Bayer Lampit (nifurtimox) ġie approvat mill-FDA ta 'l-Istati Uniti għall-Użu f'pazjenti pedjatriċi!

Bayer ħabbar riċentement li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (FDA) approvat il-pilloli li għamlu Lampit (nifurtimox) għal pazjenti pedjatriċi (0 sa 18-il sena, li jiżnu ≥2.5 kg) biex jikkura Trypanosoma cruzi (T. cruzi) ikkawżata mill-marda Chagas ( Marda Chagas).

Lampit hija pillola ġdida, diviżibbli, li tferrex faċilment u li tista 'tiġi sseparata bl-idejn fil-linja tal-punteġġ. Il-pillola tadotta formula ġdida li tista 'tinfirex faċilment fl-ilma, li hija ta' għajnuna għal pazjenti pedjatriċi li jista 'jkollhom diffikultà biex tibla' jew li għandhom bżonn nofs pillola. F'termini ta 'medikazzjoni, Lampit jista' jiġi aġġustat skont il-piż tal-pazjent' s.

Skond il-proporzjon ta 'pazjenti li l-antikorp ta' l-immunoglobulina G (IgG) isir negattiv jew id-densità ottika tonqos b'mill-inqas 20% f'żewġ testijiet ta 'antikorpi IgG differenti kontra l-antiġen Trypanosoma cruzi, l-AID aċċellerat l-approvazzjoni ta' Lampit għal din l-indikazzjoni. L-approvazzjoni kontinwa għal din l-indikazzjoni tista 'tiddependi fuq il-verifika u d-deskrizzjoni tal-benefiċċji kliniċi fi provi konfermatorji.

Il-marda Chagas hija marda tropikali kontaġjuża li taffettwa madwar 300,000 persuna fl-Istati Uniti. Din il-marda hija endemika f'ħafna partijiet ta 'l-Amerika Latina, iżda fl-Istati Uniti, din il-marda qiegħda dejjem tikkawża tħassib dwar is-saħħa. L-approvazzjoni ta 'mediċina għal pazjenti pedjatriċi hija punt importanti.

Aleksandra Vlajnic, MD, Viċi President Anzjan u Kap tal-Affarijiet Mediċi, Bayer Americas, qalet: “Il-marda Chagas tista 'sseħħ fi kwalunkwe età, u d-detezzjoni bikrija u t-trattament huma importanti. L-importanza tat-trattament tat-tfal hija raġuni ewlenija għall-kooperazzjoni ta 'Bayer mal-awtoritajiet tas-saħħa. L-għan huwa li tiżdied iċ-ċans li jkollok Lampit bħala mezz biex titratta l-marda ta 'Chagas.&Kwotazzjoni;

L-approvazzjoni tal-FDA' i ta ’Lampit hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju tal-Fażi III CHICO (NCT02625974). Din hija l-ewwel parti tal-akbar proġett ta 'trattament kliniku tal-fażi III li qatt twettaq fi tfal bil-marda ta' Chagas, u r-riżultati kkonfermaw Lampit (faċli biex tinqasam, faċli biex tferrex, pilloli ġodda li ma nifurtimox b'formula ġdida) għall-kura ta 'pazjenti pedjatriċi b'Chagas. il-marda Is-sigurtà u l-effettività. CHICO huwa studju prospettiv, randomised, double-blind, storikament ikkontrollat ​​fil-Fażi III, imwettaq f'25 ċentri ta 'riċerka fl-Arġentina, il-Bolivja u l-Kolombja mill-2016 sal-2018. Total ta' 330 każ ta 'infezzjoni minn T. cruzi b'evidenza seroloġika ġew irreġistrati fit-tfal. mingħajr sintomi kardjovaskulari u / jew gastro-intestinali relatati mal-marda ta 'Chagas, l-effikaċja, is-sigurtà u l-farmakokinetiċi ġew evalwati. Fl-istudju, il-pazjenti ġew assenjati bl-addoċċ bi proporzjon ta '2: 1, irċivew 60 jum (n=219) jew 30 jum (n=111) pjan ta' trattament b'Lampit, u segwew sena wara l-kura.

Ir-riżultati wrew li l-iskema ta 'Lampit ta' 60 ġurnata kienet aħjar mill-kontroll tal-plaċebo storiku f'termini tar-rispons seroloġiku wara segwitu ta 'sena wara t-tmiem tal-kura, u laħaq l-għan primarju tal-istudju. Fil-popolazzjoni kollha ta 'studju, il-kors ta' 60 jum kien superjuri għar-reġim ta '30 jum (kors ta' dożaġġ mhux approvat) f'termini ta 'rispons seroloġiku. Fl-istudju, Lampit' i trattament ta 'doża aġġustata għall-piż wera sigurtà tajba. L-istudju se jkompli bit-tieni parti (Lampit-SECURE), fejn il-pazjenti se jiġu segwiti għal perjodu ta '3 snin biex jikkonfermaw l-effikaċja u s-sigurtà.

