Roche Evrysdi Dalwaqt se jiġi approvat għall-elenkar fl-UE, u Ilu taħt reviżjoni fiċ-Ċina!

Roche reċentement ħabbar li l- Kumitat għall- Prodotti Mediċinali għall- Użu mill- Bniedem (CHMP) ta ' l- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l- approvazzjoni ta ' Evrysdi (risdiplam) għat- trattament ta ' l- età ta ' ≥ xahrejn u dijanjosi klinika ta ' tip 1/ 2 Ta ' Tip 3 SMA jew atrofija muskolari tas- sinsla tad- dahar tat- tip 5q (SMA) b' 1- 4 kopji ta ' SM2. Ir- rakkomandazzjonijiet tas- CHMP tlestew taħt l- approċċ ta ' valutazzjoni aċċellerata. Il-Kummissjoni Ewropea (KE) hija mistennija tieħu deċiżjoni ta' reviżjoni finali fis-xahrejn li ġejjin, li se tapplika għas-27 Stat Membru kollha tal-UE, kif ukoll għall-Iżlanda, in-Norveġja u l-Liechtenstein.

F'Awwissu 2020, Evrysdi ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament ta' tfal u adulti b'pazjenti b'SMA xahrejn jew aktar. Meta Evrysdi ġie approvat, l-FDA ħarġet ukoll lil Roche vawċer ta'reviżjoni ta' prijorità (PRV) għal mard pedjatriku rari.

Evrysdi huwa preparazzjoni likwida li tista ' tingħata mill- ħalq jew permezz ta ' tubu ta ' l- ikel id- dar, darba kuljum. Il- mediċina tista ' tintuża biex tikkura trabi, tfal, adolexxenti, u adulti bit- tipi kollha (tip 1, tip 2, u tip 3) ta ' SMA. S'issa, Evrysdi ġie approvat f'7 pajjiżi (l-Istati Uniti, iċ-Ċilì, il-Brażil, l-Ukraina, il-Korea t'Isfel, il-Ġeorġja, ir-Russja) u ssottometta applikazzjonijiet għall-elenkar f'aktar minn 30 pajjiż, inkluża ċ-Ċina.

Ta 'min isemmi li Evrysdi hija l-ewwel terapija orali għal SMA u l-ewwel terapija SMA li tista' tingħata d-dar. Evrysdi huwa modifikatur ta ' sopravivenza tan- newroni motorili 2 (SMN2), li jittratta l- SMA billi jżid il- produzzjoni ta ' proteina tas- sopravivenza tan- newroni motorji (SMN). Il-proteina SMN hija distribwita mal-ġisem kollu u hija essenzjali għaż-żamma ta 'newroni motorji b'saħħithom u l-eżerċizzju.

F' 2 provi kliniċi, Evrysdi wera titjib klinikament sinifikanti fil- funzjoni tal- mutur f' pazjenti b' SMA ta ' etajiet differenti u severità tal- marda (inkluż tip 1, tip 2, u tip 3). Trabi kkurati b'Evrysdi jistgħu joqogħdu għal mill-inqas 5 sekondi mingħajr appoġġ, li huwa stadju importanti komuni ta' moviment ewlieni fil-kors naturali tal-marda SMA. Barra minn hekk, meta mqabbel mal-istorja medika naturali, Evrysdi tejjeb ukoll is-sopravivenza mingħajr ventilazzjoni permanenti.

L-istruttura kimika tar-risdiplam

Evrysdi huwa likwidu orali. L- ingredjent farmaċewtiku attiv tiegħu, risdiplam, huwa modifikatur tal- modifikatur tat- tnaqqis tal- ġene newroni motorji ta ' sopravivenza 2 (SMN2) imfassal biex iżid u jżomm kontinwament il- livell ta ' proteina SMN fis- sistema nervuża ċentrali u fit- tessuti periferali. Aktar u aktar evidenza klinika juru li SMA hija marda multi-sistema, u t-telf ta 'proteina SMA jista' jaffettwa ħafna tessuti u ċelloli barra s-sistema nervuża ċentrali. Wara li jittieħed mill- ħalq, risdiplam jippreżenta distribuzzjoni sistemika, li tista ' żżid kontinwament il- livell ta ' proteina SMN fis- sistema nervuża ċentrali u fit- tessuti periferali, u ntwera li jtejjeb il- funzjoni tal- mutur ta ' pazjenti b' SMA tat- tip 1, tip 2, u tip 3.

