Droga Immunoloġika Ġdida Spesolimab Ksib Denominazzjoni ta 'Droga għal Trattament Breakthrough CDE

Riċentement, Boehringer Ingelheim ħabbar li l-mediċina immunoloġika l-ġdida tagħha Spesolimab taħt żvilupp ġiet rikonoxxuta miċ-Ċentru għall-Evalwazzjoni tad-Droga (CDE) tal-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi bħala mediċina terapewtika innovattiva għat-trattament tal-psorjasi pustulari ġeneralizzata (GPP).

Il-kwalifika ta ’mediċina ta’ terapija avvanzata hija stabbilita biex tħaffef l-iżvilupp ta ’mediċini ġodda għal mard serju li ntwera fi provi pre-kliniċi f’termini ta’ effikaċja jew sigurtà li huma sinifikament aħjar minn trattamenti eżistenti. Is-CDE hija l-kwalifika ta ’mediċina ta’ terapija avvanzata għal Spesolimab. L-identifikazzjoni hija bbażata fuq il-prestazzjoni superjuri tagħha fi provi kliniċi ta 'fażi I u fażi II.

Il-GPP mhix sempliċi daqs il-psorjasi ordinarja

Il-GPP hija marda infjammatorja sistemika rari u ta ’theddida għall-ħajja. Il-manifestazzjonijiet kliniċi huma pustuli asettiċi multipli li huma akuti fuq il-bażi ta 'eritema, li huma mqassma b'mod dens u wiesa', u l-pustuli jingħaqdu biex jiffurmaw lag ta 'pus imqaxxar, akkumpanjat minn deni, mialġja, lewkoċitosi u sintomi oħra ta' avvelenament. GPP jista 'jerġa' jseħħ ripetutament u b'mod akut, jew jista 'jkun persistenti. Jista 'jkun akkumpanjat minn ħsara fil-fwied u l-kliewi, jew jista' jkun ta 'periklu għall-ħajja minħabba infezzjonijiet sekondarji u falliment ta' organi.

Skond ir-rapporti tal-passat ta 'pajjiżi, il-prevalenza tal-psorjasi fiċ-Ċina hija ta' 0.123%, u t-tip pustulari jammonta għal 0.69% tal-pazjenti bi psorjasi2. Studju epidemjoloġiku bbażat fuq id-database tal-assigurazzjoni medika urbana juri li r-rata ta 'prevalenza mhux raffinata tal-GPP fl-2016 kienet ta' 1.40 għal kull 100,000 persuna-sena3. L-għażliet ta 'trattament attwali għal GPP huma estremament limitati, u l-pazjenti għandhom bżonn urġenti għal għażliet ta' trattament veloċi, b'saħħithom u fit-tul.

F’pajjiżna, l-għarfien tal-pubbliku dwar il-GPP huwa serjament insuffiċjenti, li mhux biss iddewwem id-dijanjosi bikrija u t-trattament ta ’bosta pazjenti, iżda jikkawża wkoll li mard bħal dan ikun nieqes mill-katalgu tal-mard rari. Il-pazjenti u l-familji tagħhom huma mgħobbija bid-dell tal-marda u għandhom mentalità enormi. U pressjoni ekonomika.

L-ewwel dehra ta 'Spesolimab'

Spesolimab huwa antikorp monoklonali IL-36R li jista 'jimblokka l-azzjoni tar-riċettur interleukin-36 (IL-36R) u huwa l-ewwel trattament tax-xorta tiegħu li qed jiġi żviluppat. Ir-riċettur Interleukin-36 huwa passaġġ ta 'sinjalazzjoni fis-sistema immunitarja, li jista' jkollu rwol f'ħafna mard infjammatorju inkluż il-GPP.

Ir-riżultati tal-prova klinika tal-Fażi I ta 'Spesolimab ġew ippubblikati fin-New England Journal of Medicine (NEJM) f'Marzu 2019. Id-dejta turi li Spesolimab jista' jtejjeb b'mod sinifikanti s-sintomi ta 'psorjasi pustulari ġeneralizzata: 7 pazjenti b'attakk akut moderat sa sever ta' GPP wara li użaw Spesolimab, is-sintomi tagħhom tjiebu malajr.

Ibbażat fuq ir-riżultati pożittivi tal-prova klinika ta ’Fażi I ta’ Spesolimab&# 39 għal indikazzjonijiet GPP, il-prova klinika pivotali ta ’Fażi II globali tnediet f’Mejju 2020. Il-prova klinika ta’ Fażi II fiċ-Ċina kienet immexxija mill-Isptar Huashan affiljat ma ’Fudan Università biex tevalwa l-effettività u s-sigurtà ta ’Spesolimab fit-trattament ta’ pazjenti GPP b’attakki akuti minn moderati sa severi. Ir-riżultati ta 'din il-prova klinika jitħabbru fil-futur qarib. Il-prova klinika Ċiniża tal-Fażi IIb li saret fl-istess ħin kienet immexxija mit-Tieni Sptar Affiljat tal-Università ta ’Zhejiang biex tevalwa l-effettività u s-sigurtà ta’ Spesolimab fil-prevenzjoni tal-bidu ta ’pazjenti bi storja ta’ GPP.

Boehringer Ingelheim bħalissa qed jiżviluppa l-mediċina għat-trattament ta 'varjetà ta' indikazzjonijiet ta 'mard immuni. Minbarra l-GPP, il-mard tal-ġilda jinkludi wkoll Pustulosi Palmoplantari (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) u Dermatite Atopika (AtD), fosthom il-GPP hija l-indikazzjoni bl-iktar progress mgħaġġel fir-riċerka u l-iżvilupp.

Dr Zhang Wei, Kap tal-Mediċina u l-Kliniċi R& D ta ’Boehringer Ingelheim Greater China, qal:“ Din iċ-ċertifikazzjoni innovattiva tal-kwalifikazzjoni tad-droga hija pass importanti fil-proċess ta ’żvilupp ta’ Spesolimab. L-affermazzjoni tat-trattament ta 'psorjasi pustulari ġeneralizzata (GPP). Ta 'min isemmi li, grazzi għall-implimentazzjoni tal-" China Critical" strateġija, iċ-Ċina pparteċipat fil-prova klinika globali tal-fażi II u saret is-sit ewlieni tal-prova. Dan jagħmel il-veloċità tal-iżvilupp ta 'Spesolimab' fiċ-Ċina u fid-dinja sinkronizzata. Aħna qed nippjanaw li nressqu applikazzjonijiet għall-elenkar fiċ-Ċina u fid-dinja f'Ottubru ta 'din is-sena, u nħarsu' l quddiem biex jiġi approvat għall-elenkar fiċ-Ċina malajr kemm jista 'jkun, u nibbenefikaw lill-pazjenti GPP!"