Il-Vosoritide Analitiku tal-Peptide Natriuretiku tat-tip C ta 'BioMarin Jidħol fir-Reviżjoni Fl-UE!

BioMarin hija kumpanija globali tal-bijoteknoloġija ddedikata għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta ’terapiji innovattivi għal pazjenti b’mard ġenetiku rari u ultra-rari serju u ta’ theddida għall-ħajja. Il-portafoll tal-prodotti tiegħu jinkludi 6 prodotti kummerċjali u varjetà ta ’prodotti Kandidati kliniċi u prekliniċi. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) aċċettat l-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għall-vosoritide (Voxolitide, BMN111).

Vosoritide huwa analogu peptide natriuretiku tat-tip C (CNP) li jiġi injettat darba kuljum għat-trattament tal-akondroplażja fit-tfulija, li hija l-istatura qasira l-aktar komuni sproporzjonata fil-bnedmin. Fl-Unjoni Ewropea, ir-reviżjoni tal-MAA bdiet fit-13 ta ’Awwissu. Il-kumpanija għadha qed tippjana li tissottometti applikazzjoni ġdida tad-droga (NDA) għall-vosoritide lill-US Food and Drug Administration (FDA) fit-tielet kwart tal-2020. Fl-Unjoni Ewropea u fl-Istati Uniti, il-vosoritide ingħata Orphan Drug Designation (ODD) għat-trattament tal-achondroplasia.

Jekk jiġi approvat, vosoritide isir l-ewwel mediċina li tikkura l-akondroplażja. Il-mediċina tista 'tittratta l-kawża ewlenija tal-marda u tirrappreżenta avvanz mediku kbir bil-potenzjal li jkollha impatt sinifikanti fuq il-pazjenti' ħajjiet.

Mekkaniżmu ta 'azzjoni ta' vosoritide

L-akondroplażja hija l-iktar statura qasira sproporzjonata komuni fil-bnedmin. Huwa kkaratterizzat minn ossifikazzjoni endokondral bil-mod, li twassal għal qosra sproporzjonata u disturbi strutturali ta 'għadam twil, sinsla, wiċċ u bażi tal-kranju. Din il-kundizzjoni hija kkawżata minn mutazzjonijiet fil-ġene tar-riċettur 3 tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast (FGFR3), li huwa regolatur negattiv tat-tkabbir tal-għadam.

Minbarra statura qasira b'mod sproporzjonat, pazjenti b'akondroplażja jistgħu jesperjenzaw kumplikazzjonijiet serji tas-saħħa, inkluż kompressjoni tal-foramen, apnea fl-irqad, saqajn mgħawġa, ipoplażja tal-wiċċ, bandli permanenti tad-dahar t'isfel, stenożi spinali, u widnejn rikorrenti. Dipartiment tal-infezzjoni. Uħud minn dawn il-kumplikazzjonijiet jistgħu jirriżultaw fil-ħtieġa għal kirurġija invażiva, bħad-dekompressjoni tal-korda spinali u l-iddrittar tas-saqajn mgħawġa. Barra minn hekk, studji wrew li r-rati ta 'mwiet qed jiżdiedu għal kull grupp ta' età.

Vosoritide huwa analogu peptide natriuretiku tat-tip C (CNP) derivat minn peptidi naturali tal-bniedem u huwa stimulatur effettiv ta 'ossifikazzjoni endokondral. Il-peptide naturali tal-bniedem huwa regolatur pożittiv tat-tkabbir tal-għadam. Vosoritide jeħel ma 'riċetturi speċifiċi u jibda sinjali intraċellulari li jinibixxu l-mogħdija FGFR3 attiva żżejjed.

L-applikazzjoni regolatorja ta ’vosoritide hija bbażata fuq ir-riżultati ta’ studju ta ’fażi III randomised globali, double-blind, ikkontrollat ​​bi plaċebo ppubblikat f’Diċembru 2019, u jikseb aktar id-dejta fit-tul dwar is-sigurtà u l-effikaċja tal-espansjoni kontinwa tal-fażi II u tal-fażi III. studji, Dejta estensiva dwar l-istorja tal-mard naturali.

L-istudju globali tal-fażi III rreġistra 121 tifel u tifla b'akondroplażja li kellhom 5-14-il sena u li l-pjanċi tat-tkabbir tagħhom kienu għadhom miftuħa, u evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'vosoritide u plaċebo. Dawn il-pazjenti kienu lestew mill-inqas 6 xhur ta 'studju tal-linja bażi qabel ma daħlu fl-istudju tal-Fażi III biex jiddeterminaw ir-rati rispettivi tagħhom tat-tkabbir tal-linja bażi. Fl-istudju tal-fażi III, il-pazjenti ġew assenjati b'mod każwali biex jirċievu 52 ġimgħa ta 'vosoritide (15ug / kg / jum) jew plaċebo. Il-punt aħħari primarju kien il-bidla fir-rata tat-tkabbir mil-linja bażi fit-tfal ikkurati b'vosoritide matul il-perjodu ta 'trattament ta' sena meta mqabbel mal-plaċebo.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq il-punt aħħari primarju: wara sena ta 'trattament, il-bidla fir-rata ta' tkabbir tal-kura b'vosoritide mil-linja bażi kienet 1.6 cm / sena (p< 0.0001)="" wara="" sena="" ta="" 'trattament.="" dan="" ir-riżultat="" huwa="" konsistenti="" mar-riżultati="" fil-popolazzjoni="" wiesgħa="" ta="" 'pazjenti="" studjati.="" fl-istudju,="" il-vosoritide="" ġeneralment="" kien="" ittollerat="" tajjeb="" u="" ma="" kien="" hemm="" l-ebda="" tnaqqis="" klinikament="" sinifikanti="" fil-pressjoni="">

Ir-riżultati ta ’studju tal-fażi II ta’ skoperta ta ’doża open-label ippubblikat f’Novembru 2019 wrew li meta mqabbel ma’ sett ġdid ta ’dejta dwar l-akondroplażja tal-istorja naturali (n=619), tfal li rċevew 15μg ta’ età u sess qabblu fil-koorti tlieta (n=10) pazjenti kkurati b'vosoritide / kg / kuljum, l-għoli medju kumulattiv żdied b'9.0 cm f'54 xahar, u d-dejta kienet statistikament sinifikanti (p< 0.005).="" b'żieda="" ta="" '2.2="" cm="" fl-aħħar="" 12-il="" xahar,="" id-dejta="" turi="" aktar="" l-effett="" ta'="" benefiċċju="" tat-trattament="" kontinwu="" tal-vosoritide="" fuq="">