Bħala parti mill-kollaborazzjoni mal-Fondazzjoni SMA u l-Terapewtiċi PTC, Genentech mexxa l-iżvilupp kliniku ta 'Evrysdi. Bħala parti minn proġett ta 'prova klinika fuq skala kbira, estensiva u robusta fil-qasam SMA, Evrysdi qed iwettaq riċerka f'aktar minn nies 450. Il-proġett ikopri trabi minn xahrejn sa 60 sena li għandhom sintomi u funzjonijiet motorji differenti, bħal skoljosi jew kontrazzjoni konġunta, kif ukoll pazjenti li qabel kienu rċevew terapiji SMA oħra. Il-popolazzjoni tal-prova klinika tal-mediċina hija maħsuba biex tirrappreżenta popolazzjoni wiesgħa u fid-dinja reali tal-marda SMA, bil-għan li jiġi żgurat li l-pazjenti xierqa kollha jkunu jistgħu jirċievu trattament.

Bħalissa, Roche qed twettaq 4 studji kliniċi globali multiċentriċi (SUNFISH[NCT02908685], FIREFISH[NCT02913482], ĠOJJELLERIJA[NCT03032172], RAINBOWFISH[NCT03779334]) biex tevalwa t-tipi kollha ta 'trattament Evrysdi (tip 1, tip 2, tip 3) L- effikaċja u s- sigurtà ta ' SMA u SMA presintomatika fi trabi tat- twelid.

Spinraza: L-ewwel mediċina tat-trattament SMA fid-dinja, approvata fiċ-Ċina

SMA hija marda tan-newroni motorji li tista 'tikkawża dgħjufija fil-muskoli u atrofija. Il-marda hija marda ġenetika awtosomali reċessiva kkawżata minn difetti ġenetiċi. Jista ' jikkawża ħsara lill- muskoli madwar il- ġisem tal- pazjent. Il- manifestazzjoni prinċipali tal- pazjent hija atrofija sistemika tal- muskoli u dgħjufija. Il-ġisem gradwalment jitlef diversi funzjonijiet tal-mutur, anke jieħu n-nifs u jibla '. SMA huwa n-numru wieħed qattiel mard ġenetiku fi trabi taħt is-sentejn. Il-marda hija "marda rari" relattivament komuni bi prevalenza ta' 1:6000-1:10000 fi trabi tat-twelid. Skond rapporti relatati, in-numru attwali ta 'pazjenti SMA fiċ-Ċina huwa madwar 3-5 miljun.

F'Diċembru 2016, Spinraza (nusinersen), droga żviluppata minn Biogen u s-sieħeb tagħha Ionis, ġiet approvata u saret l-ewwel droga fid-dinja għat-trattament tal-SMA. Il- mediċina hija antisense oligonucleotide (ASO). Jingħata permezz ta ' injezzjoni ġewwa t- teka u jagħti l- mediċina direttament lill- fluwidu ċerebrospinali (CSF) madwar is- sinsla tad- dahar. Dan jibdel it- tqaxxir ta ' SMN2 pre- messenger RNA (pre- mRNA) u jżid il- Produzzjoni ta ' proteina SMN kompletament funzjonali. F' pazjenti b' SMA, livelli insuffiċjenti ta ' proteina SMN iwasslu għal deġenerazzjoni tal- funzjoni tan- newroni motorji tas- sinsla tad- dahar. Fi studji kliniċi, il- kura b' Spinraza tejbet b' mod sinifikanti l- funzjoni motorja tal- pazjenti b' SMA.

F'Mejju 2019, ġiet approvata t-terapija tal-ġene Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) minn Novartis, u saret l-ewwel terapija tal-ġene fid-dinja biex tikkura l-SMA. Il- mediċina tipprevjeni l- progressjoni tal- marda billi kontinwament tesprimi l- proteina SMN wara infużjoni waħda ġol- vina ta ' darba, li tista ' ssolvi l- kawża sottostanti ta ' SMA u hija mistennija li ttejjeb il- kwalità tal- ħajja tal- pazjenti fit- tul.

Fis-suq Ċiniż, Spinraza ġie approvat fl-aħħar ta' Frar 2019 għat-trattament ta' pazjenti b'atrofija muskolari tas-sinsla tad-dahar 5q (5q-SMA). Din l-approvazzjoni tagħmel Spinraza l-ewwel mediċina li jittrattaw SMA fis-suq Ċiniż. 5q-SMA huwa l-aktar tip komuni ta 'SMA, li jammonta għal madwar 95% tal-każijiet kollha ta' SMA. Dan it-tip ta 'SMA huwa kkawżat minn mutazzjoni fil-ġene SMN1 (proteina tan-newroni motorji tas-sopravivenza 1) fuq il-kromożomi 5, għalhekk l-isem 5q-SMA.