Sanofi's Brain BTK Inhibitor SAR 442168 Fażi IIb Klinikament B'Suċċess, Tnaqqis b'mod sinifikanti l-Attività tal-Mard!

Sanofi (Sanofi) dan l-aħħar ħabbar li l-istudju ta 'Fażi IIb tiegħu dwar il-mediċina SAR 442168 (li qabel kienet R 0010010 amp; D code: PRN 2246) fit-trattament ta' sklerożi multipla repsing (RMS) laħaq l-għanijiet primarji u sekondarji. Immaġni b’reżonanza manjetika (MRI) turi li SAR 442168 inaqqas b’mod sinifikanti l-attività tal-marda assoċjata ma ’sklerożi multipla (MS), u li n-numru ta’ gadolinium (Gd) ġdid imsaħħaħ T 1 u T ġodda jew imkabbra {{ 5}} leżjonijiet għolja tas-sinjal huma relattivament imnaqqsa b '≥ 85 %. F'dan l-istudju, SAR 442168 kien ittollerat sew u ma kien hemm l-ebda sejbiet ġodda ta 'sigurtà.

SAR 442168 għandu l-potenzjal li jkun l-ewwel terapija ta ’modifikazzjoni tal-marda li tindirizza s-sors ta’ ħsara ta ’sklerożi multipla (SM) fil-moħħ. Sanofi se jibda erba 'provi kliniċi tal-fażi III biex tevalwa SAR 442168 fit-trattament ta' reċidiv u sklerożi multipla progressiva.

L-istudju tal-fażi II kellu l-għan li jevalwa r-relazzjoni bejn id-doża u r-rispons wara 12 ġimgħat ta 'trattament SAR 442168 billi kejjel in-numru ta' korrimenti ġodda fil-moħħ fuq immaġni ta 'reżonanza manjetika. L-istudju evalwa erba 'dożi (firxa: 5 mg-60mg) għal 12 ġimgħat ta' trattament, u uża dejta tal-plaċebo miksuba wara 4 ġimgħat ta 'trattament bil-plaċebo. Fl-għan ewlieni li jitkejjel in-numru ta 'leżjonijiet ta' sinjal għoli T 1 msaħħa bil-gadolinium ġodda, proċedura u mudell ta 'paragun multipli ġew applikati għad-data dwar ir-rispons għad-doża, li turi li l-mudell esponenzjali pprovda l-aħjar tajbin (p=0. 03). Meta mqabbel ma ’plaċebo, id-doża ta’ 60 mg ta ’SAR 442168 naqqset in-numru ta’ leżjonijiet ipersignali msaħħaħ bil-Gd b’ 1 %. Fost il-miri sekondarji biex jitkejjel in-numru ta 'leżjonijiet ta' sinjal għoli T 2 ġodda jew imkabbra, il-mudell lineari huwa l-iktar adattat (p 0010010 lt; 0. 0001). Meta mqabbel ma 'plaċebo, id-doża ta' 60 mg ta 'SAR 442168 naqqset in-numru ta' leżjonijiet b ' 89%.

Fil-fażi IIb prova, ma nstabu l-ebda sinjali ta ’sigurtà ġodda, u fi 12 ġimgħat, avveniment avvers wieħed serju biss (rikorrenza tal-SM) kien irrappurtat f’pazjenti kkurati b’SAR 442168. L-iktar reazzjonijiet avversi komuni kienu uġigħ ta ’ras (3-13%), infezzjoni fil-passaġġ respiratorju ta’ fuq (3-6%) u nasofarinġite (3-9%).

Karatteristiċi differenzjati ta 'SAR 442168 (oriġinali R 0010010 amp; kodiċi D-PRN 2246)

