L-Inibitur Allosteriku tal-Mijosina Kardijaka ta' Bristol-Myers Squibb Mavacamten Jidħol Reviżjoni fl-UE!

Bristol-Myers Squibb (BMS) reċentement ħabbret li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) aċċettat applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għal mavacamten, modulatur allosteriku ġdid tal-mijosina orali għat-trattament tal-ostruzzjoni Kardjomijopatija ipertrofika (oHCM), li hija mard tal-qalb kroniku b'inċidenza għolja.

Bħalissa, l-Applikazzjoni Ġdida tad-Droga (NDA) tal-mavacamten' għat-trattament tal-oHCM sintomatiku hija wkoll taħt reviżjoni mill-FDA tal-Istati Uniti, u d-data fil-mira tal-Att dwar il-Ħlas tal-Utent tad-Droga b'Riċetta (PDUFA) hija t-28 ta' Jannar, 2022 F'Lulju 2020, l-FDA ta 'l-Istati Uniti tat lil mavacamten deżinjazzjoni ta' mediċina innovattiva għall-oHCM. Jekk approvat, mavacamten se jsir l-ewwel inibitur tal-mijosina biex jikkura oHCM.

mavacamten huwa inibitur allosteriku tal-mijosina orali tal-ewwel fil-klassi għat-trattament ta' mard li huwa intrinsikament ikkawżat minn kontrazzjoni eċċessiva tal-qalb u mili dijastoliku indebolit. Mavacamten huwa maħsub li jnaqqas il-kuntrattilità mijokardijaka billi jinibixxi l-formazzjoni ta' cross-bridges eċċessivi ta' myosin-actin. Il-formazzjoni ta 'cross bridge eċċessiv myosin-actin tista' twassal għal kontrazzjoni mijokardijaka eċċessiva, ipertrofija ventrikulari tax-xellug u konformità mnaqqsa. Fi studji kliniċi u prekliniċi, mavacamten ikompli juri bijomarkaturi li jnaqqsu l-istress tal-ħajt tal-qalb, inaqqsu l-kontrazzjoni mijokardijaka eċċessiva, u jżidu l-konformità dijastolika.

mavacamten kien oriġinarjament żviluppat biex jikkura kardjomijopatija ipertrofika ostruttiva sintomatika (oHCM). Abbażi tal-mekkaniżmu ta’ azzjoni tiegħu u evidenza ta’ attività terapewtika, mavacamten qed jiġi wkoll studjat klinikament għat-trattament ta’ kardjomijopatija ipertrofika mhux ostruttiva (HCM) sintomatika u insuffiċjenza tal-qalb b’frazzjoni ta’ ejection preservata (HFpEF).

struttura kimika mavacamten

Kemm mavacamten NDA kif ukoll MAA huma bbażati fuq ir-riżultati tal-prova ewlenija tal-Fażi 3 EXPLORER-HCM. Il-prova saret f'pazjenti b'oHCM sintomatiċi u qabblet mavacamten ma' plaċebo. Ir-riżultati tat-test wrew li mavacamten wera effett terapewtiku qawwi, b'titjib klinikament sinifikanti fis-sintomi, l-istatus funzjonali u l-kwalità tal-ħajja, u wera wkoll il-kapaċità li jtaffi l-ostruzzjoni tal-passaġġ tal-ħruġ tal-ventrikulari tax-xellug. Fl-istudju EXPLORER-HCM, l-endpoints primarji u sekondarji kollha laħqu sinifikat statistiku.

Roland Chen, MD, Viċi President Anzjan tal-Iżvilupp Kardjovaskulari ta 'Bristol-Myers Squibb qal:"Għalkemm l-oHCM u s-sintomi debilitanti u l-insuffiċjenza kardijaka tiegħu huma prevalenti globalment, m'hemm l-ebda trattament approvat għall-kawża sottostanti ta' din il-marda devastanti. Bhalissa. Fil-biċċa l-kbira, il-mediċini bir-riċetta jistgħu jtaffu s-sintomi biss. Mavacamten għandu l-potenzjal li jipprovdi għażla ta’ trattament biex jindirizza l-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati li jeżistu fil-popolazzjoni globali tal-pazjenti tal-oHCM.&kwota;

mavacamten (MYK-461) ġie żviluppat minn MyoKardia. Fil-5 ta’ Ottubru 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbret li kienet se takkwista MyoKardia għal USD 13.1 biljun fi flus kontanti u primjum ta’ 60%. Fis-17 ta’ Novembru 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbret li l-akkwist ta’ MyoKardia tlesta b’suċċess. Dan l-akkwist huwa t-tieni l-akbar tranżazzjoni ta' Bristol-Myers Squibb' wara l-akkwist tagħha ta' $74 biljun ta' Celgene fl-2019.

Ta 'min jinnota li fil-11 ta' Awwissu 2020, LianBio, li ġiet inkubata mill-kumpanija ta 'investiment Perceptive Advisors, ġiet stabbilita formalment. Fl-istess jum, ħabbret żewġ kooperazzjoni importanti. Waħda kienet li tintroduċi l-pipeline tal-prodotti BridgeBio Pharma'liċ-Ċina, u l-oħra Il-proġett huwa li jintroduċi myoKardia's mavecamten fiċ-Ċina.

Bristol-Myers Squibb kellhom tama kbira għal mavacamten. Meta akkwistat MyoKardia, il-kumpanija ħabbret li mavacamten se jsir mediċina pijunier għat-trattament tal-HCM. L-industrija hija wkoll ottimista ħafna dwar il-prospetti tan-negozju ta 'mavacamten. F'Diċembru 2020, Evaluate Vantage, organizzazzjoni tar-riċerka tas-suq farmaċewtika, ħarġet il-& quot;Top 10 Drogi Ġodda b'Potenzjal Kummerċjali fl-2021". F'din il-lista, mavacamten ikklassifika fit-tielet post. Evalwa Vantage tbassar li l-bejgħ globali ta 'mavacamten'fl-2026 se jkun jista' jilħaq 2 biljun dollaru Amerikan.