L-FDA tapprova Kynmobi (apomorphine tal-films għal taħt l-ilsien): effettiv fi 15-il minuta, l-unika terapija għal taħt l-ilsien fuq talba fl-avveniment ta ' OFF

Sunovion Pharma, sussidjarja tal-Istati Uniti ta ' Sumitomo Pharmaceuticals, reċentement ħabbret li l-amministrazzjoni ta ' l-ikel u d-droga ta ' l-Istati Uniti (FDA) approvat film ta ' Kynmobi (apomorphine HCl, apomorphine hydrochloride) (APL-130277) għat-trattament akut intermittenti ta ' Parkinson f ' varjazzjonijiet tal-movimenti (OFF episodji, "OFF Kynmobi tinħall taħt l-ilsien u tista ' tgħin lill-pazjenti PD itejbu s-sintomi tagħhom kif meħtieġ.

Ta ' min isemmi li Kynmobi hija l-ewwel u biss it-terapija għal taħt l-ilsien għat-trattament rapidu u fuq talba tal-marda ta ' Parkinson li tkun mitfija. Jista ' jintuża sa 5 darbiet kuljum. Fl-istudju ta ' fażi III, pazjenti kkurati b ' Kynmobi tjiebu b ' mod sinifikanti s-sintomi tal-mutur fi żmien 30 minuta meta mqabbla mal-plaċebo. Fl-Istati Uniti, l-FDA mogħti l-istatus ta ' APL-130277 fast track f ' Awwissu 2016.

Il-marda ta ' Parkinson (PD) hija marda newrodeġenerattiva kronika fejn iċ-ċelloli li jipproduċu dopamine jintilfu. Huwa mbassar li sal-2030, in-numru totali ta ' pazjenti PD fl-Istati Uniti se jilħaq l-1,200,000. Fi żmien 4-6 sena wara d-dijanjożi, tkun xi tkun is-severità tal-marda, sa 60% tal-pazjenti PD jesperjenzaw avveniment MITFI.

L- avveniment OFF huwa t- tfaċċar mill- ġdid jew id- deterjorament tas- sintomi tal- marda ta ' Parkinson meta levodopa / carbidopa orali tikkontrolla l- kundizzjoni, u xi wħud mill- karatteristiċi tiegħu jinkludu rogħda, ebusija, bradikardja jew sintomi oħra. Dawn l-avvenimenti devastanti jistgħu jseħħu meta tqum filgħodu u l-a ħħar matul il-ġurnata. L-avveniment MITFI huwa parti komuni u ta ' sfida tal-marda ta ' Parkinson, u l-inprevedibbiltà tal-bidu tiegħu se tkun sfida ħafna u jeqred il-ħajja ta ' kuljum tal-pazjenti bil-marda ta ' Parkinson u l-persuni li jieħdu ħsiebhom.

Sunovion jistenna li Kynmobi se jiġu elenkati fl-Istati Uniti f ' Settembru 2020. Antony Loebel, President u CEO ta ' Sunovion, qal: "l-approvazzjoni tal-FDA ta ' Kynmobi tespandi għażliet ta ' trattament għal pazjenti bil-marda ta ' Parkinson li jesperjenzaw avveniment MITFI u interruzzjoni ta ' attivitajiet ta ' kuljum relatati. Aħna kuntenti ħafna li nipprovdu l-pjan ta ' trattament ġdid, aħna nemmnu li dan jipprovdi trattament konvenjenti għall-pazjenti, jippermettilhom li malajr itejbu l-e żerċizzju indebolita u kontroll aħjar sintomi eżerċizzju tagħhom meta jkun meħtieġ. "

Il-film ta ' kynmobi għal taħt l-ilsien huwa forma ta ' dożaġġ ġdid ta ' apomorphine (apomorphine), li huwa agonist tar-riċettur D2 tad-dopamine, li jintuża bħala mediċina ta ' emerġenza għall-episodju ta ' tifi. Il-forma tad-dożaġġ approvata fl-Istati Uniti hija injezzjoni taħt il-ġilda.

Kynmobi huwa saff għal taħt l-ilsien li huwa amministrat permezz ta ' għoti tal-ħalq sempliċi taħt l-ilsien. Il-mediċina hija l-ewwel u t-terapija biss għal taħt l-ilsien għall-marda ta ' Parkinson li jkunu qed jiġu f ' avvenimenti bi trattament rapidu u fuq talba. Jista ' jintuża sa ħames darbiet kuljum.