Dr Daniel Reich, investigatur prinċipali akkademiku tal-istudju Fażi IIb, riċerkatur anzjan tal-Istituti Nazzjonali tas-Saħħa, u kap tad-Dipartiment tan-Newroradjoloġija Traslazzjonali fl-Istitut Nazzjonali tad-Disturbi Newroloġiċi u l-Istroke, qal: 0010010 Kwot; Ir-riżultati ta 'dan l-istudju jagħtuna t-tama li SAR 442168 għandu potenzjal. Dan sar trattament importanti għall-SM li rkupra. Fil-kuntest ta 'dejta konvinċenti u emerġenti dwar ir-rwol tas-sistema immuni innata tal-moħħ fil-leżjonijiet ta' SM li jbiegħdu (li jbiegħdu), hemm ukoll raġunijiet tajbin biex wieħed jemmen, Minħabba l-mekkaniżmu molekulari tiegħu ta 'azzjoni u l-kapaċità li jaqsmu d-demm tal-moħħ. barriera, SAR 442168 jista 'jkollha rwol addizzjonali li għandna bżonn nistudjaw aktar fil-fond. Fl-opinjoni tiegħi, fl-istudju tal-fażi III tal-SM, l-inibituri tal-BTK ġew ittestjati b'mod estensiv u innovattiv Huwa importanti ħafna. 0010010 quot;

John Reed, MD, il-kap globali ta 'riċerka u żvilupp ta' Sanofi, qal: 0010010 Kwot; Aħna nemmnu li l-inibituri tal-BTK permeabbli għall-moħħ tagħna għandhom il-potenzjal li jnaqqsu neuroinflamazzjoni u mard newrodeġenerattiv f'pazjenti bi sklerożi multipla, li hija sinjal ta 'progressjoni tad-diżabilità. Qegħdin fl-impatt L-impatt fuq il-ħsara tal-moħħ li deher fl-istudju tal-fażi IIb huwa inkoraġġanti. Hekk kif timxi fir-riċerka, se nesploraw jekk dan l-inibitur tal-BTK permeabbli għall-moħħ jipprovdix effikaċja qawwija u sigurtà eċċellenti għal pazjenti b'Sess sess Radexxut jew progressiv. Il-proġett ta 'Fażi III tagħna qed iniedi malajr 4 provi kliniċi ewlenin. 0010010 quot;

SAR 442168 (PRN 2246) jista 'jaġixxi fuq is-sistema nervuża periferali u ċentrali fl-istess ħin

L-inibituri tal-BTK huma maħsuba li jirregolaw ċelloli immuni adattattivi (attivazzjoni taċ-ċelluli B) u konġenitali (CNS microglia) assoċjati ma 'neuroinflamazzjoni u leżjonijiet newrodeġenerattivi tal-moħħ u tas-sinsla, u s-sinifikat kliniku tagħhom qed jiġi investigat.

SAR 442168 huwa orali, permeabbli għall-moħħ, selettiv, b’molekula żgħira ta ’Bruton tyrosine kinase (BTK) inibitur. Fi provi kliniċi ta 'Fażi I, il-mediċina wriet il-kapaċità ta' BTK li torbot u tippenetra l-barriera demm-moħħ.

SAR 442168 (oriġinali R 0010010 amp; kodiċi D: PRN 2246) hija liċenzjata minn Principia Biopharma, u Sanofi għandu drittijiet globali għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni tal-mediċina. Il-kumpanija qed tippjana li tibda erba 'provi kliniċi tal-fażi III biex tinvestiga l-impatt ta' SAR 442168 fuq ir-rata ta 'rikorrenza tal-SM, progressjoni tad-diżabilità, u ħsara potenzjali fis-sistema nervuża ċentrali. Prova ta 'fażi III għat-trattament ta' reċidivi u sklerożi multipla progressiva hija skedata li tibda f'nofs din is-sena.

Fl-Istati Uniti u fl-Ewropa, madwar 1. 2 miljun persuna huma ddijanjostikati bl-SM, marda kronika imprevedibbli li tattakka s-sistema nervuża ċentrali. Minkejja trattamenti attwali, ħafna pazjenti b’SM jibqgħu jesperjenzaw akkumulazzjoni ta ’diżabilità, u wieħed minn kull erba’ pazjenti f’SM ibatu minn marda progressiva b’għażliet ta ’trattament limitati jew mingħajr. Is-suq globali tat-trattament tal-SM jaqbeż 20 biljun ewro fis-sena.

Il-maġġoranza l-kbira tal-pazjenti bi sklerożi multipla għandhom diżabilità waqt il-kors tal-marda. SAR 442168 hija molekula żgħira li mhux biss trażżan is-sistema immunitarja periferali, iżda wkoll taqsam il-barriera demm-moħħ, tinibixxi ċelloli immuni li jemigraw lejn il-moħħ, u tirregola wkoll ċelloli mikrogljali fil-moħħ li huma relatati mal-progressjoni. ta 'sklerożi multipla trattament. (Bioon.com)