67% tal-pazjenti kellhom titjib sinifikanti fis-sintomi efgartigimod myasthenia gravis jilħaq l-endpoint primarju ta ' fażi 3

Illum, argenx ħabbar li żviluppa efgartigimod, terapija ta ' "first-in-klassi" mmirata għal FcRn, prova klinika ewlenija ta ' fażi 3 ta ' adattament fit-trattament ta ' pazjenti b ' myasthenia gravis (AChR), li huwa pożittiv għall-antikorp anti-aċetilkolina (Vmg). Arġentini pjanijiet biex jissottomettu applikazzjoni liċenzja biologika (BLA) għat-terapija lill-FDA sa l-a ħħar ta ' din is-sena.

MG hija marda awtoimmuni kronika rari. L-antikorpi ta ' immunoglobulina G (IgG) ifixklu l-komunikazzjoni bejn in-nervituri u l-muskoli, u jikkawżaw dgħjufija u dgħjufija fil-muskoli li tista ' tkun ta ' periklu għall-ħajja. Aktar minn 85% tal-pazjenti li kienu qed javvanzaw għal gMG fi żmien 18-il xahar mill-bidu, u dan wassal għal għeja estrema u diffikultà fl-espressjoni tal-wiċċ, taħdit, diffikultà biex tibla ', u moviment. Pazjenti li ġew dijanjostikati b ' AChR anti-korpi pożittivi (AChR-ab +) jammontaw għal madwar 80%-90% tan-numru totali ta ' pazjenti b ' gMG.

Efgartigimod hija terapija ta ' "l-ewwel klassi" mmirata lejn l-FcRn, iddisinjata biex tnaqqas l-antikorpi ta ' IgG patoġeniku u timblokka l-proċess ta ' riċiklaġġ ta ' IgG. Ir-rwol tar-riċettur FcRn huwa li jipprevjeni id-degradazzjoni ta ' IgG. Għalhekk, bil-prevenzjoni ta ' l-irbit ta ' IgG u FcRn, l-antikorpi IgG li jimmedjaw mard awtoimmuni jistgħu jitnaqqsu aktar malajr, u b ' hekk inaqqsu s-sintomi tal-marda.

Il-prova klinika ewlenija ta ' fażi 3 adattata hija studju ta ' kontroll randomized, double-blind u li fih il-plaċebo. Id-dejta tal-og ħla linja tagħha turi li 67.7% tal-pazjenti b ' AChR-ab + gMG li rċivew kura b ' efgartigimod laħqu l-istandard tat-trattament tal-endpoint tal-istudju primarju, jiġifieri skont il-Mijastenja Gravis ta ' kuljum tal-attività tal-ħajja (MG-ADL), il-29.7 Punteġġ tal- Barra minn hekk, 63.1% tal-pazjenti fil-grupp ta ' trattament ta ' efgartigimod urew remissjoni sinifikanti wara li ġew evalwati b ' punteġġ kwantitattiv ta ' myasthenia gravis (QMG), meta mqabbla ma ' 14.1% tal-pazjenti fil-grupp tal-plaċebo li kisbu l-istess rispons. 40.0% tal-pazjenti li kienu qed jirċievu efgartigimod kisbu rendiment minimu tas-sintomu, definit bħala punteġġ ta ' MG-ADL ta ' 0 (asintomatiku) jew 1, meta mqabbel ma ' 11.1% fil-grupp tal-plaċebo. Id-data dettaljata tal-prova se titħabbar f ' Konferenza medika futura.

"Id-dejta mill-pro Ċess ta ' adattament turi li efgartigimod jixpruna remissjoni rapida u profonda tal-pazjenti, inkluż ċertu persentaġġ ta ' pazjenti li jiksbu l-kura minima jew asintomatika wara t-trattament," qalet Wim Parys, MD, Kap uffiċjal mediku ta ' argenx. Is-sottomissjoni ta ' l-BLA ta ' efgartigimod għall-FDA sa l-a ħħar tas-sena se jippermettilna nieħdu pass ieħor lejn il-provvediment ta ' trattament lil pazjenti li jistgħu jibbenefikaw minn efgartigimod fl-2021. Nirringrazzjaw lill-pazjenti kollha u lill-fornituri tal-kura tas-sa ħħa li pparteċipaw fil-pro Ċess ta ' adattament. "