Jaime Jaime Altcheh, ir-riċerkatur li jikkordina l-istudju CHICO u l-kap tad-Dipartiment tal-Parassitoloġija u l-Marda ta 'Chagas fl-Isptar tat-Tfal Ricardo Gutierrez ta' Buenos Aires, l-Arġentina, qal: "Fil-fatt, iktar ma jkun il-pazjent iżgħar, iktar tkun iċ-ċans ta ' irkupru. Iva. Bil-formula pedjatrika l-ġdida, nistgħu nittrattaw trabi tat-twelid u trabi b'mod aktar preċiż. Din il-pillola formula ġdida tista 'tinqasam faċilment u tinħall malajr fl-ilma. Dan huwa speċjalment importanti minħabba li dawn it-tfal żgħar ħafna ma jistgħux jibilgħu pilloli solidi, iżda għandhom jiġu kkurati b'medikazzjoni tliet darbiet kuljum fi żmien 60 jum. Il-formula l-ġdida ma nifurtimox hija pass kbir lejn l-għan li jiġu ttrattati t-tfal kollha infettati. It-trattament bikri wara l-infezzjoni huwa importanti ħafna biex jiġu evitati l-manifestazzjonijiet ta 'mard ta' l-adulti Fl-istudju CHICO, Lampit wera attività antiprotozoal tajba f'pazjenti pedjatriċi ta '0-17-il sena.&Kwotazzjoni;

L-għan tal-kontroll tal-marda ta 'Chagas huwa li telimina t-trasmissjoni, tikkontrolla l-vettur, tittratta bniet u nisa f'età li tista' toqgħod (biex tevita trażmissjoni transplaċentali), u tittestja d-demm qabel it-trasfużjoni. Barra minn hekk, l-iskop tiegħu huwa li tippermetti lill-persuni infettati jiksbu protezzjoni medika fl-istadji kollha tal-marda.

Il-kura tal-marda Chagas hija bbażata fuq żewġ komposti eteroċikliċi tan-nitro biss, nifurtimox u benznidazole. S'issa, nifurtimox huwa disponibbli biss bħala pillola ta '120 mg, li hija diffiċli biex tamministra, speċjalment għal tfal żgħar. Bayer issa żviluppa pillola ta ’30 mg. Dawn iż-żewġ pilloli issa huma formuli li jferrxu malajr, li jistgħu jinqasmu faċilment. Jistgħu wkoll jinħallu malajr fl-ilma biex jiffurmaw demel likwidu għal pazjenti li għandhom diffikultà biex jibilgħu l-pilloli. Il-formula l-ġdida ntużat b'suċċess fl-istudju CHICO, li tejjeb l-eżattezza, is-sigurtà u l-konformità tat-trattament ta 'tfal ta' kull età.

Il-fformulata ġdida ta 'nifurtimox se ttejjeb l-amministrazzjoni ta' trabi tat-twelid, trabi u tfal, li huwa l-aktar grupp vulnerabbli ta 'pazjenti li jbatu mill-marda Chagas, u se tagħti kontribuzzjoni sinifikanti għall-kontroll tal-marda.

Trypanosoma cruzi (sors stampa: WHO)

Il-marda Chagas hija kkawżata minn trypanosoma cruzi. Il-vettur ewlieni tat-trasmissjoni huwa l-bugs li jerdgħu d-demm. Ġie skopert minn Dr Chagas fl-1908, u għalhekk tissejjaħ ukoll il-marda Chagas. Il-biċċa l-kbira hija prevalenti fl-Amerika Ċentrali u t'Isfel, u għalhekk tissejjaħ ukoll il-marda Chagas. Trypanosoma cruzi jgħix fid-demm u f’diversi ċelloli tat-tessuti ta ’bnedmin u mammiferi. Hemm żewġ forom ta 'piramidalis u amastigoti fl-istorja ta' ħajtu. Il-konmastigoti jinvadu demm uman permezz ta 'infezzjoni fil-ferita tal-ġilda. Il-marda tista 'wkoll tkun infettata permezz ta' ħalib tas-sider, plaċenta, trasfużjoni ta 'demm, jew inġestjoni ta' ikel ikkontaminat minn ħmieġ infettiv tat-triatomine. Huwa stmat li hemm 20 miljun persuna infettati fl-Amerika Ċentrali u t'Isfel.

Ħafna infezzjonijiet huma bla sintomi. Il-każijiet sintomatiċi juru biss sintomi ħfief li jixbħu l-influwenza, li jidhru direttament wara l-infezzjoni. Madwar xahrejn wara, il-marda Chagas daħlet fi stadju kroniku li dam għal ħafna snin, li kkaġuna ħsara gravi fl-organu u eventwalment mewt f'daqqa kardijaka. L-edukazzjoni, dijanjosi bikrija u trattament huma ċ-ċwievet għall-prevenzjoni tal-marda Chagas.

Bħalissa, minħabba għarfien insuffiċjenti dwar il-mard u aċċess limitat għat-trattament, inqas minn 1% tal-pazjenti infettati bil-marda Chagas jirċievu trattament. Bayer huwa impenjat li jespandi l-akkwist u l-użu ta 'nifurtimox permezz ta' applikazzjonijiet ta 'reġistrazzjoni ġodda u jipprovdi preparazzjonijiet ġodda f'pajjiżi b'piżijiet ta' mard għoli.