Alkindi Sprinkle jitnieda fl-Istati Uniti biex jittratta pazjenti pedjatriċi b'insuffiċjenza adrenali!

Eton Pharmaceuticals hija kumpanija farmaċewtika professjonali ddedikata għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'terapiji innovattivi għal mard pedjatriku rari. Reċentement, il-kumpanija ħabbret li l-mediċina tagħha Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) granuli orali ġiet ikkummerċjata u mqassma kompletament fl-Istati Uniti. Il- mediċina ser tkun disponibbli esklussivament permezz ta ' AnovoRx, spiżerija professjonali li tispeċjalizza fil- forniment ta ' servizzi għal pazjenti b' mard rari u kroniku.

F' Settembru ta ' din is- sena, Alkindi Sprinkle ġie approvat mill- FDA ta ' l- Istati Uniti bħala terapija alternattiva għall- kura ta ' tfal taħt is- 17- il sena b' insuffiċjenza adrenokortikali (IA).

Ta' min isemmi li Alkindi Sprinkle huwa l-ewwel u l-unika granula idrokortiżon approvata mill-FDA għat-trattament ta' tfal bl-IA. Alkindi Sprinkle huwa preparazzjoni orali tal- granuli ta ' hydrocortisone li jerħu immedjata b' ħajja fuq l- ixkaffa ta ' 3 snin f' temperatura ambjentali u ma jeħtieġx refriġerazzjoni.

Mitchell Geffner, MD, professur tal-pedjatrija fl-Iskola tal-Mediċina ta 'Keck fl-Università ta' Southern California u ko-direttur tal-Iperplażja Adrenali Konġenitali (CAH) Klinika Komprensiva tan-Nursing, qal: "Għal aktar minn 60 sena, nies li ġew sfurzati li jiddependu fuq l-idrokortiżon ta 'qawwa tad-doża għall-adulti biex jittrattaw insuffiċjenza adrenali Għall-pazjenti pedjatriċi, Alki Għażliet ta ' doża baxxa, baxxa daqs 0.

L- approvazzjoni ta ' granuli orali Alkindi Sprinkle hija appoġġjata minn 6 studji kliniċi, inkluż l- ewwel u l- uniku studju ta ' Fażi III ta ' intervent li evalwa l- idrokortiżon orali għall- kura ta ' L- IA fi tfal taħt it- 8 snin.

Qabel ma ġie approvat Alkindi Sprinkle, hydrocortisone orali kien approvat mill- FDA għal formulazzjonijiet tal- pilloli ta ' 5 mg u dożi ogħla biss. Ħafna pazjenti pedjatriċi jeħtieġu dożi baxxi u flessibbiltà għal titrazzjoni preċiża. Għalhekk, dawk li jieħdu ħsiebhom għandhom inaqqsu jew jaqsmu pilloli ta ' hydrocortisone ta ' grad għoli biex jiksbu d- doża baxxa meħtieġa minn tfal żgħar, li tista ' twassal għal dożi mhux preċiżi.

Alkindi Sprinkle huwa mmanifatturat bl-użu ta 'teknoloġija ppruvata kummerċjalment u għandu 4 qawwiet: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, li jippermetti lill-kliniċisti li jwettqu amministrazzjoni individwalizzata skont il-ħtiġijiet ta' kull pazjent, skont l-istruzzjonijiet dwar id-dożaġġ u l-għoti.

Insuffiċjenza adrenali (IA) fit- tfal hija marda rari kkaratterizzata mill- inabilità li tissintesi u tirrilaxxa hydrocortisone (cortisol), u xi kultant anke aldosterone. Dan jista ' jwassal għal ormoni maskili eċċessivi (żvilupp sesswali femminili anormali, pubertà bikrija, terminazzjoni tat- tkabbir, u statura qasira). L- aktar forma komuni ta ' IA fit- tfal hija iperplażja adrenali konġenitali (CAH), li hija kkawżata minn difetti ġenetiċi. Pazjenti b' IA primarja jew ċentrali (tat- tieni u tat- tielet grad) m' għandhomx livelli insuffiċjenti ta ' kortisol. It-tnaqqis ta' cortisol fil-ġisem jista' jwassal għal konsegwenzi fatali, bħal kriżi adrenali. Sabiex jgħixu, il- pazjenti aI għandhom jissupplimentaw cortisol kuljum. Eton jistma li L-IA pedjatrika taffettwa 5,000-11,000 tifel u tifla fl-Istati Uniti.