari hija t-tieni mediċina RNAi fid-dinja li rċeviet approvazzjoni regolatorja minn Alnylam. Hija wkoll l-ewwel approvazzjoni globali tat-terapija RNA akkoppjata bil-GalNAc, li timmarka pass importanti fl-iżvilupp ta 'mediċini ġenetiċi ta' preċiżjoni. Fl-Istati Uniti, Givlaari ġie approvat permezz tal-proċess ta 'reviżjoni tal-prijorità tal-FDA u qabel ingħata kwalifiki innovattivi ta' mediċina u kwalifiki ta 'mediċina orfni. Min-naħa tal-UE, Givlaari ġie approvat permezz ta 'proċess ta' evalwazzjoni mgħaġġel u qabel ingħata kwalifiki prijoritarji tal-mediċina (PRIME) u kwalifiki ta 'mediċina orfni.

Givlaari huwa żviluppat bl-użu ta 'Alnylam 0010010 # 39; teknoloġija kimika msaħħa u stabbli ESC-GalNAc konjugata, li tista' tagħmel l-amministrazzjoni taħt il-ġilda aktar potenti u dejjiema, u għandha indiċi terapewtiku wiesa '. John Maraganore, CEO ta 'Alnylam, qal: 0010010 Kwot; L-approvazzjoni ta' Civlaari hija mument storiku għal pazjenti u familji b'din il-marda ġenetika qerrieda. Aħna kburin li nħelsu t-tieni RNAi fi żmien 18 xhur Il-mediċina tinġieb għal pazjenti fl-Ewropa. 0010010 Kwot;

AHP hija marda ġenetika rari ħafna kkaratterizzata minn attakki debilitanti u potenzjalment ta 'theddida għall-ħajja. Għal xi pazjenti, il-manifestazzjonijiet kroniċi tal-marda jistgħu jaffettwaw b'mod negattiv il-funzjoni ta 'kuljum u l-kwalità tal-ħajja. Kumplikazzjonijiet fit-tul ta 'AHP jinkludu uġigħ newropatiku kroniku, pressjoni għolja, mard kroniku tal-kliewi, u mard tal-fwied. Givlaari hija mediċina rivoluzzjonarja li ġiet ippruvata li tnaqqas b'mod sinifikanti l-inċidenza ta 'episodji ta' porfiria li jeħtieġu sptar, żjarat ta 'emerġenza jew infużjoni ġol-vini ta' heme chloride fid-dar. Il-mediċina hija għal pazjenti AHP, dawk li jieħdu ħsieb, u dijanjostiċi u It-tobba li qed jikkuraw dawn il-pazjenti joffru tama ġdida.

Givlaari 0010010 # 39; i l-approvazzjoni hija bbażata fuq id-dejta pożittiva mill-istudju kliniku Fażi III ENVISION, li huwa l-ikbar studju ta ’intervent AHP li qatt sar. L-istudju huwa studju multinazzjonali randomised, double-blind u kkontrollat ​​bil-plaċebo li ttratta 94 pazjenti AHP f' 36 ċentri kliniċi f'pajjiżi 18 . Skond id-dejta rilaxxata f'Marzu ta 'din is-sena, l-istudju laħaq l-endpoint primarju u l-punti sekondarji multipli. Speċifikament, meta mqabbel ma 'plaċebo, Givlaari naqqas l-inċidenza annwali ta' porfirja f'pazjenti AHP b ' 70% (95% CI: 60%, 80%). Barra minn hekk, it-trattament b'Givlaari wera wkoll tnaqqis simili fl-użu ta 'emoglobina ġol-vini, heme newrotossiku fl-awto intermedja l-aċidu aminolevuliniku (ALA) u kromoġenu biljari (PBG). F'dan l-istudju, Givlaari 0010010 # 39; l-iktar reazzjonijiet avversi komuni (irrappurtati minn mill-inqas 20% tal-pazjenti) kienu dardir (27%) u reazzjonijiet fis-sit tal-injezzjoni. (25%), u reazzjonijiet avversi oħra (rata ta 'inċidenza 5% ogħla mill-plaċebo) inkludew raxx, żieda fis-serum tal-krejatinina, żieda fit-transaminase u għeja. Kif issemma qabel, pazjent wieħed fil-proġett ta 'żvilupp kliniku ta' Givlaari esperjenza reazzjoni allerġika, li ġiet solvuta mill-amministrazzjoni medika.

AHP jikkonsisti minn sottotipi 4 , li kull wieħed minnhom huwa kkawżat minn difett ġenetiku li jikkawża defiċjenza ta 'enzima fil-passaġġ ta' bijosintesi tal-heme fil-fwied: porfiria intermittenti akuta (AIP), porfirie fekali ereditarja (HCP)), porfirja mħallta (VP), porfiria defiċita ALAD (ADP). Dawn id-difetti jwasslu għall-akkumulazzjoni tal-heme newrotossiku li tintermedja l-aċidu aminolevuliniku (ALA) u l-pigmentogen tal-bili (PBG). L-ALA huwa meqjus li huwa l-prodott intermedju newrotossiku ewlieni, li jikkawża bidu ta 'mard u sintomi persistenti bejn attakki. Il-pazjenti b'AHP ħafna drabi jbatu minn uġigħ kroniku u intollerabbli, episodji ta 'mard debilitanti, u l-għażliet ta' trattament disponibbli huma limitati.

Givlaari huwa mediċina rivoluzzjonarja għat-trattament ta 'AHP, li hija terapija RNAi taħt il-ġilda li timmira l-aċidu aminolevuliniċi sintassi 1 (ALAS 1), żviluppata għat-trattament ta' porfirie akuta epatika (AHP). Il-mediċina tiġi amministrata darba fix-xahar, u tista 'tkompli tnaqqas b'mod sinifikanti l-livelli indotti tal-fwied ALAS 1, u b'hekk tnaqqas il-heme newrotossiku jintermedja l-aċidu aminolevuliniku (ALA) u l-kromoġenu biljari (PBG) għal livelli normali. Billi tnaqqas l-akkumulazzjoni ta 'dawn il-prodotti intermedji, Givlaari jista' effettivament jipprevjeni jew inaqqas l-okkorrenza ta 'attakki ta' AHP severi u ta 'theddida għall-ħajja, jikkontrolla s-sintomi kroniċi u jnaqqas il-piż tal-marda. 00 1 00 1 0 nbsp;