Ir-riżultati tal-prova klinika ta ' fażi III ippubblikati f ' "in-newroloġija ta ' Lancet" urew li fit-12-il ġimgħa ta ' kura, il-pazjenti bil-marda ta ' Parkinson kellhom titjib sinifikanti fis-sintomi tal-mutur 30 minuta wara li ħadu Kynmobi. Meta mqabbel mal-plaċebo, is-soċjetà internazzjonali tar-Diskinesja l-iskala unifikata tal-klassifikazzjoni tal-marda ta ' Parkinson (MDS-UPDRS) il-Parti III (test tal-funzjoni tal-mutur) naqset b ' medja ta ' 7.6 punti. Ħmistax-il minuta wara l-għoti, is-sintomi kliniċi bdew jitjiebu. Barra minn hekk, meta mqabbel ma ' pazjenti li kienu qed jirċievu plaċebo, il-pazjenti li kienu qed jirċievu Kynmobi kellhom rata sinifikament ogħla ta ' remissjoni kompleta fi żmien 30 minuta. Fl-istudju, Kynmobi kien ittollerat tajjeb, u l-aktar episodji avversi kkaġunati mill-kura li kienu rrappurtati b ' mod frekwenti (li seħħew f ' aktar minn 5% tal-pazjenti b ' inċidenza ogħla mill-plaċebo) inkludew tqalligħ, reazzjonijiet orofarinġali, ħedla, u sturdament.

Bħalissa, Kynmobi qed jiġi żviluppat bħala mediċina li taġixxi malajr għat-trattament fuq talba tat-tipi kollha ta ' avvenimenti "OFF", inklużi avvenimenti ta ' filgħodu kmieni, avvenimenti imprevedibbli ta ' OFF, u l-effett ta ' tmiem id-do ża. Il-metodu ta ' amministrazzjoni għal taħt l-ilsien ta ' kynmobi mhux biss isolvi l-problemi varji kkawżati mill-injezzjoni taħt il-ġilda, iżda wkoll Stabbilizza aktar malajr is-sintomi "OFF" tal-marda ta ' Parkinson, u s-sigurtà tiegħu titjieb ħafna.

Fit-trattament tal-marda ta ' Parkinson, ġew approvati diversi mediċini għall-kummerċjalizzazzjoni f ' dawn l-a ħħar snin, inklużi: (1) Inbrija tal-medi Ċina ta ' Acorda, użata għal avvenimenti intermittenti "OFF" f ' pazjenti PD li jkunu qed jirċievu terapija sesswali ta ' carbidopa/levodopa, dan huwa l-ewwel prodott ta ' levodopa li jittieħed (2) nourianz (il-pillola ta ' l-istradefylline) tal-Concord Kirin, bħala terapija add-on għal levodopa/carbidopa, jintuża għal pazjenti adulti b ' PD li jkunu għaddejjin minn avveniment li jkun MITFI. Il-prodott inizjalment ġie rifjutat mill-FDA u finalment approvat. Kien 11-il sena qabel u wara. (3) eisai/Meiji ' s Xadago/Equfina (safinamide), tip ġdid ta ' inibitur selettiv ta ' MAO-B, użat f ' pazjenti bil-marda ta ' Parkinson li qed jirċievu mediċina li fiha levodopa biex itejjeb l-effikaċja tal-fenomenu tal-kura (fenomenu li jintlibes). (4) in-newrogentine Biosciences Ongentys (opicapone), li huwa impeditur ġdid, darba kuljum, selettiv orali ta ' catechol-O-methyltransferase (COMT), peress li levodopa/carbidopa huwa terapija miżjuda għal pazjenti bil-marda ta ' Parkinson li qed jesperjenzaw fluttwazzjonijiet fil-moviment (OFF avvenimenti).

Ta ' min isemmi li Ongentys huwa l-ewwel u approvat biss inibitur COMT ta ' kuljum li ser jipprovdi kors ta ' kura ġdid biex itawwal l-effikaċja ta ' levodopa/carbidopa.

F ' Jannar 2018, Fosun Pharma kiseb id-drittijiet esklussivi ta ' Ongentys (opicapone) fis-suq Ċiniż b ' liċenzja ta ' 18,000,000 dollaru minn BIAL. Skond ir-ri ċerka domestika, il-prevalenza globali tal-marda ta ' Parkinson f ' nies li jkollhom aktar minn 65 sena fiċ-Ċina hija ta ' madwar 1700/100,000, u n-numru annwali ta ' każijiet ġodda huwa kważi 100,000.