L-FDA tal-Istati Uniti tipposponi d-Data tad-Deċiżjoni tan-Nefecon (Budesonide tar-Rilaxx immirat).

Il-kumpanija bijofarmaċewtika Żvediża Calliditas Therapeutics reċentement ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti estendiet in-Nefecon (budesonide) Applikazzjoni Ġdida tad-Droga (NDA)"Att dwar il-Miżata għall-Utent tad-Droga ta' Preskrizzjoni" (PDUFA) data fil-mira sa 3 xhur sal-15 ta' Diċembru 2021. Fl-Unjoni Ewropea, l-Applikazzjoni għall-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq (MAA) ta' Nefecon&qed issirilhom evalwazzjoni aċċellerata mill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA).

Nefecon huwa formulazzjoni orali ġdida ta'budesonide. Il-mediċina hija aġent li jirregola l-isfel tal-IgA1 li jimmira għan-nefropatija primarja tal-IgA (IgAN) billi jirregola l-IgA1. Jekk approvat, Nefecon se jsir l-ewwel terapija ddisinjata u approvata speċifikament għat-trattament ta 'IgAN, b'potenzjal ta' korrezzjoni tal-mard. Skont avviż imħabbra preċedentement, wara li kiseb l-approvazzjoni, Calliditas beħsiebha tikkummerċjalizza b'mod indipendenti Nefecon fl-Istati Uniti, u l-mediċina hija mistennija li tkun fis-suq fl-ewwel nofs tal-2022 fl-Ewropa.

F'Marzu 2021, Calliditas issottometta NDA permezz tal-programm ta 'approvazzjoni aċċellerat ibbażat fuq l-endpoint tal-proteinurja diskuss qabel mal-FDA biex tfittex approvazzjoni aċċellerata ta' Nefecon mill-FDA, li tirrifletti d-dejta tal-200 pazjent fil-Parti A tal-prova NeflgArd. F'April 2021, l-FDA aċċettat l-NDA u wettqet reviżjoni ta 'prijorità, u fl-istess ħin indikat id-data fil-mira tal-PDUFA bħala l-15 ta' Settembru, 2021.

Fir-reviżjoni tal-NDA, l-FDA talbet analiżi ulterjuri tad-dejta tat-test NeflgArd ipprovduta minn Calliditas lill-FDA. L-aġenzija kklassifikat dawn l-analiżi bħala reviżjonijiet ewlenin għall-NDA. Din ir-reviżjoni prinċipalment tipprovdi eGFR addizzjonali u analiżi oħra relatati biex tappoġġja aktar id-dejta dwar il-proteinurja pprovduta fil-fajl NDA. Għalhekk, l-FDA estendiet id-data fil-mira tal-PDUFA sal-15 ta 'Diċembru 2021.

Renée Aguiar Lucander, CEO ta 'Calliditas, qalet:"L-NDA tagħna għal Nefecon hija l-ewwel darba li l-FDA qieset il-proteinurja bħala punt ta' tmiem alternattiv għall-approvazzjoni aċċellerata tan-nefropatija IgA. Huwa meħtieġ proċess ta' reviżjoni fil-fond. Se nkomplu naħdmu mill-qrib mal-FDA biex Tlesti r-reviżjoni tal-NDA.&kwota;

Nefecon: teknoloġija ta 'rilaxx immirat f'2 stadji

Nefecon huwa preparazzjoni orali patentata li fiha sustanza attiva qawwija u magħrufa sew -budesonide-għal rilaxx immirat. Skont il-mudell tal-patoġenesi prinċipali, il-preparazzjoni hija mfassla biex twassal mediċini lill-garża Peyer' fil-musrana ż-żgħira t'isfel fejn oriġinat il-marda. Nefecon huwa derivat mit-teknoloġija TARGIT, li tippermetti li s-sustanzi jgħaddu mill-istonku u l-imsaren mingħajr ma jiġu assorbiti, u jistgħu jiġu rilaxxati biss f'impulsi meta jilħqu l-parti t'isfel tal-musrana ż-żgħira.

Kif muri fil-prova kbira tal-Fażi 2b kompluta minn Calliditas, il-kombinazzjoni ta 'doża u profil ta' rilaxx ottimizzat hija effettiva għal pazjenti IgAN. Minbarra l-effetti lokali effettivi, vantaġġ ieħor tal-użu ta 'din is-sustanza attiva huwa l-bijodisponibilità baxxa tagħha, jiġifieri, madwar 90% tas-sustanza attiva hija inattivata fil-fwied qabel ma tilħaq iċ-ċirkolazzjoni sistemika. Dan ifisser li mediċini b'konċentrazzjoni għolja jistgħu jiġu applikati lokalment fejn meħtieġ, iżda l-espożizzjoni sistemika u l-effetti sekondarji huma limitati ħafna.

NefIgArd Prova Klinika Parti A Riżultati

Calliditas hija l-ewwel kumpanija li kisbet dejta pożittiva fil-fażi 2b u l-fażi 3 ta’ provi kliniċi randomised, double-blind, ikkontrollati bi plaċebo ta’ IgAN. Iż-żewġ provi laħqu l-endpoints primarji u sekondarji ewlenin.

Is-sottomissjoni ta' Nefecon NDA hija bbażata fuq id-dejta pożittiva mill-parti A tal-istudju ewlieni tal-fażi 3 ta' NefIgArd. Dan huwa studju multiċentriku internazzjonali randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bi plaċebo, iddisinjat biex jevalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta’ Nefecon u plaċebo f’200 pazjent adult IgAN. Kif issemma qabel, meta mqabbel mal-plaċebo, l-istudju laħaq l-endpoint primarju tat-tnaqqis tal-proteinurja u wera li eGFR kien stabbli għal 9 xhur. L-informazzjoni sottomessa tinkludi wkoll dejta klinika mill-prova tal-Fażi 2 NEFIGAN, li laħqet ukoll l-endpoints primarji u sekondarji tal-istudju NefIgArd. Iż-żewġ provi wrew li Nefecon kien ġeneralment ittollerat tajjeb, u r-riżultati taż-żewġ gruppi kellhom sigurtà simili.

Meta ssottomettiet l-NDA, Calliditas applika għal approvazzjoni mgħaġġla. L-approvazzjoni aċċellerata hija kanal ġdid għall-approvazzjoni tad-droga tal-FDA tal-Istati Uniti, li jippermetti li mediċini li għandhom il-potenzjal li jsolvu l-ħtiġijiet mediċi mhux sodisfatti ta 'mard maġġuri jiġu approvati abbażi ta' endpoint surrogat. L-endpoint surrogat tal-prova ewlenija tal-fażi 3 NefIgArd huwa t-tnaqqis tal-proteinurja meta mqabbel mal-plaċebo, li kien ibbażat fuq il-qafas statistiku tal-meta-analiżi tar-riċerka klinika ppubblikata minn Thompson A et al. fl-2019 għal interventi f'pazjenti IgAN fi studji kliniċi. appoġġ. Studju konfermatorju ddisinjat biex jipprovdi dejta dwar il-benefiċċji tal-kliewi fit-tul ġie rreġistrat għal kollox u huwa mistenni li jitħabbar kmieni fl-2023.