L-FDA tal-Istati Uniti mogħtija Vivet / Pfizer VTX-801 Kwalifikazzjoni Fast Track: Trattament tal-Marda Wilson

Pfizer u Vivet Therapeutics, kumpanija tal-bijoteknoloġija fi stadju kliniku, reċentement ħabbru li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) tat it-terapija tal-ġene ta ’Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) għat-trattament tal-marda ta’ Wilson (WD). ). Preċedentement, VTX-801 ingħata Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) mill-FDA tal-Istati Uniti u l-EU EMA. WD, magħruf ukoll bħala deġenerazzjoni epatolentikulari, huwa disturb awtosomali reċessiv tal-metaboliżmu tar-ram. Il-marda hija marda ġenetika rari li tnaqqas l-abilità tal-fwied u tessuti oħra li jirregolaw il-livelli tar-ram. Jista 'jikkawża ħsara severa fil-fwied, sintomi newroloġiċi, u mewt potenzjali.

Il-Kwalifikazzjoni Fast Track (FTD) għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp tad-droga u r-reviżjoni rapida għal mard serju biex tindirizza bżonnijiet mediċi serji mhux issodisfati f'oqsma ewlenin. Il-kisba ta 'kwalifiki mgħaġġla għal mediċini li qed jiġu żviluppati tfisser li kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu ma' l-FDA aktar spiss matul l-istadju ta 'riċerka u żvilupp. Wara li jissottomettu applikazzjoni għall-kummerċjalizzazzjoni, huma eliġibbli għal approvazzjoni mgħaġġla u reviżjoni ta 'prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma eliġibbli wkoll għal reviżjoni kontinwa.

VTX-801 huwa tip ġdid ta 'terapija tal-ġene ta' riċerka, li se tkun evalwata fil-prova Fażi 1/2 GATEWAY (NCT04537377) biex tiddetermina s-sigurtà, it-tollerabilità u l-attività farmakoloġika ta 'infużjoni waħda ġol-vini għat-trattament ta' adulti bil-marda Wilson. Pfizer qed jaħdem ma 'Vivet biex jipprovdi VTX-801 għal provi kliniċi ta' Fażi 1/2.

Seng Cheng, Viċi President Anzjan u Uffiċjal Xjentifiku Ewlieni tad-Dipartiment tar-Riċerka dwar il-Mard Rari ta 'Pfizer, qal: "Id-deċiżjoni tal-FDA li tagħti l-istatus VTX-801 Fast Track tenfasizza l-ħtieġa urġenti għal għażliet ta' trattament ġodda biex tindirizza din il-marda devastanti. Il-marda tista 'tkun fatali. Aħna kuntenti ħafna li nikkooperaw ma 'Vivet fuq dan il-proġett ta' żvilupp importanti. Aħna nemmnu li jekk jirnexxi, ikollu impatt sinifikanti fuq il-ħajja tal-pazjenti bil-marda Wilson."

Dr Michael Schilsky, riċerkatur ewlieni fl-Iskola tal-Mediċina ta 'l-Università ta' Yale, qal:" Aħna onorati li nipparteċipaw f'din il-prova klinika importanti. Jekk VTX-801 jiġi żviluppat b'suċċess, għandu l-potenzjal li jsir droga verament innovattiva li tista 'tirkupra wara injezzjoni ġol-vina waħda. Il-metaboliżmu tar-ram jindirizza l-ħtiġijiet mediċi sinifikanti mhux sodisfatti ta 'pazjenti bil-marda Wilson."

Il-marda Wilson (WD) hija marda ġenetika rari li hija kkawżata minn mutazzjonijiet fil-ġene li tikkodifika l-proteina ATP7B, li tnaqqas l-abbiltà tal-fwied u tessuti oħra li jirregolaw il-livelli tar-ram, li jwassal għal ħsara severa fil-fwied, sintomi newroloġiċi, u mewt potenzjali . Iċ-ċirku KF (iċ-ċirku Kayser-Fleischer, jiġifieri ċ-ċirku tal-pigment tal-kornea) huwa l-iktar fattur importanti tal-marda Wilson' li tidher f'95-98% tal-pazjenti, li ħafna minnhom huma binokulari.

VTX-801 huwa tip ġdid ta 'vektur ta' terapija tal-ġeni ta 'riċerka bbażat fuq virus rikombinanti adeno-assoċjat (rAAV). Għandha l-għan li tipprovdi proteina kkodifikata ATP7B minjaturizzata. Din il-proteina funzjonali ġiet ippruvata li tirrestawra l-omeostasi tar-ram u treġġa 'lura l-Patoloġija tal-fwied u tnaqqas l-akkumulazzjoni tar-ram fil-moħħ tal-mudell tal-ġurdien tal-marda Wilson. Is-serotip rAAV ta 'VTX-801 intgħażel abbażi tal-propensità tiegħu li jittraduċi epatoċiti umani.

Il-prova GATEWAY (NCT04537377) hija prova klinika multiċentrika, mhux randomizzata, open-label ta ’Fażi 1/2 iddisinjata biex tevalwa s-sigurtà ta’ infużjoni waħda ġol-vini ta ’VTX-801 f’adulti bil-marda Wilson qabel u wara li l-kura bl-isfond tiġi rtirata. , Tollerabilità u attività farmakoloġika.

Il-prova se titwettaq f’sitt ċentri kliniċi ewlenin fl-Istati Uniti u fl-Ewropa, u sa 16-il pazjent adult bil-marda Wilson huma mistennija li jkunu rreġistrati. Il-pazjent se jipparteċipa fil-perjodu ta 'osservazzjoni ta' qabel id-doża u se jirċievi kors ta 'sterojdi profilattiku. L-għan aħħari primarju tal-prova huwa li tivvaluta s-sigurtà u t-tollerabilità ta 'VTX-801 wara infużjoni ġol-vini waħda 52 ġimgħa. Endpoints oħra jinkludu bidliet fil-bijomarkaturi relatati mal-mard, inklużi r-ramm tas-serum b'xejn u l-attività taċ-ċeruloplasmin tas-serum, u Tibdil tar-radjuattività fil-parametri relatati mal-ramm u l-istatus ta 'dawk li wieġbu VTX-801.