Pedmark ta 'Fennec (sodium Thiosulfate) Irċieva Reviżjoni ta' Prijorita 'Mill-FDA ta' l-Istati Uniti!

Fennec Pharmaceuticals Inc hija kumpanija farmaċewtika professjonali ddedikata għall-iżvilupp ta 'Pedmark (formula unika ta' tiosulfat tas-sodju) għal pazjenti pedjatriċi biex tevita l-ototossiċità kkawżata minn kimoterapija li fiha l-platinu. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-US Food and Drug Administration (FDA) aċċettat Pedmark' i applikazzjoni ġdida tal-mediċina (NDA) u tat reviżjoni ta 'prijorità, filwaqt li speċifikat il-metodu tal-miżata tal-konsumatur tal-mediċina bir-riċetta (PDUFA) fil-mira id-data hija Awwissu 10, 2020.

Pedmark hija mediċina ta 'riċerka, li hija kompost ta' tiol li jinħall fl-ilma, użat bħala aġent li jnaqqas il-kimika, amministrazzjoni fit-tul (4-8 sigħat) ta 'doża għolja Pedmark (16 - 2 0g / m {{4} }) jistgħu jipproteġu mudelli ta 'annimali u pazjenti minn Ototossiċità indotta mill-platinu.

L-applikazzjoni tan-NDA approvat Pedmark għal pazjenti b'tumuri solidi mhux metastatiċi lokalizzati minn 1 xahar għal inqas minn 18 snin ta 'età biex tevita l-ototossiċità kkawżata minn kemjoterapija cisplatin. Jekk jiġi approvat, Pedmark se jkun l-ewwel prodott li jipprevjeni t-telf tas-smigħ indott minn cisplatin fit-tfal. Preċedentement, l-FDA tat il-kwalifika ta 'mediċina orfni Pedmark, kwalifika mgħaġġla u kwalifika ta' mediċina avvanzata. Bħalissa, Pedmark qiegħed ukoll jiġi rivedut mill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA).

Cisplatin u komposti oħra tal-platinu huma l-mediċini kemjoterapewtiċi bażiċi għal ħafna malinni fit-tfulija. Sfortunatament, trattamenti bbażati fuq il-platinu jistgħu jikkawżaw ototossiċità jew telf ta 'smigħ, li huwa permanenti u irreversibbli, u huwa speċjalment ta' ħsara għas-superstiti tal-kanċer tat-tfulija.

Fl-Istati Uniti u fl-Ewropa, huwa stmat li aktar minn 10, 000 tifel u tifla jirċievu kimoterapija bbażata fuq il-platinu kull sena. Fost dawn, 40% -90% tat-tfal se jkollhom ototossiċità severa u irreversibbli. L-inċidenza ta 'ototossiċità f'dawn it-tfal tiddependi fuq id-doża u t-tul tal-kimoterapija, u ħafna minnhom jeħtieġu apparati għall-għajxien tul il-ħajja. Bħalissa m'hemm l-ebda mediċina li tista 'tipprevjeni dan it-telf ta' smigħ, u huma biss impjanti cochlear għaljin, teknikament diffiċli, u mhux ottimali (widna ta 'ġewwa) urew li jipprovdu ċerti benefiċċji. Fost il-pazjenti b'ototossiċità fi stadji kritiċi tal-iżvilupp, it-trabi u t-tfal żgħar għandhom nuqqas ta 'żvilupp verbali u ħiliet ta' litteriżmu, u tfal akbar u adolexxenti għandhom nuqqas ta 'żvilupp soċjali u emozzjonali u kisbiet edukattivi.

Pedmark ġie evalwat mill-grupp ta 'kollaborazzjoni f'żewġ studji kliniċi tal-fażi III biex tipprevjeni u tnaqqas l-ototossiċità, inkluż l-istudju COG ACCL 0431 u l-istudju SIOPEL 6 . Iż-żewġ studji tlestew b’suċċess. L-istudju COG ACCL 0431 inkluda ħames tipi ta ’kanċer tat-tfulija li ġeneralment kienu kkurati b’kemjoterapija intensiva għal cisplatin għal mard lokalizzat u mxerred, inkluż hepatoblastoma dijanjostikat ġdid, tumur taċ-ċelloli ġerminali, osteosarcoma, newoblastoma u tumur taċ-Ċellula medulla. L-istudju SIOPEL 6 kien jinkludi biss pazjenti b'epatoblastoma b'tumuri lokalizzati.

Pedmark jista 'jipproteġi ċ-ċelloli mit-tossiċità tal-platinu f'varjetà ta' modi. Dawn il-mekkaniżmi ta 'protezzjoni kimika mhumiex reċiprokament esklussivi. Pedmark jista 'jattiva l-kumpless tal-platinu u jagħmilha marbuta b'mod kovalenti mat-tijol mingħajr ċitotossiċità. Għalkemm il-platinu fiċ-ċirkolazzjoni tad-demm sparixxa f'ammonti kbar wara 4 sigħat ta 'amministrazzjoni tal-platinu, Pedmark' i l-protezzjoni kontra telf ta' smigħ relatat mal-platinu kienet għadha effettiva wara 8 sigħat ta 'platinu. amministrazzjoni. Dan jindika li Pedmark jista 'jorbot mal-kumpless tal-platinu / proteina, u b'hekk jimminimizza t-tossiċità tiegħu, u li mekkaniżmu potenzjali għall-platinu li jikkawża telf ta' smigħ huwa dovut għad-deposizzjoni tal-platinu marbut mal-proteina fil-cochlea.

Mekkaniżmi oħra li permezz tagħhom Pedmark jipproteġi l-ototossiċità huma permezz tat-tneħħija ta 'speċi reattivi ta' ossiġenu (ROS) u ż-żieda ta 'aġenti ta' tnaqqis endoġenu (bħal GSH). Fil-widna ta 'ġewwa, il-cochlea tista' tikkonċentra Pedmark f'perilima jew endolimfa, u tista 'ssaħħaħ lokalment il-protezzjoni kimika ta' Pedmark kontra ototossiċità. Għalhekk, l-apoptożi taċ-ċellula tax-xagħar medjata minn cisplatin hija mfixkla mill-proprjetajiet li jnaqqsu t-tiosulfat tas-sodju (STS).