Il-Mediċina Tajwaniża Hua Pharmaceutical Besremi hija approvata mill-FDA tal-Istati Uniti: L-Ewwel Interferon Għat-Trattament tal-PV!

PharmaEssentia reċentement ħabbret li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u d- Droga (FDA) ta ' l- Istati Uniti approvat Besremi (ropeginterferon alfa- 2b- njft) għall- kura ta ' pazjenti adulti b' polycythemia vera (PV). PV hija marda tad-demm li tikkawża l-produzzjoni żejda taċ-ċelloli ħomor tad-demm. Ċelloli eċċessivi jħaxxnu d- demm, inaqqsu l- fluss tad- demm, u jżidu ċ- ċans ta ' trombożi. Fl-Istati Uniti, il-PV taffettwa madwar 6,200 persuna kull sena. Qabel, Besremi kien ingħata status ta' orfanatrofju (ODD) għat-trattament ta' PV.

Besremi huwa interferon innovattiv mono- PEGylated li jaħdem fit- tul li juri effetti ċellulari fil- PV fil- mudullun. Dejta klinika li ddum 7.

Ta 'min isemmi li Besremi hija l-ewwel mediċina approvata mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament tal-PV. Jista ' jintuża irrispettivament minn jekk il- pazjent għandux storja ta ' kura. Barra minn hekk, Besremi huwa wkoll l- ewwel terapija b' interferon approvata speċifikament għall- kura ta ' PV.

Fi Frar 2019, Besremi ġie approvat fl-Unjoni Ewropea bħala monoterapija għat-trattament ta' pazjenti adulti b'PV mingħajr splenomegalija sintomatika. Besremi hija l-ewwel mediċina approvata fl-Ewropa biex tikkura PV u m'għandha x'taqsam xejn ma 'espożizzjoni preċedenti għal hydroxyurea. Fl-Ewropa, id-detentur tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq ta 'Besremi huwa AOP Orphan Pharmaceuticals.

Trattamenti għall-PV jinkludu flebotomija (flebotomija, li tneħħi ċelloli tad-demm żejda minn vina b'labra) u mediċini li jnaqqsu n-numru ta 'ċelloli tad-demm; Besremi hija waħda minn dawn il-mediċini. Huwa maħsub li Besremi jikkawża reazzjoni katina billi jeħel ma ' ċerti riċetturi fil- ġisem biex inaqqas il- produzzjoni taċ- ċelloli tad- demm fil- mudullun. Besremi huwa mediċina li taħdem fit-tul li tiġi injettata taħt il-ġilda kull ġimagħtejn. Jekk Besremi jista ' jnaqqas iċ- ċelluli żejda tad- demm u jżomm il- livelli normali għal mill- inqas sena, il- frekwenza ta ' l- għoti tista ' titnaqqas għal darba kull 4 ġimgħat.

L- effikaċja u s- sigurtà ta ' Besremi fil- kura ta ' PV kienu kkonfermati fi prova b' fergħa waħda b' ħafna ċentri ta ' 7. F' din il- prova, 51 pazjent b' PV irċevew kura b' Besremi għal medja ta ' madwar 5 snin. L- effikaċja ta ' Besremi hija evalwata billi jiġi osservat il- proporzjon ta ' pazjenti li jiksbu rispons ematoloġiku komplet. Rispons ematoloġiku komplet ifisser li l- volum taċ- ċelluli ħomor tad- demm tal- pazjent huwa inqas minn 45%, l- għadd taċ- ċelluli bojod tad- demm u l- għadd tal- plejtlits huma normali, id- daqs tal- milsa huwa normali, u l- ebda trombożi ma sseħħ mingħajr demm reċenti. B' mod ġenerali, 61% tal- pazjenti rċevew kura b' Besremi biex jiksbu rispons ematoloġiku komplet.

F' termini ta ' sigurtà, Besremi jista ' jikkawża żieda fl- enzimi tal- fwied, livelli baxxi ta ' ċelluli bojod tad- demm, livelli baxxi ta ' plejtlits, uġigħ fil- ġogi, għeja, ħakk, infezzjonijiet fil- parti ta ' fuq ta ' l- apparat respiratorju, uġigħ fil- muskoli, u mard simili għall- influwenza. Effetti sekondarji jistgħu jinkludu wkoll infezzjonijiet fl- apparat urinarju, depressjoni, u attakki iskemiċi temporanji (attakki bħal puplesija).

Prodotti alpha interferon bħal Besremi jistgħu jikkawżaw jew jaggravaw newropsikjatrija, awtoimmuni, iskemika (fluss tad- demm insuffiċjenti għal parti mill- ġisem), u mard infettiv, li jwassal għal kumplikazzjonijiet ta ' periklu għall- ħajja jew fatali. Besremi huwa strettament ipprojbit li jintuża f' pazjenti allerġiċi għall- mediċina, pazjenti b' mard mentali serju jew bi storja ta ' mard mentali serju, riċevituri ta ' trapjanti immunosoppressi, ċerti pazjenti b' mard awtoimmuni jew storja ta ' mard awtoimmuni, u Pazjenti b' mard tal- fwied. Minħabba r- riskju ta ' ħsara lill- fetu, in- nisa għandhom jgħaddu minn test tat- tqala qabel ma jużaw Besrimi.

Is- sustanza farmaċewtika attiva ta ' Besremi hija ropeginterferon alfa- 2b, li hija doża ġdida ta ' l- isomeru monopegylated proline interferon (>98%, ATC L03AB15) b' karatteristiċi farmakokinetiċi mtejba, U wriet tollerabilità u konvenjenza. Il- mediċina tingħata darba kull ġimagħtejn, jew darba kull 4 ġimgħat waqt kura ta ' manteniment fit- tul, u hija l- ewwel prodott interferon approvat għall- kura ta ' PV.

ropeginterferon alfa-2b ġie skopert minn Yaohua Pharmaceutical u manifatturat f'fabbrika f'Taichung, it-Tajwan, iċ-Ċina. Il-fabbrika għaddiet iċ-ċertifikazzjoni cGMP tal-EMA f'Jannar 2018. Fl- Istati Uniti u fl- Unjoni Ewropea, ropeginterferon alfa- 2b ingħata denominazzjoni ta ' mediċina orfni għat- trattament ta ' PV.

Polycythemia vera (PV) huwa kanċer li joriġina minn ċelloli staminali li jikkawżaw il- mard fil- mudullun, li jwassal għal żieda kronika fiċ- ċelluli ħomor tad- demm, fiċ- ċelluli bojod tad- demm, u fil- plejtlits. Din il- marda tista ' tikkawża kumplikazzjonijiet kardjovaskulari, bħal trombożi u emboliżmu, u anke tinbidel f' majelofibrożi sekondarja jew lewkimja. Għalkemm il-mekkaniżmu molekulari wara l-PV għad irid jiġi studjat fil-fond, ir-riżultati attwali jindikaw sett ta' mutazzjonijiet miksuba, li l-aktar importanti minnhom huma forma mutanti ta' Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.