Fi Frar 2021, l-Ewwel Lott tad-Dinja ta '7 Mediċini Ġodda, Ir-Raba' Terapija CAR-T Breyanzi Ġiet Approvata mill-FDA

Skont id-database globali dwar id-droga ta' Yaodu, fi Frar 2021, kien hemm 7 mediċini ġodda approvati għall-kummerċjalizzazzjoni għall-ewwel darba fid-dinja, li kollha ġew approvati mill-FDA. Fosthom, hemm 5 entitajiet molekulari ġodda, antikorp wieħed u terapija ta 'ċellola waħda.

Ir-raba' terapija CAR-T fid-dinja Lisocabtagene maraleucel (isem kummerċjali: Breyanzi)

Mediċina ġdida tal-limfoma Umbralisib (isem kummerċjali: Ukoniq)

Trilaciclib, mediċina ġdida għall-protezzjoni tal-mudullun fil-kimoterapija (isem kummerċjali: COSELA)

Mediċina ġdida li tbaxxi l-lipidi Evinacumab (isem kummerċjali: EVKEEZA)

Casimersen, mediċina ġdida għad-distrofija muskolari progressiva ta' Duchenne (isem kummerċjali: Amondys 45)

Mediċina ġdida għad-defiċjenza tal-kofattur tal-molibdenu tat-tip A: Fosdenopterin (isem kummerċjali: Nulibry)

Terapija ġdida għall-majeloma (mediċina konjugata bil-peptide) Melflufen (isem kummerċjali: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) huwa terapija taċ- ċelluli T inibitorja tar- riċettur tal- antiġen ċmieni (iCAR) immirata għal CD19 żviluppata minn BMS u approvata għall- użu f' pazjenti adulti b' kura ta ' limfoma b' ċelluli B kbar (DLBCL) mifruxa/rikaduta.

Breyanzi huwa r-raba' terapija CAR-T approvata fid-dinja. Preċedentement, ingħata deżinjazzjoni ta 'terapija rivoluzzjonarja mill-FDA, deżinjazzjoni ta' terapija avvanzata tal-mediċina riġenerattiva (RMAT), limfoma mifruxa ta 'ċelluli B kbar, u limfoma taċ-ċentru follikulari. 4 kwalifiki orfni tad- droga għal- limfoma medjastinali primarja taċ- ċelluli B u għal- limfoma taċ- ċelluli mantle. Il- karatteristika speċjali hija li l- proporzjon ta ' ċelluli T pożittivi għal CD8 u pożittivi għal CD4 (1: 1) fit- terapija jista ' jiġi kkontrollat b' mod effettiv, sabiex jiġu kkontrollati aħjar l- effetti sekondarji tat- terapija taċ- ċelluli.

02Umbralisib

Umbralisib ġie żviluppat minn TG Therapeutics u huwa approvat għall- kura ta ' pazjenti b' limfoma taż- żona marġinali (MZL) li reġgħet tfarrbu/ refrattorja li qabel kienu rċevew mill- inqas terapija waħda bbażata fuq anti- CD20, kif ukoll pazjenti rikaduti/ refrattorji li rċevew mill- inqas terapija sistemika tat- tielet linja fil- passat pazjenti Adulti b' limfoma follikulari (FL).

Umbralisib huwa l-ewwel inibitur orali approvat ta' PI3Kδ/CK1ε. Preċedentement kisbet kwalifika mgħaġġla, kwalifika ta 'droga orfni, kwalifika ta' reviżjoni prijoritarja u deżinjazzjoni ta 'terapija rivoluzzjonarja mogħtija mill-FDA tal-Istati Uniti.

03Trilaciclib

Trilaciclib huwa inibitur ta' CDK4/6 li jaħdem għal żmien qasir u riversibbli żviluppat minn Terapewtiċi G1. Huwa approvat biex jipprevjeni soppressjoni tal- mudullun ikkawżata minn kimoterapija f' pazjenti adulti bi tixrid ta ' kanċer taċ- ċelluli ż- żgħar tal- pulmun.

Trilaciclib huwa l- ewwel u l- uniku prodott fid- dinja li jingħata profilattikament waqt il- kimoterapija biex jipproteġi l- mudullun u s- sistema immunitarja. Huwa mistenni li jintuża bħala suppliment għall- metodi bażiċi ta ' kimoterapija biex ikopri popolazzjoni usa ' ta ' pazjenti.

F'Awwissu 2020, Simcere Pharmaceuticals laħqet ftehim esklussiv ta' liċenzja mal-G1, u kisbet id-drittijiet ta' żvilupp u kummerċjalizzazzjoni ta' Trilaciclib għall-indikazzjonijiet kollha fir-reġjun taċ-Ċina l-Kbira.

04Evinacumab

Evinacumab ġie żviluppat minn Regeneron u huwa approvat għall- kura ta ' tfal minn 12- il sena ' l fuq jew adulti b' iperkolesterolemija omożigota familjali (HoFH).

