VISEN Pharma tħabbar l-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransConTM li Jikseb Eliġibbiltà ta 'Droga Orfni għat-Trattament ta' l-Istati Uniti u l-UE ta 'Defiċjenza ta' l-Ormoni tat-Tkabbir

Nhar 21, 2020, VISEN Pharma, kumpanija ta 'impriża konġunta ddedikata għall-qasam ta' trattament relatat mal-sistema endokrinali, introduċiet id-dinja 0010010 # 39; i metodi ta 'trattament ewlenin u id-droga liċ-Ċina, u kien responsabbli għall-programm ta 'trattament endokrinali ta' Ascendis Pharma fl-Iżvilupp u l-promozzjoni tal-Greater China. Ascendis Pharma ħabbar f'April 15, 2020 li l-US Food and Drug Administration (FDA) tat lil TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) mediċina orfni għall-kura tad-defiċjenza tal-ormoni tat-tkabbir (GHD).

L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon huwa prodrug ta 'riċerka li jaġixxi fit-tul dwar l-ormon tat-tkabbir, li ġie żviluppat fi mediċina ta' trattament tal-GHD ta 'kull ġimgħa. L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon iżomm l-istess mod ta 'azzjoni bħall-kura ta' l-ormoni tat-tkabbir tal-bniedem kuljum billi jirrilaxxa l-istess molekuli ta 'l-ormon tat-tkabbir. Bħalissa, m'hemm l-ebda terapija ta 'l-ormon tat-tkabbir li taġixxi fit-tul fl-Istati Uniti jew fis-suq Ewropew. L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon ġie ċċertifikat mill-Kummissjoni Ewropea (KE) għat-trattament tal-GHD fl-Ewropa f'Ottubru 2019.

0010010 Kwot; L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon issa huwa ċċertifikat bħala mediċina orfni fl-Istati Uniti u fl-Ewropa. Aħna nemmnu li din hija affermazzjoni importanti li d-dinja teħtieġ terapija li taġixxi fit-tul biex tittratta l-GHD u l-problemi ta 'saħħa endokrinali kollha. 0010010 quot; Ascendis Pharma Deputat President Anzjan Dana Pizzuti, MD, qalet: 0010010 Kwot; Bħala l-uniku prodott ta 'ormon tat-tkabbir li jaġixxi fit-tul fl-iżvilupp li jipprovdi ormon tat-tkabbir mhux modifikat, aħna nemmnu li TransCon Human Growth Hormone għandu potenzjal kbir biex itejjeb il-ħajja tal-pazjenti. Għadna mistennija li nkunu t-tieni din is-sena kif ippjanat kull tliet xhur u r-raba 'kwart tas-sottomissjoni ta' applikazzjonijiet għall-kummerċjalizzazzjoni għall-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem fl-Istati Uniti u l-Ewropa. 0010010 Kwot;

Drogi approvati mill-FDA għal mediċini orfni jirreferu għal dawk li jistgħu jittrattaw, jiddijanjostikaw, jew jipprevjenu mard rari jew kundizzjonijiet li jaffettwaw inqas minn 200, 000 ċittadin Amerikan, u jistgħu jkunu aktar sikuri jew aktar effettivi minn prodotti approvati. Id-deżinjazzjoni tal-mediċina orfni tipprovdi ċerti benefiċċji u inċentivi għall-iżviluppaturi tad-droga, inkluż perjodu ta 'monopolju tas-suq ta' seba 'snin ta' l-Istati Uniti mid-data ta 'l-awtorizzazzjoni tas-suq, eżenzjoni mill-ħlasijiet ta' l-utent ta 'l-AID u krediti tat-taxxa għar-riċerka klinika. L-għoti ta 'indikazzjonijiet ta' mediċina orfni ma jbiddilx ir-rekwiżiti regolatorji ta 'l-AID biex jiddetermina s-sigurtà u l-effettività tad-drogi permezz ta' riċerka xierqa u kkontrollata sewwa biex tappoġġja l-approvazzjoni u l-kummerċjalizzazzjoni.

Lu Anbang, il-Kap Eżekuttiv ta 'Weisheng Pharmaceutical, irrimarka: 0010010 Kwot; Bħalissa, aktar minn 90% tal-mard rari m'għandhomx trattament effettiv. L-approvazzjoni ta 'TransCon Human Grow Hormone mid-droga orfni tal-FDA tal-Istati Uniti hija ta' sinifikat kbir għat-trattament ta 'defiċjenza tal-ormoni tat-tkabbir. L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon kull ġimgħa jista 'jnaqqas il-piż ta' injezzjonijiet ta 'kuljum, u jagħti lill-pazjenti ċans aħjar li jiksbu għoli normali tal-adulti u saħħa endokrinali ġenerali. Bħalissa, TransCon Human Growth Hormone jintuża fiċ-Ċina 0010010 # 39; i Fażi III prova klinika ta 'defiċjenza fl-ormon tat-tkabbir tat-tfulija Ir-riċerka bdiet fit-tmiem ta' 2019. Peress li l-esklussiva awtorizzata R 0010010 amp; D u l-kumpanija tal-bejgħ ta 'l-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon fiċ-Ċina Kbar, Weisheng Pharmaceutical se jippromwovi bis-sħiħ il-pjan ta' elenkar fiċ-Ċina fil-futur u huwa impenjat li jintroduċi d-dinja 0010010 # {39; i metodi ta 'trattament ewlenin u drogi Iċ-Ċina, tittama li tippermetti aktar pazjenti Ċiniżi jibbenefikaw mid-dinja 0010010 # 39; i għażliet ta 'trattament avvanzati u affidabbli aktar kmieni. 0010010 quot;

Dwar it-teknoloġija TransConTM

TransCon jirreferi għal 0010010 Kwot; konnessjoni temporanja 0010010 Kwot; (Konjugazzjoni temporanja). Il-pjattaforma tat-teknoloġija TransCon tiżviluppa trattamenti ġodda permezz ta 'teknoloġiji innovattivi biex jottimizzaw l-effetti tat-trattament inklużi l-effettività, is-sigurtà, u l-frekwenza ta' l-amministrazzjoni.

Il-molekula TransCon tikkonsisti fi tliet partijiet: droga prototip mhux modifikat, molekula ta 'trasport inert li tipproteġi d-droga prototip, u struttura ta' konnessjoni li temporanjament tgħaqqad it-tnejn. Meta t-tliet partijiet jiġu kkombinati, il-molekula tat-trasportatur tista 'tattiva l-mediċina prototip u ma tistax tiġi kklerjata mill-ġisem. Meta tiġi injettata fil-ġisem tal-bniedem, taħt kondizzjonijiet fiżjoloġiċi ta 'pH u temperatura tal-ġisem, il-prototip attiv mhux modifikat jiġi rilaxxat b'mod ikkontrollat. Peress li l-mediċina prototip mhix modifikata, tista 'żżomm il-mekkaniżmu farmakoloġiku oriġinali tagħha. It-teknoloġija TransCon tista 'tiġi applikata b'mod wiesa' għal proteini, peptidi jew molekuli żgħar f'diversi oqsma terapewtiċi, u tista 'tiġi applikata sistemikament jew lokalment.