Menarini Elzonris approvat fl-UE: Trattament ta' Tumur taċ-Ċelluli Dendritic Tal-Plażma Blastika (BPDCN)!

Il-Grupp Menarini huwa kumpanija farmaċewtika u dijanjostika Taljana miżmuma privatament. Reċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Elzonris (tagraxofusp) bħala terapija miżjuda għat- trattament ta ' l- ewwel linja ta ' pazjenti adulti b' tumur taċ- ċelluli dendritiċi tal- plażma blastika (BPDCN). Il-BPDCN huwa tumur malinn ematoloġiku bi pronjosi fqira ħafna. L- approvazzjoni hija bbażata fuq l- akbar prova klinika prospettiva li qatt saret f' pazjenti b' BPDCN li qabel ma rċevewx kura (naïve) u li qabel kienu ħadu kura (ikkurata).

Ta' min isemmi li Elzonris huwa l-ewwel u l-unika droga għat-trattament tal-BPDCN approvat fl-Ewropa u l-ewwel terapija mmirata CD123 approvata fl-Ewropa. Preċedentement, Elzonris ingħata droga orfni fl-Ewropa, u l-approvazzjoni tal-mediċina se tindirizza l-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati ħafna f'dan il-qasam. Il-BPDCN huwa tumur malinn rari u aggressiv, u m'hemm l-ebda trattament approvat fl-UE qabel.

Is-CEO tal-Grupp Menarini Elcin Barker Ergun qal: "Din l-approvazzjoni hija pass importanti għall-pazjenti tal-BPDCN fl-Ewropa. Dawn il- pazjenti se jkollhom l- ewwel opportunità li jibbenefikaw mill- kura b' Elzonris. L- approvazzjoni ta ' din il- mediċina se tagħmel bidla kbira fit- trattament tal- BPDCN minħabba li tipprovdi lill- kliniċisti b' terapija mmirata biex tgħin lill- pazjenti. Qed naħdmu bis-sħiħ biex inniedu Elzonris fl-Ewropa fl-iqsar żmien possibbli."

Elzonris huwa terapija mmirata għal CD123, li ġiet kummerċjalizzata għall- ewwel darba minn Stemline Therapeutics fl- Istati Uniti. Il-kumpanija issa hija parti minn Menarini Group. Skont it-termini tal-akkwist, l-azzjonisti ta' Stemline irċevew dritt mhux negozjabbli jew ta' valur (CVR). Wara l-approvazzjoni tal-Kummissjoni Ewropea, wara t-tlestija tal-ewwel bejgħ ta' Elzonris fi kwalunkwe pajjiż tal-UE-5, kull azzjonist jirċievi $1.00 fi flus kontanti għal kull sehem.

Elzonris ġie approvat mill- FDA ta ' l- Istati Uniti f' Diċembru 2018 għall- kura ta ' tfal bPDCN u adulti li għandhom sentejn jew aktar, inklużi pazjenti b' BPDNC li ma rċevewx kura (naïve) u li rċevew kura (ikkurata). Ta' min isemmi li din l-approvazzjoni tagħmel lil Elzonris l-ewwel mediċina approvata għat-trattament tal-BPDCN u l-ewwel mediċina mmirata CD123 approvata.

Il-BPDCN huwa tumur malinn ematoloġiku aggressiv u rari bi pronjosi fqira. Dan huwa qasam ta 'trattament bi bżonnijiet mediċi mhux issodisfati. Il- karatteristiċi tal- BPDCN jistgħu jkunu simili għal xi mard, jew jista ' jiġi dijanjostikat ħażin bħala xi mard, inkluż lewkimja majelojde akuta (AML), limfoma mhux ta ' Hodgkin (NHL), lewkimja limfoċitika akuta (ALL), u mard majelodisplastiku mard, lewkimja majeloġenuża kronika (CML) u tumuri malinni oħra tal- ġilda. Il-BPDCN normalment jinstab fil-mudullun u/jew fil-ġilda, u jista' jinvolvi wkoll glandoli limfatiċi u organi interni. Id- dijanjosi tal- BPDCN hija bbażata fuq it- trijad immunodijanjostiku ta ' CD123, CD4, u CD56. CD123 (IL-3R) huwa markatur ewlieni għall-identifikazzjoni tal-BPDCN u mira emerġenti malajr f'diversi riċerka dwar it-trattament tal-kanċer.

Elzonris huwa ċitotossina diretta b' CD123, iddisinjat speċifikament għall- mira ta ' CD123. Il- mediċina hija fużjoni rikombinanti ta ' IT- 3 u tossina tad- difterite (DT) umana maqtugħa. Id-dominju IL-3 jista' jikkonverti frammenti dT ċitotossiċi. Gwida għal ċelloli tat-tumur li jesprimu CD123. Wara li jiġi internalizzat minn ċelluli tat- tumur, Elzonris jista ' jinibixxi b' mod irriversibbli s- sintesi tal- proteini u jinduċi apoptożi taċ- ċelluli fil- mira.

Bħalissa, Elzonris qed jiġi evalwat ukoll fi provi kliniċi oħra għall- kura ta ' indikazzjonijiet pożittivi għal CD123 oħra, inkluż: lewkimja majelomatika kronika (CMML), majeloofibrożi (MF) u indikazzjonijiet oħra ppjanati.