Evinacumab huwa antikorp monoklonali IgG4κ kompletament uman li għandu fil- mira proteina 3 qisha angiopoietin (ANGPTL3). Hija mediċina li tbaxxi l- lipidi b' mekkaniżmu ġdid li indirettament iħaffef id- degradazzjoni tax- xaħam tal- ġisem billi jinibixxi ANGPTL3. Qabel dan, kisbet il-kwalifika orfni tad-droga, il-kwalifikazzjoni ta 'reviżjoni prijoritarja u d-deżinjazzjoni ta' terapija rivoluzzjonarja mogħtija mill-FDA, u hija l-ewwel inibitur ANGPTL3 li għandu jiġi kummerċjali.

05Casimersen

Casimersen huwa terapija antisense oligonucleotide immirata lejn Dystroglycan. Din ġiet żviluppata minn Sarepta Therapeutics u ġiet approvata biex tikkura d- distrofija muskolari progressiva ta ' Duchenne b' mutazzjoni tal- ġene exon 45 taqbeż. Hija l- ewwel mediċina approvata għal dan it- tip ta ' pazjenti b' DMD ġenetikament mutati.

Casimersen ġie approvat biex juża l-kanal tal-approvazzjoni aċċellerat din id-darba. Il-mediċina kisbet il-kwalifika mgħaġġla mogħtija mill-FDA, il-kwalifika ta 'reviżjoni ta' prijorità u l-kwalifika tad-droga orfni.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin ġie żviluppat minn Origin Biosciences u ġie approvat biex inaqqas ir- riskju ta ' mewt minħabba defiċjenza tal- kofattur tal- molibdenu tat- tip A (MoCD). Huwa l-ewwel trattament innovattiv approvat mill-FDA għat-trattament tal-MoCD tat-tip A, u ngħata deżinjazzjoni ta 'terapija rivoluzzjonarja mill-FDA Bl-approvazzjoni ta' mard pedjatriku rari, Oriġini ngħatat ukoll vawċer ta 'reviżjoni ta' prijorità li jiswa aktar minn 100 miljun maħruġ mill-FDA.

Tip A MoCD hija marda awtosomali li tintiret riċessiva kkawżata mill-interruzzjoni tas-sintesi tal-kofattur tal-molibdenu, li hija estremament rari. Il- pazjenti huma normalment trabi b' enċefalopatija severa u aċċessjonijiet intrattabbli, b' mortalità għolja u b' ħin medjan ta ' sopravivenza ta ' 4 snin. Preċedentement, l-unika għażla ta 'trattament kienet kura ta' appoġġ u trattament għal kumplikazzjonijiet ikkawżati mill-marda.

Fosdenopterin huwa terapija ta ' sostituzzjoni tas- sottostrat li tista ' tissostitwixxi cPMP u tippermetti li jitkompla l- pass tas- sintesi tal- kofattur tal- molibdenu. Huwa jattiva l- enzimi dipendenti fuq il- kofattur tal- molibdenu waqt li jelimina s- sulfiti, inaqqas is- sintomi tas- sistema nervuża ċentrali, u mbagħad inaqqas il- pazjenti tat- tip A MoCD Ir- rata ta ' mewt.

07Melflufen

Melflufen (magħruf ukoll bħala Melphalan flufenamide) ġie żviluppat minn Oncopeptides. Fis- 26 ta ' Frar, l- FDA approvat l- użu tagħha flimkien ma ' dexamethasone għall- kura ta ' pazjenti adulti b' majeloma multipla (MM) rikaduta/ refrattorja. Din hija l- ewwel mediċina konjugata kontra l- kanċer tal- peptide approvata mill- FDA. Preċedentement ingħatat reviżjoni prijoritarja u status ta 'droga orfni mill-FDA.

Din l- approvazzjoni hija bbażata fuq ir- riżultati tal- prova klinika pivitali ta ' Fażi 2 ORIZZONT. F' din il- prova klinika, 157 pazjent b' MM rikaduta/ refrattorja rċevew terapija kombinata ta ' Pepaxto u dexamethasone. Ir- riżultati tat- testijiet urew li t- terapija kombinata laħqet rata globali ta ' remissjoni ta ' 23.

Melflufen huwa mediċina konjugata bil- peptide " ta ' l- ewwel klassi. Hija tuża l- pjattaforma tal- konjugat proprjetarju tal- mediċina tal- peptide (PDC) ta ' Oncopeptides biex tlekptap lill- aġent alkylating felphalan ma ' peptidi li jimmiraw aminopeptidase. Flimkien. Melflufen jista ' jittieħed malajr minn ċelluli MM minħabba l- lipofiliċità tiegħu, u mbagħad jiġi idrolizzat malajr b' peptidase fiċ- ċelluli, u b' hekk jiġi rilaxxat aġent idrofiliku alkylating.

Aminopeptidase huwa ssoppress żżejjed fiċ- ċelloli tat- tumur, speċjalment f' kanċers avvanzati jew tumuri b' kumplessi ta ' mutazzjoni għolja. F' esperimenti in vitro, Melflufen jista ' jżid il- konċentrazzjoni ta ' aġent alkylating fiċ- ċelloli, u l- kapaċità tiegħu li joqtol iċ- ċelloli MM huwa 50 darba ogħla minn dak ta ' l- aġent alkylating li jġorr.