Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Reviżjoni estiża bi 3 xhur!

Bristol-Myers Squibb (BMS) reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti estendiet il-ħin tar-reviżjoni tal-Applikazzjoni l-Ġdida tad-Droga (NDA) tal-mavacamten bi 3 xhur. Id-data fil-mira l-ġdida "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) hija t-28 ta 'April 2022. Il- mediċina hija modulatur allosteriku ġdid, orali u mijokardjali użat biex jikkura kardjomijopatija ipertrofika ostruttiva sintomatika (oHCM), marda kronika tal- qalb b' inċidenza għolja.

F'Lulju 2020, l-FDA tal-Istati Uniti tat lil mavacamten deżinjazzjoni rivoluzzjonarja ta' mediċini għall-oHCM. Jekk jiġi approvat, mavacamten isir l-ewwel inibitur ta' myosin biex jikkura oHCM. Bħalissa, l-applikazzjoni għal awtorizzazzjoni għal tqegħid fis-suq (MAA) ta' mavacamten għat-trattament ta' oHCM sintomatiku qed tiġi riveduta wkoll mill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA).

Skont it-tħabbira tal-BMS, l-FDA nnotifikat lill-kumpanija fit-18 ta' Novembru 2021 biex testendi d-data tal-PDUFA biex tippermetti biżżejjed żmien biex tiġi rieżaminata informazzjoni aġġornata relatata mal-istrateġija proposta ta' mitigazzjoni tal-valutazzjoni tar-riskju (REMS). Il-programm REMS kien inkluż fl-applikazzjoni inizjali ta' mavacamten. L-FDA ma talbitx dejta jew riċerka addizzjonali.

Samit Hirawat, MD, Viċi President Eżekuttiv u Uffiċjal Mediku Ewlieni ta 'Bristol-Myers Squibb qal: "Aħna kunfidenti fil-mavacamten. Fil- prova pivotali EXPLORER- HCM, dan l- inibitur pijunier tal- myosin kardijaku ntuża biex jikkura pazjenti sintomatiċi b' oHCM. , L-istatus funzjonali u l-kwalità tal-ħajja wrew titjib klinikament sinifikanti. Aħna ħerqana li nkomplu naħdmu mill-qrib mal-FDA biex inwasslu din il-mediċina importanti lill-pazjenti."

mavacamten huwa inibitur allosteriku tal-ewwel klassi, orali, myosin, użat biex jikkura mard b'kontrazzjoni eċċessiva tal-qalb u mili dijastoliku indebolit bħala kawżi interni. Mavacamten huwa maħsub li jnaqqas il- kontrazzjoni mijokardjali billi jinibixxi l- formazzjoni ta ' myosin- actin cross- bridges eċċessivi. Il- formazzjoni ta ' pont inkroċjat eċċessiv ta ' myosin- actin tista ' twassal għal kontrazzjoni mijokardjali eċċessiva, ipertrofija ventrikulari tax- xellug u tnaqqis fil- konformità. Fi studji kliniċi u prekliniċi, mavacamten ikompli juri bijomarkaturi li jnaqqsu l- istress tal- ħajt tal- qalb, inaqqsu l- kontrazzjoni mijokardjali eċċessiva, u jżidu l- konformità dijastolika.

mavacamten kien oriġinarjament żviluppat għall-kura ta' kardjomijopatija ipertrofika ostruttiva sintomatika (oHCM). Ibbażat fuq il- mekkaniżmu ta ' azzjoni tiegħu u evidenza ta ' attività terapewtika, mavacamten qed jiġi studjat ukoll klinikament għat- trattament ta ' kardjomijopatija ipertrofika sintomatika mhux ostruttiva (HCM) u insuffiċjenza tal- qalb bi frazzjoni ta ' tfigħ ' il barra ppreservata (HFpEF).

struttura kimika mavacamten

Kemm mavacamten NDA kif ukoll MAA huma bbażati fuq ir-riżultati tal-prova ewlenija tal-Fażi 3 EXPLORER-HCM. Il- prova saret f' pazjenti b' oHCM sintomatika u qabblet mavacamten mal- plaċebo. Ir- riżultati tat- test juru li mavacamten wera effett terapewtiku qawwi, b' titjib klinikament sinifikanti fis- sintomi, l- istat funzjonali u l- kwalità tal- ħajja, kif ukoll il- ħila tiegħu li jtaffi l- ostruzzjoni tal- passaġġ tal- ħruġ ventrikulari tax- xellug. Fl-istudju EXPLORER-HCM, il-punti ta' tmiem primarji u sekondarji kollha laħqu sinifikat statistiku.

mavacamten (MYK-461) ġie żviluppat minn MyoKardia. Fil-5 ta 'Ottubru, 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbar li se jakkwista MyoKardia għal USD 13.1 biljun fi flus kontanti u primjum ta' 60%. Fis-17 ta 'Novembru, 2020, Bristol-Myers Squibb ħabbar li l-akkwist ta' MyoKardia tlesta b'suċċess. Dan l-akkwist huwa t-tieni l-akbar tranżazzjoni ta 'Bristol-Myers Squibb wara l-akkwist ta' US $ 74 biljun ta 'Celgene fl-2019.

Ta 'min jinnota li fil-11 ta' Awwissu, 2020, LianBio, li ġiet inkubata mill-kumpanija ta 'investiment Konsulenti Perċettivi, ġiet stabbilita formalment. Fl-istess jum, ħabbret żewġ kooperazzjonijiet importanti. Wieħed kien li jintroduċi l-pipeline tal-prodott ta 'BridgeBio Pharma lejn iċ-Ċina, u l-ieħor Il-proġett huwa li jintroduċi l-mavecamten ta' myoKardia fiċ-Ċina.

Bristol-Myers Squibb għandu tamiet għoljin għal mavacamten. Meta akkwistat MyoKardia, il-kumpanija ħabbret li mavacamten se ssir mediċina pijuniera għat-trattament tal-HCM. L-industrija hija wkoll ottimista ħafna dwar il-prospetti tan-negozju tal-mavacamten. F'Diċembru 2020, Evalwa Vantage, organizzazzjoni ta 'riċerka tas-suq farmaċewtiku, ħarġet l- "Aqwa 10 Drogi Ġodda b'Potenzjal Kummerċjali fl-2021". F'din il-lista, mavacamten ikklassifikat it-tielet. Evalwa Vantage ibassar li l-bejgħ globali ta 'mavacamten fl-2026 se jkun jista' jilħaq US $ 2 biljun.