L-FDA tal-Istati Uniti tat id-Deżinjazzjoni tad-Droga Rivoluzzjonarja Għall-Inibitur tal-Ħadiem mill-Ġdid ta 'Norepinephrine qawwija AXS-12!

Axsome Therapeutics hija kumpanija bijofarmaċewtika fi stadju kliniku ffukata fuq l- iżvilupp ta ' terapiji innovattivi għat- trattament ta ' mard tas- sistema nervuża ċentrali (CNS). Reċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Amministrazzjoni tal- Ikel u d- Droga ta ' l- Istati Uniti (FDA) tat denominazzjoni ta ' mediċina skoperta AXS- 12 (reboxetine) (BTD) għat- trattament ta ' pazjenti narkolessija (narkolessija) b' katalgi.

Narkolessija (narkolessija) hija marda newroloġika serja u debilitanti kkaratterizzata minn ngħas eċċessiv matul il- jum (EDS) u katplexija, b' dan tal- aħħar huwa telf f' daqqa ta ' ton tal- muskoli kkawżat minn emozzjonijiet qawwija. Il- marda hija marda inkurabbli. Maż-żmien, il-piż tal-mard se jkollu impatt profond fuq is-saħħa tal-pazjenti.

AXS- 12 (reboxetine) huwa inibitur ġdid, orali, selettiv ħafna u qawwi ta ' teħid mill- ġdid ta ' norepinephrine, li wasal biex jidħol fl- iżvilupp kliniku ta ' Fażi III għall- kura ta ' narkolessija. AXS-12 jista 'jirregola l-attività norepinephrine, jippromwovi qawmien, iżomm it-ton tal-muskoli, u jtejjeb il-ħila konjittiva. Preċedentement, l-FDA tat ukoll Deżinjazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) għal AXS-12 biex tikkura n-narkolessija.

Reboxetine għandu rekord estensiv ta' sikurezza fl-Ewropa u aktar minn 40 pajjiż, u huwa approvat għat-trattament tad-dipressjoni f'dawn il-pajjiżi. Ir- rwol ta ' AXS- 12 fin- narkolessija huwa sostnut minn riżultati kliniċi prekliniċi u preliminari, li juru li AXS- 12 inaqqas b' mod sinifikanti n- narkolessija fil- ġrieden ipotalamus (orexin) defiċjenti. Fi prova pilota open- label, AXS- 12 tejjeb b' mod sinifikanti ngħas ta ' matul il- jum u naqqas il- katalplessija f' pazjenti b' narkolessija.

Il-BTD huwa kanal ġdid ta' reviżjoni tad-droga maħluq mill-FDA fl-2012. Hija għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni għat-trattament ta' mard serju jew ta' periklu għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina tinsab f'mediċina Ġdida waħda jew aktar li tejbu b'mod sinifikanti punti ta' tmiem klinikament sinifikanti. Mediċini miksuba mill- BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill- qrib inklużi uffiċjali tal- FDA ta ' livell għoli matul l- iżvilupp, li tiżgura li l- pazjenti jkunu jistgħu jiġu pprovduti b' għażliet ġodda ta ' trattament fl- iqsar żmien.

L-FDA tat AXS-12 BTD ibbażat fuq ir-riżultati pożittivi tal-istudju tal-Kunċerti ta' Fażi II. Din hija prova Amerikana randomised, double-blind, ikkontrollata bil-plaċebo, crossover. F' din il- prova, 21 pazjent iddijanjostikati b' narkolessija b' katplexija kienu kkurati b' AXS- 12 jew plaċebo għal ġimagħtejn, u mbagħad inkroċjati wara titrazzjoni ' l isfel u washout ta ' ġimgħa.

Ir- riżultati wrew li AXS- 12 laħaq l- endpoint primarju: meta mqabbel mal- plaċebo, in- numru medju ta ' kull ġimgħa ta ' kataplexija matul il- perijodu ta ' kura ta ' ġimagħtejn (effett globali tal- kura) kien sinifikattivament aktar baxx mil- linja bażi (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Is-CEO ta 'Axsome Herriot Tabuteau, MD, qal: "L-FDA tat lil AXS-12 denominazzjoni rivoluzzjonarja tad-droga għat-trattament tal-katampexija narkolessija, li tenfasizza l-potenzjal tal-mediċina. Il- popolazzjoni ta ' pazjenti ġġib benefiċċji sinifikanti u titjib sostanzjali meta mqabbla ma ' l- għażliet ta ' kura disponibbli bħalissa. Aħna eċċitati dwar l-avvanz kliniku rapidu ta 'AXS-12, li qabel ingħata deżinjazzjoni ta' droga orfni għat-trattament tan-narkolessija. "

Minn issa 'l quddiem, Axsome kisbet 3 kwalifiki rivoluzzjon i tad-droga mogħtija mill-FDA. It- 2 l- ieħor huma: AXS- 05 għall- kura ta ' dipressjoni severa u AXS- 05 għall- kura tal- marda ta ' Alzheimer. Dawn il-kwalifiki jirriflettu l-impenn ta' Axsome li tiżviluppa mediċini li potenzjalment jinbidlu fil-ħajja għal pazjenti b'mard tas-sistema nervuża ċentrali diffiċli biex jiġi ttrattat, metodi innovattivi ta' żvilupp kliniku, u l-pipeline tas-sistema nervuża ċentrali differenzjat u estensiv li jirriżulta.

AXS- 05 huwa magħmul minn dextromethorphan u bupropion, u juża t- teknoloġija ta ' inibizzjoni metabolika ta ' Axsome. Il- komponent dextromethorphan ta ' AXS- 05 huwa antagonist tar- riċettur N- methyl- D- aspartate (NMDA) mhux kompetittiv, magħruf ukoll bħala modulatur tar- riċettur glutamate, li huwa mekkaniżmu ta ' azzjoni ġdid ifisser li l- azzjoni tiegħu hija differenti mit- trattamenti disponibbli bħalissa għad- depressjoni. Il- komponent dextromethorphan ta ' AXS- 05 huwa wkoll agonista tar- riċettur sigma- 1, antagonist tar- riċettur aċetilkolina nikotiniku, serotonin u norepinephrine transporter inhibiter. Il- komponent tal- bupropion ta ' AXS- 05 jista ' jżid il- bijodisponibilità ta ' dextromethorphan. Huwa inibitur ta ' l- użu mill- ġdid ta ' norepinephrine u dopamine u antagonist tar- riċettur ta ' acetylcholine nikotiniku. AXS-05 għandha aktar minn 30 privattiva tal-Istati Uniti u internazzjonali, b'perjodu ta' protezzjoni sal-2034.